重磅新药来了 晚期乳腺癌患者的新希望

重磅新药来了 晚期乳腺癌患者的新希望

9月3日凌晨，一架卡塔尔航空公司的航班悄悄的降落在中国机场，这架航班与成千上万在那天凌晨入港的航班最大的不同，是它载着一批还未上市的重磅新药——中国获批的首款CDK4/6抑制剂哌柏西利——晚期乳腺癌患者的新希望！

首批新药“乘”飞机于9月3日1:55am抵达中国

在此之前一个多月，7月18日，中国政府网发布了一条消息《李克强就电影“我不是药神”引热议作批示》，李克强总理批示：“癌症等重病患者关于进口‘救命药’买不起、拖不起、买不到等诉求，突出反映了推进解决药品降价保供问题的急迫性。”他还说：“国务院常务会议确定的相关措施要抓紧落实，能加快的要尽可能加快！”

哌柏西利正是因为总理对患者的关心和指示，成为第一个获批的CDK4/6抑制剂，预计在9月底即将开出中国大陆地区的第一张处方。

乳腺癌晚期患者面临严峻形势

乳腺癌是严重威胁全世界女性健康的第一大恶性肿瘤。

2015年，中国新发乳腺癌病例达27.2万，死亡约7万余例[1]。晚期乳腺癌的形势更为严峻，每年新发10个患者就有1个被确诊为晚期，而且在接受过手术及规范治疗的早期乳腺癌患者中也有30%-40%会发展为晚期乳腺癌[2]。

公众对晚期乳腺癌认知不足，在2016年欧洲肿瘤学会和辉瑞联合发布的《晚期/转移性乳腺癌全球现状2005-2015十年报告》中显示，有61%的公众对晚期乳腺癌不了解，甚至有48%-76%的公众错误地认为晚期乳腺癌可以被治愈[3]。

有别于早期乳腺癌治疗方式的多样化，近10年来晚期乳腺癌的治疗无重大进展，缺乏突破性创新疗法。晚期乳腺癌患者的总体中位生存期仅有2-3年，5年生存率仅约20%，迫切需要创新治疗方案[2]。

生存期有效延长！

全球注册研究显示，哌柏西利联合来曲唑治疗HR+/HER2-患者的中位无进展生存期长达24.8月，而接受来曲唑单药治疗患者的中位无进展生存期仅为14.5月。相比来曲唑单药，哌柏西利联合来曲唑治疗显著延长了晚期乳腺癌患者10个月的中位无进展生存期。

那么，它是怎么达到这个疗效的呢？

CDK4/6是细胞分裂周期的关键调节因素，能够驱动细胞分裂。CDK4/6在许多癌症中均过度活跃表达，导致细胞分裂周期失控，是癌症的一个标志性特征。

哌柏西利就是通过抑制CDK4/6，恢复细胞周期控制，从而阻断肿瘤细胞增殖。

加州大学洛杉矶分校(UCLA)的琼森综合癌症中心的DennisJ.Slamon教授指出：“所有的细胞都会分裂，癌细胞分裂更为频繁。哌柏西利就是通过阻断细胞的继续分裂，起到肿瘤细胞杀灭作用。”

药是好药，但我吃得上吗？

哌柏西利目前已经在全球87个国家和地区获批上市，也成为全球销量前10的药物候选选手之一。即便今年才刚刚获批，凭着优秀的药效，它在患者中早已声名在外。

大家在翘首以待第一张处方的同时，也忍不住探究和观望药物的可及性——价格高吗？买得起吗？进医保吗？药是好药，但我吃得上吗？

今年4月、6月，李克强总理两次就抗癌药加快审批、降低关税、集中采购、纳入医保等“降价保供”问题召开国务院常务会议。

为什么李克强总理就“降价保供”问题多次批示、还两次召开国务院常务会议呢？李克强总理在批示中说：“对癌症病人来说，时间就是生命。”话语虽然朴素，但却点出了一个根本性的问题——国家的医疗制度，根本目的是“要尽最大力量，救治患者并减轻患者家庭负担。”

在中国政府的高度重视下，今年7月，国家医保局医疗组负责人已和多家企业相关代表参加了抗癌药医保准入专项谈判会议。

哌柏西利是否进入医保，目前还没有定论，但是许多的患者和医生都希望该药物能纳入医保。

不过，就在今年8月，国家食品药品监督管理总局药品审评中心发布通知，就境外已上市临床急需新药名单向社会公开征求意见。

当时，国家药监局、国家卫健委组织有关专家，对近年来美国、欧盟或日本批准上市新药进行了梳理，遴选出了48个境外已上市临床急需新药名单，其中就包括哌柏西利。

既然是国家部委认定的“急需”药品，相信政府不仅会让它“买得到”，更会重视“买得起”，这样才能实实在在的解决老百姓的“急需”。

国家医保局今年明确表示，下一步将加快工作进度，加强制药企业沟通，尽快使群众用到质量更优、价格更低的救命药。随着国家对跨国药企的部分抗癌药品纳入医保、谈判采购后，相信患者能得到价格更合理、能负担得起的优质新药。