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FDA授予阿斯利康MEK抑制剂selumetinib孤儿药地位

2015-04-19 来源:健客网社区  标签: 掌上医生 喝茶减肥 一天瘦一斤 安全减肥 cps联盟 美容护肤
摘要:葡萄膜黑色素瘤是一种罕见、恶性程度极高的肿瘤,癌细胞在眼组织中形成,一旦扩散出眼组织,没有有效的治疗选择。该病是成人中最常见的原发性恶性眼内肿瘤,约占所有黑色素瘤病例的5%。

  英国制药巨头阿斯利康(AZN)近日接连收获FDA的孤儿药地位。昨日,肿瘤免疫疗法tremelimumab收获治疗恶性间皮瘤(malignantmesothelioma)的孤儿药地位。今日,口服小分子抑制剂selumetinib又收获了治疗葡萄膜黑色素瘤(uvealmelanoma)的孤儿药地位。

  葡萄膜黑色素瘤是一种罕见、恶性程度极高的肿瘤,癌细胞在眼组织中形成,一旦扩散出眼组织,没有有效的治疗选择。该病是成人中最常见的原发性恶性眼内肿瘤,约占所有黑色素瘤病例的5%。

  selumetinib由ArrayBioPharma发现,阿斯利康于2003年获得了该化合物的全球独家权利。selumetinib是一种口服、强效、选择性MEK抑制剂,能够抑制肿瘤细胞中的MEK通路,从而阻止肿瘤生长。MEK是MAPK通路的一部分,该通路在癌细胞中常常被激活,并且在许多不同实体瘤中升高,包括携带KRAS突变的肿瘤,该突变存在于20%的人类肿瘤,以及20%-30%的非小细胞肺癌(NSCLC)。

  目前,阿斯利康正在开展一项III期临床研究,评估selumetinib联合化疗用于转移性葡萄膜黑色素瘤的一线治疗,该研究的数据预计在今年晚些时候获得。除了葡萄膜黑色素瘤,阿斯利康也正在III期临床调查selumetinib治疗KRAS突变阳性肺癌和甲状腺癌的治疗,同时也在一项II期研究中调查selumetinib用于I型神经纤维瘤病(neurofibromatosis,NF)儿科患者的治疗。

  另外,评估selumetinib联合AZD9291(T790M定向EGFR抑制剂)及MEDI4736(抗PD-1)治疗非小细胞肺癌(NSCLC)的一项组合疗法研究的数据,将提交至2015年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会。

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