抗癌新药西达本胺上市 研发过程堪比“走钢丝”

　　他是鲁先平,深圳微芯生物科技有限责任公司总裁,温文尔雅、彬彬有礼的外表下,是一颗滚烫的心,执着于斯,虽九死而未悔。

　　中国抗癌原创新药“百死一生”成功“破冰”

　　2015年1月,微芯生物在深圳召开新闻发布会,对外宣布:中国自主知识产权的原创抗癌新药西达本胺获准全球上市。这意味着中国有了自己原创的抗癌新药,中国药物研发已从仿制、高仿,逐步走入与发达国家同水平甚至超前的独立创新阶段。

　　这一消息犹如一颗引爆抗癌药物市场的重磅炸弹,引发广泛关注。世界上生物制药领域有许多顶尖科学家,但一辈子能研制出一种原创药的凤毛麟角。鲁先平是谁?鲁先平是中国协和医科大学分子生物学与肿瘤生物学博士,美国加州大学药理系博士后。2001年,怀着回报祖国的想法,他和另外5位海归创立了微芯生物,从事原创新药的研发。

　　“我们的想法很简单,就是要改变中国原创药产业的现状。”鲁先平说,中国有世界最多的制药企业,达到7000多家,制剂生产能力全球第一,原料药生产能力全球第二,但却鲜有企业研发生产原创药。

　　在全球制药行业,原创新药研发是一个高投入、高风险、长周期但高回报的产业。一般来说,从上万个化合物中可能发现一个分子结构进行新药开发,一个新药研发周期长达10年至15年,需要超过10亿美元的研发费用,从这个意义上讲成功率仅为万分之一。但是由于原创新药受到专利保护,一旦上市可以垄断市场销售,每年将为制药公司带来上亿美元的收入。

　　西达本胺是鲁先平带领微芯团队经过12年研发出来的原创新药,主要对抗淋巴瘤,目前,对于肺癌和乳腺癌的联合治疗也已进入后期临床试验阶段。西达本胺是全球第一个亚型选择性的组蛋白去乙酰化酶抑制剂。正是因为亚型选择性,西达本胺具有非常独特的抗肿瘤机制,比如激活患者抗肿瘤细胞免疫功能。

　　目前,同类药物全球仅3家企业生产,其中两家在美国,每月治疗费用分别为28万元人民币和14万元人民币。而相比之下,西达本胺每月费用为2万多元人民币。在药物使用方式上,西达本胺也采用口服,而非国外使用的静脉注射,更加便利。

　　国家新药重大创制技术总师、中国工程院院士桑国卫评价其“填补了我国外周T细胞瘤治疗药物的空白,为我国生物医药产业的转型升级起到积极的示范作用。”中科院院士陈凯先认为,西达本胺的出现,让中国在这个领域实现与国际先进水平并跑和部分领跑。“这样一种发展模式打破中国经济转型的困局,使得中国医药企业从‘仿制’到‘创制’的梦想得以实现。”

　　十年磨一剑,微芯生物已经硕果累累。目前,除了治疗淋巴癌的西达本胺已经生产上市,微芯生物自主研发的治疗Ⅱ型糖尿病的西格列他钠已经进入临床三期,治疗癌症实体瘤的西奥罗尼进入临床一期,类风湿关节炎的药物正在研发中。微芯生物已经在肿瘤、糖尿病、免疫性疾病等领域建立多个原创新药产品线,并申请73项化合物全球发明专利,其中45项已获授权。

　　擅长“走钢丝”的微芯团队:科学驾驭风险

　　鲁先平将原创新药的研发形容为“走钢丝”,“新疆高空王子阿迪力可以在两座高山之间走钢丝。这是一个超级高风险的行为,其他人一上去就会掉下来,但阿迪力懂得驾驭风险、控制风险。”他说。