《大脑》杂志在线发表中国科学院神经科学研究所、神经科学国家重点实验室徐进研究组的一项研究成果。该成果揭示了导致渐冻人症的新机制,证实了激活无义介导的mRNA降解通路可作为治疗新策略,并发现一种用于治疗哮喘的药物或可治疗渐冻人症。
01
据介绍,渐冻人症是一种因运动神经元进行性死亡造成的严重的神经退行性疾病,其学名是部分肌萎缩性侧索硬化症,目前缺乏有效的干预治疗手段。
一旦确诊,患者多在3年~5年内去世。
C9orf72的遗传学变异是造成部分肌萎缩性侧索硬化症最常见的因素。
同时有证据表明,C9orf72和其他一些部分肌萎缩性侧索硬化症的致病基因可能会影响RNA代谢等共同的功能通路,但是它们造成神经毒性的具体机制尚不完全明确。
02
在该研究中,徐进团队首先对渐冻人症患者的大脑组织、人源细胞进行大量生物信息学数据的分析和比对,发现C9orf72六核苷酸重复序列可抑制一条称为无义介导的mRNA降解通路NMD。
然后,他们在细胞、果蝇、小鼠等实验模型中运用多种方法对这一结论进行验证,并尝试激活NMD通路来阻碍C9orf72重复序列的神经毒性,并检验NMD作为药物靶点的可能性。
结果令人振奋,在细胞和果蝇模型中,增加NMD通路的核心蛋白UPF1的表达可以有效阻碍C9orf72重复序列的神经毒性。
03
他们还发现,从20世纪80年代开始用于治疗哮喘的药物曲尼斯特有稳定激活NMD通路的特征,并可对C9orf72重复序列的神经毒性起到保护作用。
该研究将促进曲尼斯特及其他NMD激活剂作为治疗渐冻人症药物的研究,为患者带来新的希望。
爱全乐可与吸入性β受体激动剂合用与治疗急性或慢性哮喘引起的可逆性气道阻塞。
健客价: ¥37.81.本品适用于2岁至14岁儿童哮喘的预防和长期治疗,包括预防白天和夜间的哮喘症状,治疗对阿斯匹林敏感的哮喘患者以及预防运动诱发的支气管收缩。 2.本品适用于减轻季节性过敏性鼻炎引起的症状(2岁至14岁儿童以减轻季节性过敏性鼻炎和常年性过敏性鼻炎)。
健客价: ¥32舒利迭以联合用药形式,用于可逆性阻塞性气道疾病的常规治疗,包括成人和儿童哮喘。这可包括: 接受有效维持剂量的长效β受体激动剂和吸入性皮质激素治疗的患者。 目前使用吸入性皮质激素治疗但仍有症状的患者。 接受支气管扩张剂规则治疗但仍然需要吸入性皮质激素的患者。 注:本品对50μg/100μg规格不适用于患有重度哮喘的成人和儿童患者。
健客价: ¥205本品适用于15岁及15岁以上成人哮喘的预防和长期治疗,包括预防白天和夜间的哮喘症状,治疗对阿司匹林敏感的哮喘患者以及预防运动诱发的支气管收缩。本品适用于减轻过敏性鼻炎引起的症状(15岁及15岁以上成人的季节性过敏性鼻炎和常年性过敏性鼻炎)。
健客价: ¥38本品适用于对传统治疗方法无效的慢性支气管痉挛的治疗及严重的急性哮喘发作的治疗。
健客价: ¥26治疗支气管哮喘。可替代或减少口服类固醇治疗。建议在其它方式给予类固醇治疗不适合时应用吸入用布地奈德混悬液。
健客价: ¥76舒利迭以联合用药形式(支气管扩张剂和吸入皮质激素),用于可逆性阻塞性气道疾病的常规治疗,包括成人和儿童哮喘。这可包括:1.接受有效维持剂量的长效β2-激动剂和吸入型皮激素治疗的患者。2.目前使用吸入型皮质激素治疗但仍有症状的患者。3.接受支气管扩张剂常规治疗但仍然需要吸入型皮质激素的患者。
健客价: ¥140爱全乐作为支气管扩张剂用于慢性阻塞性肺部疾病引起的支气管痉挛维持治疗,包括慢性支气管炎和肺气肿。爱全乐可与吸入性β受体激动剂合用于治疗慢性阻塞性肺部疾病包括慢性支气管炎和哮喘引起的急性支气管痉挛。
健客价: ¥45.8本品适用于儿童哮喘的预防和长期治疗,包括预防白天和夜间的哮喘症状,治疗对阿司匹林敏感的哮喘患者以及预防运动引起的支气管收缩。本品适用于减轻过敏性鼻炎引起的症状。
健客价: ¥32本品适用于预防和治疗与慢性阻塞性气道疾病相关的呼吸困难;慢性阻塞性支气管炎伴或不伴有肺气肿;轻到中度支气管哮喘。
健客价: ¥47.8用于1岁以上儿童哮喘的预防和长期治疗,包括预防白天和夜间的哮喘症状,治疗对阿斯匹林敏感的哮喘患者以及预防运动诱发的支气管收缩。 顺尔宁适用于2岁至5岁儿童以减轻季节性过敏性鼻炎引起的症状。
健客价: ¥46舒利迭以联合用药形式(支气管扩张剂和吸入皮质激素),用于可逆性阻塞性气道疾病的常规治疗,包括成人和儿童哮喘。这可包括:1.接受有效维持剂量的长效β2-激动剂和吸入型皮激素治疗的患者等。
健客价: ¥3201.哮喘:本品适用于需要联合应用吸入皮质激素和长效β2一受体激动剂的哮喘病人的常规治疗,吸入皮质激素和“按需”使用短效β2一受体激动剂不能很好地控制症状的患者,或应用吸入皮质激素和长效β2一受体激动剂,症状已得到良好控制的患者。 2.慢性阻塞性肺病(COPD):针对患有COPD(FEV1≤预计正常值的50%)和伴有病情反复发作恶化的患者进行对症治疗,这些患者尽管长期规范的使用长效的支气管扩
健客价: ¥2251.哮喘 本品适用于需要联合应用吸入皮质激素和长效β2一受体激动剂的哮喘病人的常规治疗,吸入皮质激素和“按需”使用短效β2一受体激动剂不能很好地控制症状的患者,或应用吸入皮质激素和长效β2一受体激动剂,症状已得到良好控制的患者。 2.慢性阻塞性肺病(COPD) 针对患有COPD(FEV1≤预计正常值的50%)和伴有病情反复发作恶化的患者进行对症治疗,这些患者尽管长期规范的使用长效的支气管
健客价: ¥330治疗支气管哮喘。可替代或减少口服类固醇治疗。建议在其它方式给予类固醇治疗不适合时应用吸入用布地奈德混悬液。
健客价: ¥285沙美特罗替卡松粉吸入剂(舒利迭):舒利迭以联合用药形式(支气管扩张剂和吸入皮质激素),用于可逆性阻塞性气道疾病的常规治疗,包括成人和儿童哮喘。这可包括:1.接受有效维持剂量的长效β2-激动剂和吸入型皮激素治疗的患者等。 康百力鲛鲨烯胶囊:耐缺氧。
健客价: ¥558用于缓解或预防各年龄组成人和3岁以上儿童的支气管哮喘的发作。本品用于哮喘急性发作后的维持治疗,能有效地防止再次发作。与β2受体激动剂或糖皮质激素合用其疗效比单用任何一种药物更佳,耐受性更好。
健客价: ¥14.5沙美特罗替卡松粉吸入剂(舒利迭): 舒利迭以联合用药形式,用于可逆性阻塞性气道疾病的常规治疗,包括成人和儿童哮喘。这可包括: 接受有效维持剂量的长效β受体激动剂和吸入性皮质激素治疗的患者。 目前使用吸入性皮质激素治疗但仍有症状的患者。 接受支气管扩张剂规则治疗但仍然需要吸入性皮质激素的患者。 注:本品对50μg/100μg规格不适用于患有重度哮喘的成人和儿童患者。 康百力鲛鲨烯胶囊:耐
健客价: ¥398沙美特罗替卡松粉吸入剂(舒利迭):舒利迭以联合用药形式(支气管扩张剂和吸入皮质激素),用于可逆性阻塞性气道疾病的常规治疗,包括成人和儿童哮喘。这可包括:1.接受有效维持剂量的长效β2-激动剂和吸入型皮激素治疗的患者。2.目前使用吸入型皮质激素治疗但仍有症状的患者。3.接受支气管扩张剂常规治疗但仍然需要吸入型皮质激素的患者。 康百力鲛鲨烯胶囊:耐缺氧。
健客价: ¥299本品适用于2岁至14岁儿童哮喘的预防和长期治疗,包括预防白天和夜间的哮喘症状,治疗对阿斯匹林敏感的哮喘患者以及预防运动诱发的支气管收缩。本品适用于减轻季节性过敏性鼻炎引起的症状(2岁至14岁儿童以减轻季节性过敏性鼻炎和常年性过敏性鼻炎)。
健客价: ¥29作为一种预防性治疗措施用于成人和12岁周年(含)以上青少年哮喘患者的维持治疗。
健客价: ¥181适用于需要联合应用吸入皮质激素和长效β2-受体激动剂的哮喘病人的常规治疗:吸入皮质激素和"按需"使用短效β2-受体激动剂不能很好地控制症状地患者,或应用吸入皮质激素和长效β2-受体激动剂,症状已得到完全控制地患者。注意:信必可都保(80微克/4.5微克/吸)不适用于严重哮喘患者。
健客价: ¥164用于慢性支气管炎的辅助治疗。对支气管哮喘也有一定疗效。
健客价: ¥13⒈用于缓解或预防各年龄组成人和3岁以上儿童的慢性支气管哮喘或哮喘持续状态。哮喘持续状态后的维持治疗能有效地防止再次发作。与β2受体激动剂或糖皮质激素合用其疗效比单用任何一种药物更佳,且副作用降低,耐受性更好。 ⒉也适用于慢性支气管炎和肺气肿伴有的可逆性支气管痉挛的症状。 ⒊是慢阻肺病人(COPD)冬季正常生活的保障,尤其对夜间发作的哮喘更适宜。
健客价: ¥19.9