诱导多能干细胞将进行人体实验 可治疗多种疾病

　　诱导多能干细胞最早是2006年由日本的两位科学家KazutoshiTakahashi和ShinyaYamanaka报道，文章发表于《细胞学》杂志。两位作者最终因此而获得2012年诺贝尔奖。

　　iPS细胞技术的进步，在神经系统疾病的研究率先得到了应用，并取得了丰硕的研究成果。在2007年iPS细胞的突破性研究成果发表后不久，美国怀特黑德生物医学研究所的科学家即利用诱导多能干细胞治疗老鼠的镰状细胞血症获得进展，这是科学界利用诱导多能干细胞进行医疗研究的首次尝试。

　　一名罹患退行性眼病的日本患者将成为全球使用诱导多能干细胞（iPS）进行治疗的第一人。日前，日本卫生部的咨询委员会对这一疗法的安全性进行了审查，并同意相关研究人员开展人体治疗实验。

　　据外国媒体报道，治疗使用的iPS细胞由日本神户理化研究所（RIKEN）发育生物学中心的眼科专家高桥雅代培育而成，将用于治疗与年龄相关的视网膜退化疾病。罹患这一疾病的病患，多余的血管会在眼内形成，让视网膜色素上皮细胞变得不稳定，导致感光器不断减少，最终失明。

　　高桥雅代从罹患这一疾病的患者那儿提取到了皮肤细胞，并将其转化为iPS细胞，接着，诱导iPS细胞变成视网膜色素上皮细胞，最后将其培育成能被植入受损视网膜内的纤薄层。

　　与胚胎干细胞不同，iPS细胞由成人细胞生成，因此，研究人员可以通过遗传方法为每个受体度身定制。iPS细胞能变成身体内的任何细胞，因此，有潜力治疗多种疾病。即将进行的人体实验将是这一技术首次证明iPS细胞在临床方面的价值。

　　高桥雅代团队已经在猴子身上证明，iPS细胞能由受体自身的细胞生成，且不会诱发免疫反应；尽管如此，还是存在隐忧，那就是，iPS细胞可能会导致肿瘤出现，不过，高桥雅代团队发现，在老鼠和猴子身上不太可能出现肿瘤。

　　为了消除人们的其他担忧——生成iPS细胞的过程可能会导致危险的变异，高桥雅代的团队也对整个过程和生成iPS细胞的遗传稳定性进行了测试，结果表明一切正常。

　　在接受由19人组成的专家咨询委员会的质询时，高桥雅代也与最先制造出iPS细胞的生物学家山中伸弥（因此项研究荣膺2012年诺贝尔生理学或医学奖）“短兵相接”。《自然》杂志要求日本卫生部对提交的遗传数据进行评论，但被拒绝，不过，卫生部表示没有发现问题。

　　RIKEN的内部人士表示，得到的iPS细胞将通过手术植入一名志愿者病患眼内，手术将在数天之内进行，大部分日本媒体则认为手术将在本月内的某一天进行。手术将由生物医学研究和创新研究所的一名医生进行，RIKEN并没有透露这名医生的名字。该研究团队计划在手术后，对细胞的受体进行长达一年的跟踪观察，这项探索性研究最终会对6名实验对象进行手术。

　　利用iPS技术可以用病人自己的体细胞制备专用的干细胞，所以不会有免疫排斥的问题。然而，iPS的研究还只是刚刚起步，有许多技术难题还有待解决。例如，现在的iPS技术主要采用病毒载体引入细胞因子，这些病毒随机插进基因组后存在着激活致癌基因或抑制抑癌基因的可能性，许多方法中还使用了c-Myc原癌基因，因此存在较大的致瘤风险，显然不可能应用于临床。当前和今后一段时间的研究将继续优化方法，如使用质粒载体、融合蛋白、小分子等替代病毒载体。

　　另外，目前对iPS特性的认识也很肤浅，究竟它与未经任何遗传修饰的胚胎干细胞有多少异同还需要通过大量深入细致的研究才能搞清楚。可以预见，在今后相当长的一段时间内，胚胎干细胞技术、体细胞核移植技术和iPS技术还不太可能进入临床应用阶段，需要继续研究和共同发展。