推进肿瘤临床试验能让患者活更久 肿瘤

不少影视作品中通常会将癌症和爱情绑定在一起，借以讲述故事的凄美。如当年一部《蓝色生死恋》，大家记住帅哥美女的同时也对白血病有了一定启蒙，另外张艺谋的《山楂树之恋》中也是把白血病和唯美爱情捆绑到一起，引得多少泪目。

这个《我不是药神》中提及的“只要进入急变期，只能等死”的疾病，至今仍是国人的健康大敌。著名海派作家程乃珊、演唱《冬天里的一把火》的台湾著名摇滚歌手高凌风、知名相声演员笑林、曾为海绵宝宝配音的配音演员李易、两登春晚舞台的“年画娃娃”邓鸣贺......他们给世界留下了无数珍贵的艺术遗产，却因为白血病离世，空留余人扼腕喟叹。

推进白血病临床试验

正在帮助患者提高生存率

白血病与淋巴瘤协会（Leukemia&LymphomaSociety）是致力于血癌治疗的全球最大规模志愿性健康机构。据该协会统计，2018年，美国有将近60,300人被最新确诊患有白血病，而全球罹患白血病或正在康复期的病人总数或高达381,774人次。

白血病曾是全球第六大致死癌种，但这种情况在过去的数十年来一直在改善，自1960年以来，白血病的整体五年生存率上升了四倍有余。1960-1963年间，白人白血病患者的五年相对存活率为14%；1975-1977年，这个比例上升到了34.1%；而到2007-2013年间，更是达到了63.7%。

急性髓系白血病是成年人最常见的白血病类型，是骨髓血液形成细胞发生的癌变所致。目前大多数急性髓系白血病患者都是以接受标准化疗为主，但科学研究表明，这种疾病的形式非常多样，伴随不同的特定基因变化，都可能对癌细胞的生长及病人的治疗方案产生重要影响。

该协会称，对于一些急性髓系白血病患者而言，参加临床实验也许是最好的治疗途径。临床实验可以针对处于各个发病阶段的病人，以及处于康复期的病人提供治疗。事实上，如今我们所接受到的癌症治疗方法都来源于以往的临床实验。

参加药物临床试验就是当“小白鼠”？

当然不是！国际上最权威最广泛采用的癌症治疗指南---美国国立综合癌症网络（NCCN）很早之前就在其指南中明确提出：治疗选择之一就是参加临床试验。

近年来，癌症研究发展迅猛，新型免疫疗法和精准靶向治疗的药物不断涌现，给肿瘤患者带来了前所未有的希望。出于对患者利益的保护，无论是在中国还是在其它国家，任何一个新药或新疗法在上市前，都需要经过临床试验。

临床试验宗旨是不损害患者利益而又可能给患者带来好处，一般分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期：

I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。也俗称为“爬坡试验”。

II期临床试验：治疗作用初步评价阶段。目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。II期临床试验可以是单组的，也可以是随机对照研究。

III期临床试验：治疗作用确证阶段。目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请获得批准提供依据。III期临床试验一般需要与目前的标准治疗方法进行随机对照研究。

IV期临床试验：新药上市后研究阶段。目的是考察在广泛使用条件下的药物疗效和不良反应。评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系，改进给药剂量等。

部分II期临床试验和III期临床试验旨在探索新药或者新的治疗方案之于常规治疗方法更显著的疗效及优势。而I期临床试验大部分针对的是常规治疗方法无效的患者。

在安全性和有效性确有保障的前提下，参加药物临床试验不仅是患者自己在争取希望曙光，也是为万千病友推开希望大门的引路先行。

有药就有更多机会

癌症是人类共同的“敌人”，而抗癌药则是我们克敌制胜的“武器”。

目前我国患者前往美国等发达国家寻求诊疗的案例并不罕见，不是因为我国的治疗水平逊于美国，相反由于我国患者基数较大等原因，医生的临床实践经验更加丰富，一些癌症的治疗理念甚至是领先于国际水平的。但因为肿瘤早筛意识不普及以及“药物缺失”等原因，我国肿瘤患者5年生存率只有30.9%。

数据来源：国家癌症登记中心和癌症防控办公室。2014年11月发布于《柳叶刀》，统计区间：1995-2009

2015年统计数据显示，美国在研新药数量约占全球的48.7%，全球一半的新药几乎都在美国；排在第二和第三的英国、日本，占比仅有8.0%、7.0%；中国仅为4.1%，和美国相差达44.6个百分点。

碾压式的优势，让美国新药、新疗法在数量和前沿上领跑全球。

美国是拥有靶向和免疫药物最多的国家，截至2018年，美国已经上市了96个靶向和免疫药物，中国仅有33个。在临床试验方面，截至2019年3月，全球共有近30万项临床试验登记注册，其中约40%在美国进行。

2016年，商人张力查出腮腺癌，并且转移到肺部。腮腺癌对化疗不敏感，国内又没有可用的药，他第一时间前往美国寻求治疗。在医生推荐下，张力成功入选了一种基因融合靶向药物的临床试验，两个月后CT扫描显示肿瘤缩小，五个月后奇迹出现了，肿瘤完全消失！

帮助他实现“cancerfree”的是一种叫做Larotrectinib的靶向药，它被誉为2017年肿瘤治疗领域的“黑马”，对存在特定基因融合的17种癌症（包括肺癌、肠癌、黑色素瘤等）有效率高达75%，其中13%的患者达到临床治愈。

近年来像张力这样赴美的癌症患者正在增加，2018年刷屏热帖《我在美国治肺癌》，主人公也是参加了新药I期临床研究，从而“起死回生”的。

与前些年相比，我国的临床试验开展情况虽然有了一定的进步，但是由于部分医生和患者缺乏对临床试验全面深刻的了解，经常存在错失参加临床试验从而获得较好治疗效果机会的现象，这种现象在肿瘤患者参与药物临床试验中更为突出。天津医科大学肿瘤医院巴一教授表示，肿瘤患者更应该关注肿瘤药物临床试验。