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甲状腺眼病首创新药获FDA突破性疗法认定

2016-09-10 来源:健客网社区  标签: 掌上医生 喝茶减肥 一天瘦一斤 安全减肥 cps联盟 美容护肤
摘要:最近,我们终于在这一疾病的治疗上看到了突破。RiverVisionDevelopmentCorp.(RVDC)公司宣布,美国FDA授予其临床新药RV001(teprotumumab)突破性疗法认定,适应症为活跃期的中至重度TED。

  甲状腺眼病(TED),又称Graves’眼病(GO),是出现于一部分毒性弥漫性甲状腺肿(又称Graves’病)患者身上的一种自体免疫疾病。患者自身产生的抗体——Graves’病IgG(GD-IgG),主动识别和攻击眼部的自身抗原,同时使得眼眶成纤维细胞(orbitalfibroblast)异常增殖和活化。上述效应引起眼球后部炎症和组织增生,使得眼球突出,导致患者出现面容改变、眼部疼痛、角膜溃疡、视神经病变、复视等严重后果。

  通常,TED在发生后会有一段1.5-3年的活跃期,此时会出现严重的炎症、组织增生和变形。不过,与其他大多数自体免疫疾病不同的是,TED在活跃期之后会转入一个稳定期,此时炎症和组织增生都会明显减弱。然而,这些已增生的组织并不会就此消退,仍会困扰着患者。这时,患者如果需要解决视神经压迫和面部整形的问题,往往只能接受眼部手术。目前,TED的病因尚不完全明晰,且没有已批准的针对性疗法,患者只能使用皮质激素类药物部分地缓解病情。

  最近,我们终于在这一疾病的治疗上看到了突破。RiverVisionDevelopmentCorp.(RVDC)公司宣布,美国FDA授予其临床新药RV001(teprotumumab)突破性疗法认定,适应症为活跃期的中至重度TED。

  Teprotumumab是人源化的胰岛素样生长因子1受体(IGF-1R)的单克隆抗体。IGF-1R和促甲状腺激素受体(TSHR)在TED患者眼眶成纤维细胞中的水平异常偏高,且二者间存在着复杂的信号通路网络联系,与疾病的发生密切相关。研究显示,teprotumumab可阻断IGF-1R,致使患者眼部的IGF-1和TSH活跃水平降低,显示出了初步的疗效。

  Teprotumumab最初由罗氏(Roche)和Genmab合作开发的,起初以癌症治疗为目的。之后,RiverVision向罗氏取得了专利许可,将其用于TED疗法的开发。目前,teprotumumab以TED为适应症的临床试验已处于2期阶段。

  “获得突破性疗法认定是将teprotumumab尽早提供给广大患者过程中的一个重要里程碑,”RiverVision的首席医学官GuidoMagni博士说道:“中至重度TED是一种痛苦且衰竭性的疾病,它会严重影响患者的日常活动能力和生活质量,并带来令人痛苦的面容改变。”

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