抗癌新药：黑色素瘤新药在美上市

　　日前，在中欧卫生管理与政策中心举办的“以患者为中心的跨国医疗模式”论坛上，赴美就医成为了与会专家的热议话题。中国每年有成千上万的患者赴全球顶级医疗资源的集散地——美国，寻求更多救治可能。

　　在本次论坛上，国内最大的出国看病服务机构盛诺一家董事长蔡强告诉记者：在赴美就医的中国患者中，80%是癌症患者，其中黑色素瘤占据了相应比例。盛诺一家的合作医院、美国哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院在治疗黑色素瘤在内的各种癌症方面是绝对的权威医院，不仅拥有最新的治疗设备和手段，美国食品药品监督管理局（以下简称FDA）批准的各种新药也能第一时间让患者服用，比国内至少领先3至5年。

　　FDA批准黑色素瘤治疗新药Keytruda

　　美国东部时间2014年9月4日（北京时间9月5日），Keytruda（Pembrolizumab）通过了FDA的加速审批，用于治疗其他药物无效的晚期或不能手术的黑色素瘤。

　　在美国，约有5%的新发癌症是黑色素瘤，这种癌细胞来源于产生黑色素、决定皮肤颜色的皮肤细胞。根据美国国家癌症研究所（NCI）的预测，今年美国将有76100人被诊断患有黑色素瘤，其中将有9710人死于该疾病。

　　第一个上市批准的可以阻碍PD-1的药物

　　Keytruda是第一个获得上市批准的可以阻碍PD-1的药物，PD-1是一种细胞信号通路，它能抑制身体的免疫系统攻击黑色素瘤细胞。Keytruda需要在Ipilimumab（易普利姆玛/伊匹单抗）治疗（一种免疫疗法）后使用。对于表达BRAFV600基因突变的黑色素瘤患者，Keytruda也需要在Ipilimumab（易普利姆玛/伊匹单抗）和一种BRAF抑制剂治疗后使用，BRAF抑制剂是一种阻断BRAF基因突变效应的疗法。

　　“Keytruda是自2011年以来FDA批准的第六个黑色素瘤新药，这是黑色素瘤研究领域的一大进步”，FDA的药物评估和研究中心下属的血液学和肿瘤学办公室主任RichardPazdur,M.D.说，“这些药物大多具有不同的作用机理，这为黑色素瘤患者带来了更多新的治疗选择。”

　　FDA之前批准的五个黑色素瘤药物分别是：Ipilimumab（易普利姆玛/伊匹单抗）（2011）、聚乙二醇干扰素α-2b（2011）、Vemurafenib（维罗非尼）（2011）、Dabrafenib（达拉菲尼）（2013）、Trametinib（曲美替尼）（2013）。

　　被FDA授予突破性疗法认定

　　申办方提供的临床前证据表明，相比现有药物Keytruda可能实质性地提高治疗效果，基于此FDA授予了Keytruda突破性疗法认定。Keytruda同时还获得了优先评审以及孤儿药认定。获得优先评审资格的药物需要满足的条件是：在上市申请提交时，该药物可能显著提高某种严重疾病治疗的安全性和有效性；而孤儿药认定则被授予那些旨在治疗罕见病的药物。

　　FDA经加速审批程序批准了Keytruda。加速审批程序用于批准重大或威胁生命疾病的治疗药物。在临床数据显示药物能够影响患者的替代终点指标，且预测患者可能会受益的情况下，这种药物才能获得加速审批。该程序使患者能够更早地使用这些新药。与此同时，该公司还在进行证实性临床试验。Keytruda对生存或疾病相关症状的改善情况尚未确定。

　　有效性及安全性得到证实

　　Keytruda的有效性在173名治疗后发生进展的晚期黑色素瘤患者参与的临床试验中得到了证实。所有的受试者都给予Keytruda治疗，使用建议的剂量2mg/kg或更高的剂量10mg/kg。50%的患者接受2mg/kg剂量，其中约24%的患者肿瘤缩小，这种效应持续至少1.4-8.5个月，大部分患者的肿瘤缩小持续时间更长，使用10mg/kg剂量的受试者，发生肿瘤缩小的患者比例与低剂量组相当。

　　Keytruda的安全性在411名晚期黑色素瘤患者中得到了证实。Keytruda最常见的副作用是疲劳、咳嗽、恶心、皮肤瘙痒、皮疹、食欲下降、便秘、关节痛和腹泻，还可能会产生严重的免疫介导的副作用。在这411名晚期黑色素瘤患者中，严重的免疫介导的副作用累及健康器官，包括肺、结肠、产生激素的腺体和肝脏，但较少见。

　　据蔡强介绍，盛诺一家一直致力于国内患者提供更加广阔的国际医疗资源，与国外合作医院保持着紧密合作，这其中就包括最新医疗信息互通。盛诺一家获得的国外新药、新设备及治疗手段上的突破性信息，都会第一时间向外公布，以期帮助到更多赴美就医患者。

（实习编辑：庄智伟）