研究要点：
1期临床研究显示，对于既往酪氨酸激酶抑制剂治疗产生抵抗或出现不可接受毒副作用的费城染色体阳性白血病患者人群，ponatinib表现出强烈的抗白血病效应；
2期临床研究显示，对于达沙替尼或尼洛替尼治疗产生抵抗或存在不可接受毒副作用的、T315I突变的慢性期CML、加速期CML、急变期CML、费城染色体阳性ALL患者人群，ponatinib表现出显著的抵抗活性；
9%的患者出现严重动脉血栓事件，其中大约有3%被认为是ponatinib治疗所引起；共有12%的患者因不良反应事件而终止治疗。
Ponatinib是一种备受瞩目的口服酪氨酸激酶抑制剂，可用于BCR-ABL基因突变或未突变患者，包括酪氨酸激酶抑制剂难治性BCR-ABL基因315(T315I)苏氨酸-异亮氨酸突变型患者。美国德克萨斯大学白血病研究室的Cortes博士等研究者开展了一项ponatinib用于慢性髓性白血病(CML)或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph-positiveALL)治疗的2期试验。论文发表于国际权威杂志NEJM2013年11月份最新一期的在线版。
研究者共纳入了449例经多次既往治疗的达沙替尼或尼罗替尼抵抗或有不可接受的毒副作用、或者携带BCR-ABLT315I突变的CML或费城染色体阳性ALL患者。给予Ponatinib的初始剂量为每天45mg。中位随访期为15个月。
结果发现，267例慢性期CML患者中有56%出现主要的细胞遗传学反应（51%的达沙替尼或尼罗替尼抵抗性或出现不可接受的副作用的患者，以及70%的T315I突变型患者），有46%的患者出现完全细胞遗传学反应（上述两亚组患者中分别有40%和66%），34%的患者出现主要分子学反应（上述两亚组患者中分别有27%和56%）。试验所观察到的反应与BCR-ABL激酶域突变状态和持续时间无关；研究者估计，持续出现主要细胞遗传学反应至少12个月的患者大约为91%。
研究未检测到单一位点的BCR-ABL基因突变与ponatinib抵抗相关。在83例加速期CML患者中有55%出现主要的血液学反应，有39%出现主要细胞遗传学反应。62例急变期CML患者中，有31%出现主要血液学反应，23%出现主要细胞遗传学反应。在32例费城染色体阳性ALL患者中，有41%出现主要血液学反应，有47%出现主要细胞遗传学反应。研究发现，常见不良反应事件为血小板减少、皮疹、皮肤干燥、腹疼。研究者在9%的患者中发现严重性动脉血栓事件，其中大约有3%被认为是治疗所引起。共有12%的患者因不良反应事件而终止治疗。
研究得出如下结论：Ponatinib对各个阶段和各突变状态的白血病都表现出显著的抵抗活性。
研究背景：
新诊慢性髓性白血病(CML)患者常常接受伊马替尼治疗。虽然伊马替尼初始反应率高，但最终有高达40%的患者会因疾病抵抗性而治疗失败，究其原因，往往是BCR-ABL激酶域突变或毒副作用不可接受。
中止使用伊马替尼的患者可能还会对第二代酪氨酸激酶抑制剂产生应答。然而仍然有37%到52%的患者无反应，有23%到26%的患者会产生初始细胞遗传学反应，但在两年内反应消失。这些患者预后极差。只有少数择期异基因干细胞移植患者是例外，患者可能会死于白血病。
Ponatinib是一种被寄予厚望的口服酪氨酸激酶抑制剂，对于突变型和非突变型BCR-ABL都能产生活性，包括315(T315I)位点苏氨酸-异亮氨酸突变者，这类患者大约占酪氨酸激酶抑制剂抵抗患者的20%，与所有其他已经证实的BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂抵抗性的产生相关。临床前试验发现，40nM剂量的ponatinib可抑制任何单一位点突变效应的出现（每日剂量≥30mg）。
1期临床研究显示，对于既往酪氨酸激酶抑制剂治疗产生抵抗或出现不可接受毒副作用的费城染色体阳性患者人群，ponatinib表现出强烈的抗白血病效应。本文作者报告了对于达沙替尼或尼洛替尼治疗产生抵抗或不可接受毒副作用的、T315I突变的慢性期CML、加速期CML、急变期CML、费城染色体阳性ALL患者人群使用ponatinib的临床试验结果。
用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）的慢性期、加速期或急变期；用于治疗成人复发的或难治的费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。其他详见说明书。
健客价： ￥1180用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病(Ph+CML)的慢性期、加速期或急变期。(详见内包装说明书)。
健客价： ￥18851、慢性粒细胞白血病（CML）有效，并可用于对马利兰耐药的CML；2、对黑色素瘤、肾癌、头颈部癌有一定疗效，与放疗联合对头颈部及宫颈鳞癌有效。
健客价： ￥55抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，对大肠癌、宫颈癌、白血病等多种恶性肿瘤，亦有一定疗效，亦可配合放疗、化疗及手术后治疗。并用于治疗慢性气管炎和支气管哮喘。
健客价： ￥55.5抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，对大肠癌、宫颈癌、白血病等多种恶性肿瘤，亦有一定疗效，亦可配合放疗、化疗及手术后治疗。并用于治疗慢性气管炎和支气管哮喘。
健客价： ￥125抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，对大肠癌、宫颈癌、白血病等多种恶性肿瘤，亦有一定疗效，亦可配合放疗、化疗及手术后治疗。并用于治疗慢性气管炎及支气管哮喘。
健客价： ￥30抗癌、消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肝癌。对恶性淋巴癌、大肠癌、宫颈癌、白血病等恶性肿瘤亦有疗效，并可配合疗效、化疗及手术后治疗，并用于治疗慢性气管炎、支气管哮喘。
健客价： ￥78抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，对大肠癌、宫颈癌、白血病等多种恶性肿瘤，亦有一定疗效，亦可配合放疗、化疗及手术后治疗。并用于治疗慢性气管炎和支气管哮喘。
健客价： ￥56抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌、肝癌。对大肠癌、宫颈癌、白血病等恶性肿瘤亦有疗效。并可配合放疗、化疗和手术后治疗。并用于治疗慢性气管炎和支气管哮喘。
健客价： ￥86消癌平片，抗癌、消炎、平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌,对大肠癌、宫颈癌、白血病等多种恶性肿瘤,亦有一定疗效,亦可配合放疗、化疗及手术后治疗。并用于治疗慢性气管炎和支气管哮喘。
健客价： ￥59.9抗癌，消炎,平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌,对大肠癌、富颈癌、白血病等多种恶性肿瘤,亦有一定疗效,亦可配合放疗、化疗及手术后治疗。并用于治疗慢性气管炎和支气管哮喘。
健客价： ￥80本品增强免疫功能，用于抗癌化疗、放疗的辅助治疗，老年性免疫功能缺陷等。可配合化疗、放疗及联合应用于白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症及造血干细胞移植后，以及其它实体瘤患者。
健客价： ￥99.9本品可增强免疫功能，用于抗癌化疗、放疗的辅助治疗，老年性免疫功能缺陷等。可配合化疗、放疗及联合应用于白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症及造血干细胞移植后，以及其他实体瘤患者。
健客价： ￥130抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，对大肠癌、宫颈癌、白血病等多种恶性肿瘤，亦有一定疗效，亦可配合放疗、化疗及手术后治疗。并用于治疗慢性气管炎和支气管哮喘。
健客价： ￥86.7抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，对大肠癌、宫颈癌、白血病等多种恶性肿瘤，亦有一定疗效，亦可配合放疗、化疗及手术后治疗。并用于治疗慢性气管炎和支气管哮喘。
健客价： ￥45用于治疗慢性粒细胞白血病(CML)急变期、加速期或α-干扰素治疗失败后的慢性期患者；不能手术切除或发生转移的恶性胃肠道间质肿瘤（GIST）患者。
健客价： ￥380主要用于过敏性与自身免疫性炎症性疾病。现多用于活动性风湿病、类风湿性关节炎、红斑狼疮、严重支气管哮喘、严重皮炎、急性白血病等，也用于某些感染的综合治疗。
健客价： ￥11本品可增强免疫功能，用于抗癌化疗、放疗的辅助治疗，老年性免疫功能缺陷等。可配合化疗、放疗及联合应用于白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症及造血干细胞移植后，以及其它实体瘤患者。
健客价： ￥171消癌平口服液是一种药，用于食道癌、胃癌、肺癌、肝癌.对恶性淋巴癌、大肠癌、宫颈癌、白血病等恶性肿瘤亦有疗效·并可配合放疗、化疗和手术后治疗·并用于慢性支气管炎，支气管哮喘。
健客价： ￥60.5本品可增强免疫功能，用于抗癌化疗、放疗的辅助治疗，老年性免疫功能缺陷等。可配合化疗、放疗及联合应用于白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症及造血干细胞移植后，以及其他实体瘤患者。
健客价： ￥981、各型急性白血病，特别是急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈样肉芽肿、多发性骨髓病。2、头颈部癌、肺癌、各种软组织肉瘤、银屑病。3、乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌、恶性葡萄胎、绒毛膜上皮癌、
健客价： ￥119.8（1）全身性念珠菌病：包括念珠菌血症、播散性念珠菌病及其他形式的侵入性念珠菌感染，如腹膜、心内膜、肺及泌尿道感染。也可用于恶性肿瘤、特殊监护病人、接受放、化疗或免疫抑制剂治疗或受到其它易致念珠菌感染的因素作用的患者。? （2）隐球菌病：包括隐球菌性脑膜炎及其他部位（如肺、皮肤）的隐球菌感染。可用于免疫功能正常患者、艾滋病人及器官移植或其他原因引起免疫功能抑制的患者。艾滋病人可服用本品维持治疗
健客价： ￥181．各型急性白血病，特别是急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈样肉芽肿、多发性骨髓病； 2．头颈部癌、肺癌、各种软组织肉瘤、银屑病； 3．乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌、恶性葡萄胎、绒毛膜上皮癌、睾丸癌。
健客价： ￥119.91、各型急性白血病，特别是急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈样肉芽肿、多发性骨髓病； 2、头颈部癌、肺癌、各种软组织肉瘤、银屑病； 3、乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌、恶性葡萄胎、绒毛膜上皮癌、睾丸癌。
健客价： ￥52
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