抗癌新药西达本胺上市 研发过程堪比“走钢丝”

　　微芯生物在成立之初就建立了基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台。对于整个研发链条风险最大的环节,微芯生物通过这一核心技术去预测、评判设计的化学结构、寻找的靶点,是否具有成药的可能,然后做出科学选择,是继续开发还是尽早放弃,浪费最少的钱和最少的时间。

　　“微芯生物是原创新药的冲浪者,因为我们懂得全基因组表达,计算机辅助结构设计、基于信息学的数据挖掘,从而得到强有力的预测性数据。即使我们成功几率只增加百分之五十,那也意味着我们成药的机会就比别人多一倍,花的钱会远远比别人少。”鲁先平说,他们“烧”的钱至今不到10亿元。

　　即便如此,筛选发现理想的分子化合物仍然困难重重,工作量堪比大海捞针,鲁先平用“天一样大的漏斗”来比喻:2000个化学分子,针对18个靶点,就会形成36000个数据点,每个靶点做几次重复试验,仅仅是为了筛选出一个可靠的数据,就要进行30万个试验点,从一个无限大的口,通过不断试错、不断收紧,从中可选出一两个合适的化合物,很多时候一无所获。

　　面对如影随形的科研失败风险,鲁先平一如既往地乐观淡定,“选择了做原创药这条路,就意味着每一天都在试错,每一个错都提供一个新的信息,把我们引向新的方向,冲破万难,不断接近漏斗的底端,体会曙光乍现那一瞬间的激动、惊喜,这正是科研的乐趣所在。”

　　“十几年之前回国创业,中国的各个环节还没有完全做好迎接创新药的准备。我们最开始遭遇到的是当时医药政策和技术规范不成熟的制约。”鲁先平对此有着切肤之痛,常常在各种医药行业论坛中分享经验,呼吁建立更健全的管理体系、更完善的风险投资机制、更充分的专利保护,如今这一状况得到很大的改善。

　　在鲁先平看来,中国有优秀的科学家、良好的制药基础,但模仿取代了创新,只能通过价格竞争谋取非常少的利润,处于医药产业链低端,只有探索建立新药研发生态的良性循环,才能点燃中国医药行业的创新热情。

　　来路迢迢,不忘初心。“我的想法很朴素,希望用个人所学回报生我养我的故土,通过科学智慧去治病救人是我最大的成就。”鲁先平说,他更愿意被称作“鲁博士”而非“鲁总”,作为一个科学家,他享受科研和分享的快乐。微芯每一个研发新药的名称前面都以“Chi”为打头,一语双关,寓意China和微芯的英文名chipscreen。

　　“鲁博士”最大的遗憾是没有时间陪伴家人。只身在深圳创业的14年间,他只能每隔一段时间飞回美国看望妻儿,办公室的案头上摆满家人的照片:婚纱照、大儿子的标准照、十几年前与两个儿子去滑雪的合影。鲁先平说:“刚离开时,小儿子才3岁半,大儿子8岁,如今他们已经是比我还高的大小伙子了。”

（实习编辑：廖颖）