脐带血是个宝 目前已涉及几十种疾病的治疗研究

 脐带血是分娩时残留在脐带和胎盘中的血液，曾经一无是处，但现在却是干细胞的重要来源之一。

脐带血的逆袭靠内涵（丰富的干细胞资源），包括了造血干细胞、间充质干细胞、内皮前体细胞和非限制性体干细胞等。

让脐带血闻名于世的，是造血干细胞。不过，这也带来了一个刻板印象——脐带血仅与血液系统疾病相关。

事实并非如此。

2004年，研究人员证实了脐带血中多能干细胞的存在，为脐带血在非血液系统疾病的应用奠定了基础。

随着近年来研究的深入，脐带血在遗传病、代谢病、免疫治疗及再生医学（特别是神经系统损伤）中的价值日益受到重视。

今天我们回顾一下一年多来的资讯，盘点脐带血应用与研究的新趋势：

免疫治疗

脐带血中的宝藏并不只有干细胞，还有T细胞、B细胞和NK细胞等免疫细胞，它们在疾病治疗中也有一席之地。

其中，脐带血来源的NK细胞受到了科学家的广泛关注。

脐带血NK细胞更加年轻化，增殖能力更强，靶向杀伤癌细胞的效率也更高，数量也更丰富。一个单位的脐带血可以产生足以治疗5个病人的NK细胞，而且长期冷冻保存对脐带血NK细胞的扩增潜能和抗肿瘤活性没有影响。

随着免疫技术的发展，脐带血来源的免疫细胞在未来可以被广泛应用于疾病的治疗，极大拓宽了脐带血的价值。

神经系统损伤

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脑瘫

近年来，脐带血在脑瘫等神经系统疾病的治疗上取得一定成效，为这类疾病提供了一种新的治疗手段。

国内的临床及基础研究工作者积极开展脐带血治疗脑瘫临床研究，也为我国脐带血的应用掀开了新的篇章。

02

自闭症

自闭症是一种神经系统失调导致的发育障碍，表现为异常的社交能力、沟通能力、兴趣和行为模式。

目前，自闭症还没有很好的治疗方法。而脐带血干细胞在这一领域出现了一些颇具前瞻性的研究。

03

其他

美国最大的自体脐血库CordBloodRegistry（CBR）的官网上有4项和杜克大学合作开展的临床试验，都与神经系统有关：自闭症、脑瘫、听力缺损和儿童脑卒中。

分析CBR官网数据（截止2017年10月）可以看到，脐带血研究的疾病种类以神经系统为主（278例，71%），最多的是脑瘫128例、其次是自闭症55例、接下来是脑积水24例、失用症15例、缺氧缺血性脑病14例、后天听力缺失12例、1型糖尿病11例等。

同样的趋势在美国其他脐血库也有体现。

先天病与罕见病

先天病与罕见病的救治需要早诊断和早治疗。早诊断的关键在孕期及产前检查，而早治疗的关键在于拥有随时可用的资源。

这些疾病的治疗，有的可能需要尽快采取造血干细胞移植重建免疫系统，有的可能需要使用干细胞进行再生修复。脐带血作为一种采集便利、储用方便的干细胞资源，在这类疾病的治疗上有着天然的优势。

复旦大学附属儿科医院翟晓文副院长在今年第六届中国脐带血大会上表示：「脐带血造血干细胞移植是原发性免疫缺陷疾病的治愈性疗法，目前越来越多的罕见病需要脐带血造血干细胞移植。」

其他疾病

扩增技术

对脐带血移植效果的改进，亚洲专家更关注移植技术的完善，而欧洲专家更看重双份移植及脐带血扩增技术。最近几年，欧美在脐带血扩增领域的研究突飞猛进，各种新思路、新学说和新产品不断涌现。

根据追踪细胞治疗试验的数据库CellTrial.org的统计资料显示，在2013-2017这五年中，平均每年有20项研究脐带血细胞扩增的临床试验。

脐带血干细胞扩增技术的突破，或将实现我们长久以来的期望：只需采集少量的脐带血「种子细胞」就可以满足临床移植的需求。

感恩30年

1988年，5岁的MatthewFarrow被诊断为范可尼贫血，生命危在旦夕。而他妹妹Allison的出生，为治疗提供了一个新选项。

ElianeGluckman博士是他的医生，使用Allison的脐带血为Matthew实施了造血干细胞移植。

Matthew后来回忆：“我的移植没有产生长期的副作用，这一点非常幸运。很多病友都去世了，我感到很难过。我花了很长时间才意识到我必须专注于未来，并真正开始生活。我能活下来，就应该做些有意义的事。”

于是Matthew成了脐带血的宣传使者，以亲身经历向世人证明着脐带血的价值。而他也非常乐意把自己对抗病魔的经历分享给自己的儿子——Elijah。Elijah为父亲感到骄傲，也很自豪地向朋友介绍父亲，以及父亲作为第一个病人的经历拯救了多少生命。

今年9月14日，在首次脐血移植30周年庆典上，Matthew和CBA主席JoanneKurtzberg博士一起给Gluckman颁发了终身成就奖。

在这次庆典上，JessicaSun博士也分享了脐带血在脑瘫治疗中的研究成果，这是脐带血新应用方向的代表。

Gluckman博士非常乐意谈起脐带血，她说：“它就像是我的孩子一样”。

如今，孩子已经长大了。

经过30年的发展，脐带血作为干细胞应用的先行者，已经为超过47,000例患者送去了希望。美国FDA批准的16种细胞和基因治疗产品，一半是脐带血衍生物。脐带血应用的方向也不仅仅局限在血液系统疾病。

随着移植技术、再生医学、免疫疗法及基因治疗等领域的高速发展，脐带血也将走进一个全新的十年。