2014华尔街表现最差和最好的生物医药公司

　　Biotech网站盘点了过去一年生物医药领域的10支表现最佳股票，此外，本文还通过分析过去一年表现较差的10支生物医药股，找出其股价下跌的原因，为投资者带来更多的产业动态。

　　2015年J.P.Morgan医疗保健大会（2015年1月中旬）召开之际，那些迎头而上的新型公司将会在大会上崭露头角，宣布他们一些新的决定和举措。

　　上榜的10家企业2014年给股民带来的回报超过3-5倍，以AvanirPharmaceuticals($AVNR)为例，它的涨幅超过5倍。

　　Avanir是一家专攻中枢神经系统疾病的生物制药公司，1988年创建于南加州，现有员工约500人。Avanir开发的NUEDEXTA?（氢溴酸右美沙芬/硫酸奎尼丁）20毫克/10毫克胶囊于2011年2月在美国上市，这是世界上首个也是唯一获准治疗假性延髓情绪(PBA)这一神经系统疾病的药物。2013年7月至2014年6月的12个月里，NUEDEXTA的销售额为9400万美元，比上年同期增长50%。

　　Avanir在美国通过自家300多人的销售队伍推广NUEDEXTA，其中150人是为加快NUEDEXTA用于PBA的销量增长而在近期聘用的。公司的后续产品线包括用于阿尔茨海默病、帕金森病、偏头痛和其他中枢神经系统适应证的药物。目前正在研发的AVP-786是一种有前景的新型化合物，目标适应证是阿尔茨海默病相关的激越，其正准备进入III期临床试验。

　　12月初，日本大冢制药株式会社（OtsukaPharmaceuticals）宣布其在美国的子公司OtsukaAmerica,Inc.以35亿美元全额现金要约收购AvanirPharmaceuticals。

　　还有排在第六的Prosensa($RNA)，今年著名的罕见病药物研发公司BioMarin($BMRN)以6亿8千万美元的价钱收购了荷兰的小型生物医药公司Prosensa公司，同时合约中还附带了价值1亿6千万美元的里程碑资金用于Prosensa公司的杜氏肌营养不良症药物的研发。

　　6月，FDA宣布允许Achillion制药公司继续其抗丙肝实验药Sovaprevir的临床开发，并完成了一项价值10亿美金的交易；同样在6月，美国第二大药厂默克(Merck)同意以38.5亿美元，收购IdenixPharmaceuticals，以扩大丙型肝炎治疗的实验管道。

　　除上述企业之外，还有一些生物公司在近几年表现较好，例如我们熟知的蓝鸟生物bluebirdbio($BLUE)，Agios($AGIO)等。

　　根据投资者的分析，由于投资者一贯的思维是“拆东墙补西墙”——资金撤离已上市公司转投新企业，生物医药领域2015年的IPO势头不减。

　　因此，未来想要在美股中的生物医药股中发现蓝海，获取红利，必须时刻保持敏锐的嗅觉，毕竟大多数投资者还是不能忍受放长线钓大鱼的时间战。

　　2011年3月，FDA授予该公司研制的Juxtapid(lomitapide，中文洛美他派)作为低脂饮食和其他降血脂治疗的辅助药物，用于降低纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、总胆固醇、载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇(非-HDL)。2012年12月，Juxtapid(lomitapide)正式获得批准上市。Juxtapid是一种微粒体甘油三酯转运蛋白抑制剂。

　　然而，自2013年开始，投资者对Aegerion公司开始丧失信心，因为Juxtapid的市场销售额未达到预期。去年，Aegerion公司预测其净利润为1.9-2.1亿美金，但到了去年的第三季度（Q3）时，Aegerion对2014年的销售预期进行了更正，降低为1.5-1.6亿美金。今年11月，阿斯利康宣布以3.25亿美元价格向Aegerion制药出售其罕见病药物Myalept（注射用美曲普汀），Myalept是首个被批准用于治疗先天性或后天获得性全身脂肪代谢障碍并发症的药物。

　　Aegerion公司于阿斯利康的这项交易将在2015年1月份完成，投资者目前对Aegerion公司仍持观望态度，看他是否有能力在规定期内付清交易额。有投资者表示，之所以对Aegerion公司丧失信心是其Juxtapid的Juxtapid用于非HoFH高脂血症患者的安全性和有效性不确定，Aegerion公司自己也表示Juxtapid作用于小肠，可能会减少脂溶性营养成分的吸收。

　　到2014年9月30日，Aegerion公司的账面现金为3.68亿美金，前3季度的净损失为3130万美元。

　　美国Vivus的减肥新药Qsymia自上市以来的销售持续疲软，尽管公司斥巨资进行营销也无济于事。Qsymia于2012年9月上市，是13年来首款面世的减肥新药。即使Vivus在营销、销售和行政费用方面共重金投入450亿，但该药在2013年第一季度的销售额也仅有410万美元。

　　尽管不久后Vivus公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准其用于治疗男性勃起功能障碍（erectiledysfunction，ED）研究性药物avanafi上市许可申请（MarketingAuthorizationApplication，MAA）。但是这个消息并没有引起投资者对其市场的信心热度。

　　不过根据华尔街的分析师分析，Vivus公司的减肥药正处在市场复苏阶段，就2014年而言，美国第一季度开出的Qsymia处方单为10.9万份，而到第三季度，这一数字增加到了14万份。

　　目前慢性阻塞性肺炎患者一般都会接受两到三种药物的同时治疗，能否通过一种鸡尾酒药物来达到不同药物结合治疗的疗效？长期以来，Theravance与葛兰素史克公司（GSK）就是良好合作伙伴，2010年，GSK增加了其所拥有的美国合作伙伴Theravance公司的股份；于是今年7月，制药巨头葛兰素史克公司与Theravance公司宣布双方将合作开发治疗慢性阻塞性肺炎的新药物。但是这一合作是否能为双方带来收益尚属未知之数。

　　Lexicon遗传学公司成立于2000年，是一家运用其大规模的“敲除基因鼠”技术进行基因药用功能研究的美国公司，其独有的“敲除基因鼠”技术和日趋完善的OmniBank(r)“敲除基因鼠”资料库在世界上都是首屈一指的，至今为止投资者投资该公司的金额累计超过10亿美金。但是投资者表示尽管该公司成立的时间较久，但是其为投资者带来的回报率远低于预期。

　　接下来，Lexicon公司将其希望寄托于其1型糖尿病候选药——Sotagliflozin（LX4211，葡萄糖转运蛋白1和2的双重抑制剂），公司希望在2015年早期进行该药物的二期临床试验。

　　Halozyme是美国加州的一家制药企业。罗氏公司就赫赛汀的新制剂，借助了Halozyme的ENHANZE?技术（一种药物输送技术），并为此支付6.81亿美元。但当FDA在考虑审查Halozyme公司与百特所开的发原发性免疫缺陷症（immunedeficiency，ID）药物HyQ的新药申请时，使Halozyme公司的股价暴跌。

　　今年4月份，HalozymeTherapeutics公司宣布暂停旗下在研胰腺癌治疗药物PEGPH20的II期临床试验，以评估该药物的安全性，同时Halozyme裁减了22个职位，停掉了其Hylenex（重组人透明质酸酶）的II期临床试验，但是该公司在今年的前3季度仍然表现不佳，累计净亏损6310万美元。

　　在即将到来的2015年，Halozyme公司或许会进行业务重组，其已经与罗氏、辉瑞、百特等公司签订合作继续开拓Hylenex（重组人透明质酸酶）的市场，因为最近FDA最近将PEGPH20纳入治疗罕见病的快速审批通道，其与gemcitabine和nab-paclitaxel联合使用可以治疗转移性胰腺癌患者。

　　Tokai制药股份有限公司，它是一家生物制药公司，集中于研制新型的前列腺癌的治疗药物。2012年5月，公司宣布galeterone（TOK-001）药物的1期临床试验数据证实了药物的使用安全性，且证实了代表药物galeterone用于治疗去势难治性前列腺癌（CRPC），并将此新闻在杂志封面的头条报道。

　　Tokai制药算得上是一个奇特的公司，其在9月份向美国SEC提交招股书后短短几周就成功IPO，当时的招股拟定价为15刀左右，但是其首日开盘价为18.63刀，当日的股价也上涨了54%。但其随后的日子里就一路狂跌。

　　目前Tokai制药宣布galeterone的III期试验预期在2015年上半年完成，期望其能达到预期效果以及能在2016年末前再上一次头条。

　　今年11月底，RevanceTerapeutics生物医药公司宣布，被公司寄予厚望的药物RT001研发流程未能进入临床后期研究。这一消息也引起了公司股价的下挫。Revance医药公司将RT001看做是肉毒素药物的最佳后续者。在公司最近举行的季度财报上，公司透露RT001治疗眼角鱼尾纹的研究目前等待先行试验的结果。

　　公司管理人员表示，研究人员仍需要一些进一步的研究结果来评估这种药物。公司CEODanBrowne表示研究人员对这一药物的疗效表示满意，但是目前的研究数据并不足以支撑这种药物正式进入临床三期研究。他还预计关于RT001的临床三期研究计划将于2015年正式启动。

　　这一消息不禁引起了投资者的担忧，这一忧虑也体现在了公司股价上。去年，Revance公司为RT001的研发进行IPO，曾一度引起投资市场的追捧。

　　据统计，目前美国皮肤美容市场份额达到了14亿美元之多。Revance公司曾估计一旦RT001上市，将会给这一市场带来巨大冲击，从而使得公司在这一领域占据优势。

　　今年2月，RaptorPharmaceuticals公司用于治疗亨廷顿氏舞蹈症药物的II期和III期数据均未达到统计学的预期效果，亨廷顿氏舞蹈症是一种家族显性遗传型疾病。患者由于基因突变或者第四对染色体内DNA（脱氧核糖核酸）基质之CAG三核甘酸重复序列过度扩张，造成脑部神经细胞持续退化，机体细胞错误地制造一种名为“亨廷顿蛋白质”的有害物质。

　　去年5月份，FDA和RaptorPharmaceuticals宣布，Procysbi(半胱胺重酒石酸氢盐)缓释胶囊已获准用于治疗成年人和≥6岁儿童的肾病型胱氨酸症。Procysbi2014年的市场在5500万到6500万美元，Raptor表示，其将在2015年公布RP103在儿童非酒精性脂肪肝炎的II/III期数据。雪球上有很多用户对该公司不太看好，主要是受2013年初Raptor制药董事会在向其高管进行补偿时涉嫌违反了对股东的忠实义务及存在其他违法行为。

　　自从去年12月份Celgene与OncoMed签署$33亿协议开发6种抗癌症干细胞产品后，OncoMed似乎就一直在走下坡路。

　　今年9月份，FDA限制了OncoMed制药公司三次临床试验的患者招募计划，此次被暂停的临床试验是为测试其实验性抗癌药物vantictumab。美国食品药品管理局正式把vantictumab列入限制名单，之前该药物还在进行与标准护理化疗结合的3项临床研究，对象是晚期肺癌、乳腺癌和胰腺癌患者。自此后OncoMed对临床试验的改进包括给药方案的改变，其目前的二期临床试验结果让投资者觉得扑朔迷离，不太看好。不过OncoMed表示将在2015年初再次对治疗胰腺的药物tarextumab(OMP-59R5)进行随机临床二期试验。

　　2012年7月，美国阿瑞娜生物制药公司（ArenaPharmaceuticals）减肥新药Belviq最终获批上市销售，这也是数十年来第一个获得美国药监局审批上市的减肥药，堪称里程碑，美国医药行业经济学家对该药物寄予厚望，表示该药物将成为肥胖症治疗领域的一枝独秀。其减肥药物Belviq是阿瑞娜公司同日本卫材株式会社（Eisai）共同负责销售，今年的第3季度，Belviq累计开出了14.3万张处方，销售额达1680万美元。