FDA批准Wellstat Therapeutics的 Vistogard

　　美国FDA于2015年9月4日批准WellstatTherapeutics的Vistogard(uridinetriacetate，尿苷三醋酸甘油酯)遗传性乳清酸尿症（先天性高尿酸血症），同时授予孤儿药和优先审查；2015年12月11日FDA又批准该药用于治疗成人和儿童服用过量的癌症治疗fluorouracil（氟尿嘧啶）或capecitabine（卡培他滨），或接受癌症治疗的四天内产生某些严重或危及生命的情况。同时，FDA指定Vistogard为孤儿药,同时还授予优先审查和快速通道的资格。短短两个多月，一个药两个适应症被批准，可谓速度，但看评价还不错，可见WellstatTherapeutics公司计划安排的不错，也许不久又会冒出什么适应症被批准呢，期待他的发展。

　　FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学办公室主任RichardPazdur,M.D.，说:'癌症治疗的选择不仅取决于哪种药可能是最有效和良好的耐受性，还取决于确保正确的剂量在适当的时间间隔。虽然罕见，无意识的过量是可能发生的，今天的批准是一种这类疗法的第一种批准，可以挽救那些因这些化疗药物的过量或产生危及生命的药物毒性的患者.'

　　Fluorouracil（氟尿嘧啶，采取输液)和capecitabine（卡培他滨，口服)是相似的化疗方法，已经治疗多种癌症几十年来了，包括乳腺癌和胃肠道癌。发生服用氟尿嘧啶或卡培他滨过量是罕见的，但当它发生时，影响严重，可能致命。

　　Vistogard，以口服吸收，阻止氟尿嘧啶化疗所致细胞损伤和细胞死亡。当服用过量(无论有症状)或早发性(内四天)后，病人应尽快服用Vistogard。病人的卫生保健提供者将确定当服用Vistogard治疗后什么时候回归先前的状态。

　　Vistogard的有效性和安全性，通过研究了135例患者，包括成人和儿童，在两个分离试验中接收过量的氟尿嘧啶或卡培他滨，或过早发性、危及生命的毒性（96小时内收到氟尿嘧啶(不是由于过量)）。研究的主要措施是生存在30天或直到化疗可以恢复之前30天状态。那些接受Vistogard治疗的患者，97%的人还活着在30天。那些治疗Vistogard的早期发病严重或危及生命的毒性，89%的人30天后还活着。在这两项研究中，33%的患者在少于30天恢复起来。

　　Vistogard不推荐用于治疗与氟尿嘧啶或卡培他滨相关联非紧急不良反应，因为Vistogard可能会减少这些药物的疗效。

　　Vistogard最常见的副作用是腹泻、呕吐和恶心。