西罗莫司治疗复杂性血管畸形的研究进展

　　血管畸形是一类良性先天性血管性病变的统称，可累及多个系统和脏器。复杂型血管畸形可以引起严重的并发症，导致毁形性损害、功能障碍甚至危及生命。西罗莫司是一种西罗莫司靶蛋白特异性抑制剂，常规应用于器官移植术后抗移植排斥反应。

　　近年来将其用于治疗复杂性血管畸形取得良好疗效。目前报道，西罗莫司口服治疗最小年龄仅为14周龄，治疗的常用剂量为每天1.5～2mg/m2，所有患者治疗总有效率为20%～80%。常见的生物学不良反应包括血液系统改变，代谢改变。少见且严重的不良反应为间质性肺炎和潜在性免疫抑制。目前研究显示，西罗莫司治疗复杂血管性疾病可能有非常好的前景，但尚需更多循证医学的证据支持。

　　西罗莫司治疗复杂血管性疾病疗效好，不良反应少，越来越受到人们的重视，但仍需注意以下问题：

　　1.所有国外报道西罗莫司治疗复杂血管畸形的病例虽治疗有效，但多数为个案报道，随机对照研究的临床疗效和安全性观察有待进一步研究。

　　2.对于治疗疗效的判断多数存在主观性。文章中疗效判断主要依靠患者和家属观察皮损外观颜色、质地、厚薄、皮温等改善程度，瘤体的缩小程度，以及脏器或器官功能的改善程度来评估。仅有部分特殊病例，参考了一些相对客观的辅助检查。因此，在今后的临床疗效评估研究中应选取更多客观评估指标进行治疗前后的比较，以提高疗效判断的准确性。

　　3.对于治疗有效的病例，存在许多后续问题。如每种血管畸形的有效治疗剂量应是多少，血药浓度需要达到多少最为安全有效，药物初始治疗后何时开始减量，治疗疗程需要维持多长时间等。

　　4.西罗莫司为mTOR抑制剂，长期应用，除了观察短期内生物学不良反应和代谢相关的不良反应外，还需要注意一些严重的不良反应。对于儿童，西罗莫司有无对骨骼生长发育产生影响尚待进一步观察。

　　5.外用西罗莫司制剂或联合其他治疗方式（如脉冲染料激光）治疗血管畸形疾病，可有效治疗或有效提高其他治疗方式的疗效，但仍需大规模的临床随机对照试验验证，进一步制定外用剂型和合适浓度。

　　总之，西罗莫司作为一种治疗复杂血管畸形的药物在临床应用中有非常好的前景，相信随着相关基础研究和临床观察的逐渐深入，将会在复杂性血管畸形治疗领域中发挥更大作用。