罕见型周期性发热综合征药物Ilaris获得三项FDA突破性疗法认定

　　诺华公司(Novartis,NVS)近日宣布，美国食品及药物管理局(FoodandDrugAdministration,FDA)已经授予药物Ilaris?(canakinumab)三项突破性疗法认定，用于治疗三种罕见型周期性发热综合征(PFS)，又称遗传性周期热(HereditaryPeriodicFevers)。这说明诺华将积极配合FDA，加快Ilaris的监管审评。

　　周期性发热综合征是一组自身炎症性疾病，可导致残疾和反复发热，同时伴有关节痛、关节肿胀、肌肉痛和皮疹等症状，一些并发症可危及生命。大多数患者在婴儿期或儿童期就表现出症状。Ilaris正在审评中的三种适应症为肿瘤坏死因子受体相关周期热综合征(TRAPS)、高免疫球蛋白D综合征(HIDS)/甲羟戊酸激酶缺乏症(MKD)，以及不能被秋水仙碱充分控制的家族性地中海热(FMF)。

　　诺华制药的部门主管DavidEpstein说道，“对许多病人来说，包括儿童患者，这是非常重要的一天，因为他们深受这些病症的困扰，但几乎得不到治疗”，“审评中的Ilaris有希望成为有效治疗这些疾病的药物，这体现了我们对于大幅提升罕见病患者生活质量的承诺”。

　　如果一项疗法用于治疗严重或危及生命的疾病，且初步证据表明其可能优于现有疗法，FDA就将其认定为突破性疗法。如果获得批准，Ilaris可能成为第一个被药品监管部门批准的治疗TRAPS和HIDS/MKD的药物，并且它可能成为继秋水仙碱疗法后被FDA批准的治疗FMF的又一方法。

　　此次突破性疗法的认定，基于关键的III期整群临床试验。根据这项研究，诺华在美国提交了三份补充生物制品的许可申请，以注册Ilaris用于这些适应症。

　　Ilaris在2009年被FDA批准用于治疗一种名为冷吡啉相关周期性综合征(CAPS)的罕见自身炎症性疾病的两种亚型：Muckle-Wells综合征(MWS)和家族性寒冷型自身炎症综合征(FCAS)，适用于四岁及以上的患者。在2013年，FDA批准Ilaris治疗一种名为系统性幼年特发性关节炎(SJIA)的幼年特发性关节炎的罕见的自身炎症形式，适用于两岁及两岁以上的患者。

　　关于周期性发热综合征(PFS)

　　周期性发热综合征(PFS)是一组自身炎症性疾病，可造成无感染原因的严重反复发热。大多数病人在婴儿期或童年时期即表现出症状，但某些患者直到成年期才出现明显症状或得到诊断。

　　目前没有药物被批准用于治疗肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征(TRAPS)或高免疫球蛋白D综合征(HIDS)/甲羟戊酸激酶缺乏症(MKD)，并且家族性地中海热(FMF)患者的选择非常有限。目前的药物，如皮质类固醇等口服抗炎药，只能帮助控制症状。虽然一些药物，如非甾体抗炎药(NSAIDs)，具有一定减轻症状的效果，但不能预防或改变发热的进程。

　　在IIaris被FDA审评用于治疗的三种罕见病中，FMF最常见，并且主要多发于东部地中海地区血统的人，约占当地总人口1/250到1/1000。在其他种族中，这种病不太常见，但它可以影响任何人。TRAPS和HIDS/MKD更少见，每百万人中约仅有1-2名患者。

　　关于Ilaris

　　Ilaris(卡那单抗,Canakinumab)是一种选择性、高亲和性的人体单克隆抗体，能抑制白细胞介素-1β(IL-1β)，而白细胞介素-1β是人体免疫系统防御的一个重要部分。IL-1β的过量产生在某些炎性疾病中起着明显的作用。Ilaris通过持续阻断IL-1β的功能而发挥作用，因此可以抑制由IL-1β过度生成而引起的炎症。

　　在美国，Ilaris被批准用于系统性幼年特发性关节炎(SJIA)的治疗；在欧盟，Ilaris被批准用于难治性急性痛风性关节炎(RefractoryAcuteGoutyArthritis)的对症治疗。Ilaris还在超过70个国家被获准用于冷吡啉相关周期性综合征(CAPS)的治疗，CAPS是一种罕见的、终身的、有衰弱症状的遗传缺陷。在美国，Ilaris被批准用于治疗CAPS的两种亚型，Muckle-Wells综合征(MWS)和家族性寒冷型自身炎症综合征(FCAS)。被批准的适应症在各个国家有可能有些差异。

　　关于诺华公司（Novartis）

　　Novartis提供创新的医疗解决方案，来满足患者和社会不断变化的需求。总部位于瑞士巴塞尔。诺华公司提供了一个多元化的产品组合来最好地满足这些需求，包括创新药物、眼部护理和节约成本的非专利药品。Novartis是在这些领域中唯一的具有领先地位的全球性公司。