原发免疫性血小板减少症(ITP),既往亦称特发性血小板减少性紫癜,是一种获得性自身免疫性出血性疾病,约占出血性疾病总数的1/3。我国成人ITP年发病率为5~10/10万,60岁以上老年人是该病的高发群体;同时,ITP也是儿童最常见的出血性疾病。ITP患者多见为皮肤黏膜出血,严重者可发生内脏出血甚至颅内出血,重症ITP可能致死1。艾曲泊帕乙醇胺片(瑞弗兰?)是治疗ITP的二线优选药物1。
8月22日,国家医保局、人社部共同印发的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式发布,将艾曲泊帕乙醇胺片纳入了抗出血药乙类范围。
创新机制的TPO受体激动剂
ITP是一种慢性疾病,糖皮质激素是临床上的常用一线治疗药物,具有重要的抗炎调节免疫的作用。但是,由于糖皮质激素受体分布广泛,所以长期使用糖皮质激素可能产生多种不良反应,增加安全性风险,儿童、女性及老年ITP患者也不适合长期反复使用糖皮质激素2。近年来,关于血小板产生机制有了更清晰的认识:血小板的产生经历了造血干细胞和巨核细胞分化、增殖和成熟,最终血小板形成,释放到血液。其中TPO是巨核细胞发育的关键因子,因此,TPO受体激动剂是有效且安全的治疗血小板生发障碍的治疗方式3。
艾曲泊帕乙醇胺片是我国唯一的非肽类口服TPO受体激动剂,它可以与细胞膜上的TPO受体(跨膜区)结合,激活信号转导通路,刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖,促进巨核细胞成熟,从而增加血小板的生成。同时,艾曲泊帕乙醇胺片与内源性TPO的作用位点不同,不会与内源性TPO竞争受体,所以二者不会形成竞争性抑制,且有可能协同作用,共同提升血小板计数4。
起效迅速,疗效持久
成人ITP常呈慢性病程,有潜在的严重临床后果,包括出血风险增加和生活质量(QoL)下降等,需要持续监测和治疗。国际ITP工作组(IWG)报告认为,ITP的治疗目标是:提升血小板计数至安全水平、减少或避免出血、改善生活质量。而对慢性ITP患者而言,理想治疗目标则是无需持续治疗情况下实现血小板计数持久改善5。
RAISE是一项全球性的随机、双盲、安慰剂对照研究,研究显示:艾曲泊帕乙醇胺片可以快速、显著、持续有效提升血小板计数。6个月内,艾曲泊帕乙醇胺片组106例(79%)患者至少出现一次疗效反应,显著高于安慰剂组的17例(28%),艾曲泊帕乙醇胺片组出现疗效反应的几率是安慰剂组的8.2倍。使用艾曲泊帕乙醇胺片的患者接受治疗一周后,中位血小板计数即从16x109/L升至36x109/L;治疗两周直至治疗结束期间,艾曲泊帕乙醇胺片组患者中位血小板计数始终维持在50x109/L以上6。
在艾曲泊帕乙醇胺片治疗ITP的长期拓展研究表明,治疗250周时患者中位血小板计数高于50×109/L,长期使用艾曲泊帕乙醇胺片维持血小板,患者持续反应超过4.5年,约30%患者停药后实现无治疗持续应答7。
ITP二线治疗的优选药
根据2018中国ITP临床指南,一线治疗后若ITP患者PLT<30x109/L或有出血,应切换至二线治疗,优选促血小板生成药物、抗CD单抗或脾切除,若仍治疗不佳,可尝试免疫抑制剂等。在国内已有二线药物中,综合药物有效性、安全性和研究证据可信度,艾曲泊帕乙醇胺片成为指南1A类推荐1。同时,艾曲泊帕乙醇胺片也在中国大陆获批用于12岁及以上儿童ITP的二线治疗8。
艾曲泊帕乙醇胺片进入医保,将帮助更多患者获益于创新药物的治疗,对于改善其预后、避免疾病带来的沉重的负担有重要意义,为患者家庭和整体社会带来福音。
用于某些抗生素难以控制的病毒性或霉菌性细胞内感染的辅助治疗(如带状疱疹、流行性乙型脑炎、白色念球菌感染、病毒性心肌炎等);亦可作为恶性肿瘤的辅助治疗;本品可用于湿疹、血小板块减少、多次感染综合症、慢性皮肤黏膜真菌病等免疫缺陷疾病。
健客价: ¥36生精补髓,益气养血,强脑安神。用于肾精不足、气血两亏所致的头晕、乏力、健忘、失眠;神经衰弱症见上述证候者。
健客价: ¥19益气养血。用于气血不足所致的气短心悸、面色不华、体虚乏力。
健客价: ¥8用于慢性支气管炎的辅助治疗。对支气管哮喘也有一定疗效。
健客价: ¥11用于防治左卡尼汀缺乏。如慢性肾衰病人因血液透析所致的左卡尼汀缺乏。
健客价: ¥55滋补肝肾,宁神益智。用于肝肾阴亏,肝阳偏旺所致的小儿神思涣散,多动急躁,多语高昂,夜寐不安,舌红少苔,弦脉细数。
健客价: ¥33- 慢性或习惯性便秘:调节结肠的生理节律。 - 肝性脑病(PSE):用于治疗和预防肝昏迷或昏迷前状态。
健客价: ¥32用于某些抗生素难以控制的病毒性或霉菌性细胞内感染的辅助治疗(如带状疱疹、流行性乙型脑炎、白色念球菌感染、病毒性心肌炎等);亦可作为恶性肿瘤的辅助治疗;本品可用于湿疹、血小板块减少、多次感染综合征、慢性皮肤黏膜真菌病等免疫缺陷疾病。
健客价: ¥14.5清热解毒,消肿利咽。用于疖肿、腮腺炎、咽炎、扁桃体炎等。
健客价: ¥35解表化湿,理气和中。用于外感风寒、内伤湿滞或夏伤暑湿所致的感冒,症见头痛昏重、胸膈痞闷、脘腹胀痛、呕吐泄泻;胃肠型感冒见上述证候者。
健客价: ¥8益气养血。用于气血不足所致的气短心悸、面色不华、体虚乏力。
健客价: ¥17.5清火,明目,散结,消肿。用于头痛眩晕,瘰疬,瘿瘤,乳痈肿痛,甲状腺肿大,淋巴结结核,乳腺增生症,高血压症。
健客价: ¥14.5健脾和胃,宁心安神。用于心脾两虚的神经衰弱,症见:失眠、健忘、精神不振、倦怠乏力。
健客价: ¥158益气养血,滋肝补肾,活血化瘀。能改善气血两虚,肝肾不足所致的神疲乏力,头晕目眩,腰膝酸软等症。对免疫功能低下、放化疗后白细胞减少及高脂血症等有辅助治疗作用。
健客价: ¥20活血化瘀,行气止痛。用于气滞血瘀所致的胸痹、头痛日久、痛如针刺而有定处、内热烦闷、心悸失眠、急躁易怒。
健客价: ¥21.8用于预防和治疗钙缺乏症,如骨质疏松、手足抽搐症、骨发育不全、佝偻病以及儿童、妊娠和哺乳期妇女、绝经期妇女、老年人钙的补充。
健客价: ¥6本品为免疫刺激剂,适用于细胞免疫功能低下的下列患者: 1.呼吸道反复感染(气管炎、支气管炎); 2.耳鼻喉科反复感染(鼻炎、鼻窦炎、耳炎、咽炎、扁桃体炎); 3.泌尿系统反复感染; 4.妇科反复感染; 并可用于预防感染急性期病症、缩短病程、减轻疾病的严重度、减少反复发作的次数、也可作为急性感染时抗菌药物治疗的辅助用药。
健客价: ¥95活血化瘀,祛风止痛。用于瘀血阻滞、风邪上扰所致的偏头痛,症见头部胀痛或刺痛、痛有定处、反复发作、头晕目眩、或恶心呕吐、恶风。
健客价: ¥20用于治疗某些抗生素难以控制的病毒性或霉菌性细胞内感染(如带状疱疹,流行性乙型脑炎,白色念珠菌感染,病毒性心肌炎等);对恶性肿瘤可作为辅助治疗剂(主要用于肺癌,鼻咽癌,乳腺癌,骨肉瘤等);免疫缺陷病等。
健客价: ¥8.6顺气降逆,消积止痛。用于婴幼儿乳食内滞证,食积证、症见腹胀、腹痛、啼哭不安、厌食纳差、腹泻或便秘;中老年气滞、食积证、症见脘腹胀满、腹痛、便秘;以及腹部手术后促进肠胃功能的恢复。
健客价: ¥18主要用于冠心病、心绞痛,缺血性脑血管疾病,可改善心、脑缺血性症状。
健客价: ¥30滋补强壮,镇静安神。用于身体虚弱,心神不安,失眠多梦,神经衰弱,头痛眩晕。
健客价: ¥6.5益气补肾,健脾和胃,养心安神。用于治疗头晕耳鸣,视减听衰,失眠健忘,食欲不振,腰膝酸软、心慌气短,中风后遗症。对脑功能减退,冠状血管疾患,脑血管栓塞,脱发也有一定作用。
健客价: ¥31治疗支气管哮喘。可替代或减少口服类固醇治疗。建议在其它方式给予类固醇治疗不适合时应用吸入用布地奈德混悬液。
健客价: ¥71.3