如果你要问各大制药巨头,最难说服的是哪一个监管机构,答案可能不是FDA,不是欧盟委员会,而是英国NICE。作为英国国民医疗及成本监督机构,NICE一直非常注重药品的性价比,只要认定价格过高,即使疗效出色,NICE也极有可能让一个重磅药物吃闭门羹。就在不久前NICE拒绝了百时美的免疫疗法Opdivo用于治疗非小细胞肺癌。近日,NICE以罗氏抗癌药Perjeta长期收益不明为由,拒绝了在乳腺癌适应症中的应用。
NICE在指南草案中表示,希望看到更多关于Perjeta(pertuzumab)联合化疗或罗氏赫赛汀(曲妥珠单抗)治疗HER2阳性的乳腺癌患者的相关临床数据,尤其是总体生存率。Perjeta与赫赛汀或多烯紫杉醇联用,能够有效缩小乳腺癌瘤体,使得患者更加容易接受手术治疗。
NICE表示,确实有证据表明,Perjeta(pertuzumab)联合赫赛汀或化疗后能够使患者成功避免术前的淋巴结转移,但是未有足够的数据表明Perjeta(pertuzumab)能够减少乳腺癌复发的风险,也不能说明对患者长期生存率的影响。
就在NICE拒绝Perjeta(pertuzumab)之前,英国癌症慈善机构呼吁NICE在评价体系方面应当进行改革,不应当如此保守,耽误了成千上万癌症患者的治疗。Perjeta不是最近唯一一个被NICE拒绝的抗癌药,与其同病相怜的还有百时美的Opdivo(nivolumab)和强生的Imbruvica(ibrutinib),它们的共同特点是临床效果显着,但是价格昂贵,这也是被NICE等监管机构诟病和限制的重要原因。Pertuzumab的售价为2395英镑/420mg,每个患者根据其疗程长短的不同,每疗程花费约为7185至16765英镑。
英国乳腺癌慈善机构BreastCancerNow表示支持NICE这一决定,他们表示对该评价结果并不感到意外,因为确实没有足够的临床数据证明Pertuzumab能够显着延长患者的总体生存期。
英国每年新增50000名女性乳腺癌患者及340名男性乳腺癌患者,其中10%-15%的患者为HER2阳性。
NICE这一决议的开放建议时间到6月13日,已经接受Perjeta治疗的患者仍将会继续用药。
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