戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症(神经鞘脂贮积症),属于常染色体隐性方式遗传,因位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因的突变,造成体内该酶的缺乏,细胞内脂类分子无法正常代谢而堆积在溶酶体中,导致各种临床表现。它是一种罕见的、进行性的、危及生命的、多脏器损害的遗传代谢性疾病,造成骨髓和脏器的功能改变,引起各种相应的临床症状。如不尽早治疗,将显着增加患者(尤其是儿童)进行性多系统疾病的风险,生活质量下降,残疾,甚至死亡。
思而赞是一种由DNA基因重组技术人工合成的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物,它能够补充戈谢病患者体内缺乏的β-葡萄糖脑苷脂酶,将糖脂质的葡萄糖脑苷脂水解成葡萄糖和脑苷脂,后者再依正常分解途径变成细胞膜上的脂质,从而减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积。研究显示,使用思而赞治疗I型戈谢病6个月后,报告骨痛者减少了37.5%,能够显着提高患者生活质量,改善生长发育。使用思而赞?治疗24个月后,脾脏体积缩小50.9%,肝脏体积缩小30.8%,血红蛋白平均增加2.4g/dL,血小板计数平均上升99.8%,脏器受累情况和血象得到了显着改善和提高。
作为罕见病的一种,Ⅲ型戈谢病属于慢性神经系统病变型,其临床症状除具有Ⅰ型戈谢病临床表现(如脾脏肿大、肝脏增大、贫血、血小板减少、骨痛、骨危象)外,还有神经性系统表现,如眼球运动障碍、共济失调、肌阵挛癫痫、智力运动倒退等。本次增加后的适应症为:适用于确诊为非神经系病变型(I型)和慢性神经病变型(III型)戈谢病,且有显着非神经系统病变临床表现的患者的长期酶替代疗法。
中国人民解放军总医院小儿内科戈谢病诊治专家孟岩表示:“Ⅲ型戈谢病,主要在儿童期至青春期间起病,患者脾脏肿大,贫血和血小板减少及发育落后与I型类似,这些非神经系统的损害如不尽早治疗,将造成患者生活质量下降、残疾,甚至过早死亡。思而赞在国内获批用于Ⅲ型戈谢病治疗,不仅满足了临床医生的迫切需要,为患儿及家庭带来了希望,同时也让我们对罕见病治疗增强了信心。”
赛诺菲中国区总裁彭振科表示,赛诺菲多年来专注于包括罕见病在内的患者研发并提供变革性的创新治疗方案,自被批准上市以来,以思而赞为代表的酶替代疗法已经成为戈谢病治疗的金标准,有效改善了部分戈谢病患者的临床症状与体征。希望此次思而赞新适应症的获批,能帮助中国更多的罕见病患者及家庭改善生活质量、减轻病痛,并带来健康希望。
通利血脉,养阴生肌。 内服:用于瘀血阻滞,胃痛出血,胃、十二指肠溃疡;以及阴虚肺痨,肺结核的辅助治疗。 外用:用于金疮、外伤、溃疡、瘘管、烧伤、烫伤、复创之创面。
健客价: ¥52本品可用于治疗慢性肝炎所致的氨基转移酶升高。
健客价: ¥62益气健脾,消食和胃。用于脾胃气虚所致的神疲懒言,体倦无力,食少腹胀,大便稀溏。
健客价: ¥28补气,活血,通络。用于缺血性中风气虚血瘀症,症见眩晕、肢麻、瘫软、昏厥、半身不遂,口舌歪斜,语言蹇涩,面色恍白,气短乏力。
健客价: ¥49本品可用于治疗慢性肝炎所致的氨基转移酶升高。
健客价: ¥125益气健脾,消食和胃。用于脾胃气虚所致的神疲懒言,体倦无力,食少腹胀,大便稀溏等;胃肠功能紊乱、药源性肠菌群失调见以上证候者。
健客价: ¥26用于各种类型高血压。
健客价: ¥16治疗原发性高血压,合并高血压的2型糖尿病肾病的治疗。
健客价: ¥35祛邪散结。用于气虚痰瘀所致的中晚期肺癌化疗的辅助治疗。
健客价: ¥208成人便秘的症状治疗。
健客价: ¥29本品用于控制正在接受透析治疗的慢性肾脏病(CKD)成人患者的高磷血症。
健客价: ¥365癫痫既可作为单药治疗,也可作为添加治疗: 用于治疗全身性癫痫:包括失神发作、肌阵挛发作、强直阵挛发作、失张力发作及混合型发作,特殊类型综合征(West,Lennox-Gastaut综合征)等。 部分性癫痫适用于:简单部分性发作、复杂部分性发作、部分继发全身性发作。
健客价: ¥60治疗原发性高血压,该固定剂量复方用于治疗单用厄贝沙坦或氢氯噻嗪不能有效控制血压的患者。
健客价: ¥34用于治疗以阳性症状(例如谵妄幻觉认知障碍)和/或阴性症状(例如反应迟缓情感淡漠及社会能力退缩)为主的急性或慢性精神分裂症,也包括以阴性症状为特征的精神分裂症。
健客价: ¥282用于以下患者的预防动脉粥样硬化血栓形成事件: ·心肌梗死患者(从几天到小于35天),缺血性卒中患者(从7天到小于6个月)或确诊外周动脉性疾病的患者。 ·急性冠脉综合征的患者 -非ST段抬高性急性冠脉综合征(包括不稳定性心绞痛或非Q波心肌梗死),包括经皮冠状动脉介入术后置入支架的患者,与阿司匹林合用。 -用于ST段抬高性急性冠脉综合征患者,与阿司匹林联用,可合并在溶栓治疗中使用。
健客价: ¥100用于预防盒治疗因维生素和微量元素缺乏所引起的各种疾病。
健客价: ¥421.房性心律失常(心房扑动、心房纤颤转律和转律后窦性心律的维持)。 2.结性心律失常。 3.室性心律失常(治疗危及生命的室性期前收缩和室性心动过速以及室性心律过速或心室纤颤的预防)。 4.伴W-P-W综合征的心律失常。 依据其药理学特点,胺碘酮适用于上述心律失常,尤其合并器质性心脏病的患者(冠状动脉供血不足及心力衰竭)。
健客价: ¥32适用于饮食控制、运动疗法及减轻体重均不能充分控制血糖的2型糖尿病。详见说明书。
健客价: ¥71.5