骨髓纤维化治疗新药捷恪卫在华上市

　　中华医学会血液学分会现任主任委员、中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血液学研究所副所院长王建祥教授，中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血液学研究所副所院长肖志坚教授与会，与在京媒体共同见证这一骨髓纤维化治疗的里程碑时刻。

　　“捷”击骨髓纤维化致病源头

　　芦可替尼是目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物，两位专家认为，它能够延缓骨髓纤维化的进程，延长生存，还可以改善患者的症状，提高他们的生活质量。鉴于芦可替尼的卓越疗效，它已成为欧洲肿瘤内科学会（ESMO）、英国、德国、美国国家综合癌症网络（NCCN）指南推荐的骨髓纤维化治疗药物，并获得了《原发性骨髓纤维化诊断与治疗中国专家共识》（2015年版）的推荐。

　　王建祥教授介绍，骨髓纤维化实质上是一种骨髓增殖性肿瘤。这一恶性肿瘤会影响人体的造血系统，而造血系统受影响会继而引起一系列和造血异常相关的症状，比如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱；以及一些相关的全身症状，比如明显的消瘦、盗汗。肖志坚教授介绍，作为一种恶性血液肿瘤，骨髓纤维化的整体中位生存时间为5.7年，高危患者生存期仅为2.3年。

　　芦可替尼是世界上第一种也是中国目前唯一一种，针对骨髓纤维化的致病机制——JAK-STAT信号通路的异常激活，而研发的JAK抑制剂。因此，芦可替尼的靶向作用使骨髓纤维化（MF）从根源上获得治疗，它改变了治疗格局，被誉为骨髓纤维化疾病治疗的一座新的里程碑。

　　改善症状，“恪”制疾病进展

　　王建祥教授告诉记者，骨髓纤维化对患者生存及生活质量的严重影响不容忽视。造血功能的长期异常，使得骨髓纤维化患者在10年后转归白血病的概率达到20%。

　　骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量；长期治疗目标是延长生存，阻止或逆转骨髓纤维化进展，甚至达到治愈。王建祥教授介绍，过去针对骨髓纤维化没有特别有效的治疗方式，只是用传统的药物来控制疾病进程或者减轻症状。异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗手段，但很多患者并不适用。因此，骨髓纤维化治疗需求的缺口很大。芦可替尼的问世是基于医学对于这种疾病的发病机制的认识，研发出的靶向治疗药物。它通过阻断异常JAK-STAT的信号通路，来达到控制疾病的目的。目前临床实验数据表明，芦可替尼不论是控制症状还是延长寿命，都显示出有效性，为骨髓纤维化治疗领域提供了一种全新的治疗选择。

　　早诊断早治疗，守“卫”生命

　　大约25%的患者在诊断时没有症状，是在日常体检中发现再到血液科确诊的。肖志坚教授提醒，不明原因的消瘦、盗汗、皮肤瘙痒、脸和手潮热但体温不一定高，腹部左侧可以摸到包块，如果有上述症状，患者一定要到正规医院血液科检查血常规，并在医生指导下进一步通过骨髓活检确诊，做到早诊断，早治疗，早获益。

　　王建祥教授和肖志坚教授呼吁，全社会共同行动，关注骨髓纤维化患者。据悉，中华慈善总会捷恪卫患者援助项目也将在年内启动，为符合援助条件的患者实现规范治疗保驾护航。