今天,生物制药公司GWPharmaceuticals宣布在研新药Epidiolex能有效治疗儿童Lennox-Gastaut综合征(LGS)引起的癫痫发作。在3期临床中,Epidiolex抵达了主要临床终点。
LGS是一种罕见的儿童疾病,发病峰期通常在3岁至5岁之间。LGS患者通常有多种类型的癫痫发作:包括强直发作、不典型失神发作、失张力发作以及肌阵挛发作。多种形式的癫痫发作都可以导致癫痫性倒地(猝倒发作)。猝倒易导致反复的外伤,如鼻部和牙齿严重损伤。耐药性也是LGS患者面临的主要难题之一。多数LGS患儿经历某种程度的智力功能损伤,以及发育迟缓和行为紊乱。
GWPharmaceuticals公司成立于1998年,利用其专有的大麻产品平台,在广泛疾病领域致力于发现、开发和市场化创新疗法。GW曾经成功开发了世界上第一个植物源性大麻处方药物Sativex,它被批准用于多发性硬化症引起的痉挛治疗。
Epidiolex是目前GW公司研发的主要候选药物,该口服药物制剂被发展用于治疗一些罕见的儿童期癫痫疾病。自2007年以来,GW已进行了广泛的大麻治疗癫痫的临床前研究,在各种体外和体内模型中,研究结果表明大麻可显著抗痫和抗惊厥活性;在动物急性癫痫模型中有效减少癫痫发作。迄今为止,GW已经从FDA获得多个针对Epidiolex的孤儿药资格认定,包括Dravet综合征、LGS、结节性硬化症和婴儿痉挛症。此外,GW还获得了FDA的快速通道资格认定,使用Epidiolex治疗Dravet综合征。
在临床治疗期间,一组LGS患者每天服用体重每公斤20微克的Epidiolex,与安慰剂相比(17%),接受治疗的患者每月猝倒发作率下降了42%(p=0.0047),10微克剂量组的患者的猝倒发作率则下降了37%(p=0.0016)。试验参与者的平均年龄为16岁(30%为18岁或以上)。Epidiolex在本试验中显示了普遍良好耐受性。
GW的首席执行官JustinGover先生说道:“我们很高兴宣布,这第二个LGS癫痫发作3期试验取得成功,大量有力证据显示了Epidiolex的疗效和安全性。这个最新试验也表明Epidiolex具有的有效剂量范围,允许灵活性的剂量来解决病人的个体需要。这些令人瞩目的成果使我们比以往任何时候都更加坚定,必将把这个重要的创新药物提供给那些难治性儿童期发病的癫痫病人。”
基于这些及先前的良好试验结果,GW预计在2017年上半年向美国FDA提交新药申请(NDA)。
豁痰开窍,半肝清热,熄风定痫。用于风痰闭阻所致癫痫。
健客价: ¥361.复杂部分性发作,亦称精神运动性发作或颞叶癫痫,全身性强直一阵挛性发作,上述两种混合性发作或其他部分性或全身性发作。 2.可用于缓解三叉神经痛和舌咽神经痛,也可用于脊髓痨的闪电样痛,多发性硬化、周围性糖尿病性神经痛,幻肢痛和外伤后神经痛,有时也能缓解某些疱疹后神经痛。 3.预防或治疗双相性躁狂-抑郁症:对锂或抗精神病药或抗抑郁药无效的或不能耐受的躁狂-抑郁症,可单用或与锂和其他抗抑郁药合
健客价: ¥826豁痰开窍,息风安神。用于风痰上扰癫痫病,发作时症见突然昏倒,不省人事,四肢抽搐,喉中痰鸣,口吐涎沫或眼目上视,少倾清醒等症。或用于癔病、失眠等。
健客价: ¥38镇惊熄风,化痰开窍。用于癫痫风痰闭阻,痰火扰心,神昏抽搐,口吐涎沫者。
健客价: ¥54镇惊熄风,化痰开窍。用于癫痫风痰闭阻,痰火扰心,神昏抽搐,口吐涎沫者。
健客价: ¥600本品适用于成人癫痫部分性发作的单独治疗或添加治疗,可用于4岁以上儿童癫痫部分性发作的单独治疗,2岁以上儿童癫痫部分性发作的添加治疗。
健客价: ¥361.微血管病的治疗 糖尿病性微血管病变:视网膜病及肾小球硬化症(基一威二氏综合症)。 非糖尿病性微血管病变:突发性或长期使用香豆素衍生物细胞抑制剂、口服避孕药或其它药物促发的微血管病变。 与慢性器质性疾病(诸如高血压、动脉硬化和肝硬变)相关的微循环障碍。 2.静脉曲张综合症的治疗 原发性静脉曲张:疼痛、腿痛、肌肉痛性痉挛、感觉异常,手足发绀,紫癜性皮炎。 静脉曲张状态:慢性静脉功能
健客价: ¥351.微血管的治疗:糖尿性微血管病变——视网膜病及肾小球硬化症(基-威二氏综合症)。非糖尿性微血管病变——突发性或长期使用香豆素衍生物细胞抑制剂、口服避孕药或其它药物促发的微血管病变;与慢性器质性疾病(诸如高血压、动脉硬化和肝硬变)相关的微循环障碍。 2.静脉曲张综合症的治疗:原发性静脉曲张——疼痛、腰痛、肌肉痛性痉挛、感觉异常、手足发绀、紫癜性皮炎。静脉曲张状态——慢性静脉功能不全(CVI)
健客价: ¥521.微血管病的治疗 糖尿病性微血管病变——视网膜病及肾小球硬化症(基一威二氏综合症)。 非糖尿病性微血管病变——突发性或长期使用香豆素衍生物细胞抑制剂、口服避孕药或其它药物促发的微血管病变。 与慢性器质性疾病(诸如高血压、动脉硬化和肝硬变)相关的微循环障碍。 2.静脉曲张综合症的治疗 原发性静脉曲张——疼痛、腿痛、肌肉痛性痉挛、感觉异常,手足发绀,紫癜性皮炎。 静脉曲张状态——慢性
健客价: ¥30用于成人及4岁以上儿童癫痫患者部分性发作的加用治疗。
健客价: ¥242本品用于初诊为癫痫的患者的单药治疗或曾经合并用药现转为单药治疗的癫痫患者。本品用于成人及2-16岁儿童部分性癫痫发作的加用治疗。
健客价: ¥87本品用于初诊为癫痫的患者的单药治疗或曾经合并用药现转为单药治疗的癫痫患者。 本品用于成人及2~16岁儿童部分性癫痫发作的加用治疗。
健客价: ¥250癫痫,12岁以上儿童及成人的单药治疗,2岁以上儿童及成人的添加治疗,详见内包装说明书。
健客价: ¥168用于成人及4岁以上儿童癫痫患者部分性发作的加用治疗。
健客价: ¥148本品用于成人及2-16岁儿童部分性癫痫发作的加用治疗。
健客价: ¥108癫痫: 对12岁以上儿童及成人的单药治疗: 简单部分性发作 复杂部分性发作 继发性全身强直-阵挛性发作 原发性全身强直-阵挛性发作 目前暂不推荐对12岁以下儿童采用单药治疗,因为尚未得到对这类特殊目标人群所进行的对照试验的相应数据。 2岁以上儿童及成人的添加疗法: 简单部分性发作 复杂部分性发作 继发性全身强直-阵挛性发作 原发性全身强直-阵挛性发作 本品也可用于治疗合并有
健客价: ¥49拉莫三嗪片,适应症为癫痫: 对12岁以上儿童及成人的单药治疗: 1. 简单部分性发作 2. 复杂部分性发作 3. 续发性全身强直- 阵挛性发作 4. 原发性全身强直- 阵挛性发作目前暂不推荐对十二岁以下儿童采用单药治疗,因为尚未得到对这类特殊目标人群所进行的对照试验的相应数据。 两岁以上儿童及成人的添加疗法 ( add-on therapy ) : 1. 简单部分性发作 2. 复杂部
健客价: ¥100本品适用于治疗原发性全面性强直-阵挛发作和部分性发作,伴有或不伴有继发性全面性发作。本品适用于成年人和2岁以上儿童癫痫患者。
健客价: ¥158本品与皮质类固醇和/或其它免疫抑制剂及治疗措施联用,可防止器官移植(肾移植、心脏移植及肝移植)病人发生的排斥反应。并可减少肾 移植患者对皮质类固醇的需求。通常本品与皮质类固醇和/或其它免疫抑制剂及治疗措施联用或单独使用,对下列患者的治疗可取得临床疗效(包括皮质类固醇减量)。严重的类风湿性关节炎;系统性红斑狼疮;皮肌炎;自身免疫性慢性活动性肝炎;自发性血小板减少性紫癜。
健客价: ¥851.疱疹感染后神经痛:用于成人疱疹后神经痛的治疗。 2.癫痫:用于成人和12岁以上儿童伴或不伴继发性全身发作的部分性发作的辅助治疗。也可用于3~12岁儿童的部分性发作的辅助治疗。
健客价: ¥501.疱疹感染后神经痛:用于成人疱疹后神经痛的治疗。2.癫痫:用于成人和12岁以上儿童伴或不伴继发性全身发作的部分性发作的辅助治疗。也可用于3~12岁儿童的部分性发作的辅助治疗。
健客价: ¥291.疱疹感染后神经痛:用于成人疱疹后神经痛的治疗。 2.癫痫:用于成人和12岁以上儿童伴或不伴继发性全身发作的部分性发作的辅助治疗。也可用于3~12岁儿童的部分性发作的辅助治疗。
健客价: ¥32用于成人及4岁以上儿童癫痫患者部分性发作的加用治疗。
健客价: ¥219用于成人、儿童及一岁以上婴幼儿癫痫患者部分性发作的加用治疗。
健客价: ¥264