肢端肥大症治疗的目标及缓解的标准是什么

肢端肥大症治疗的目标及缓解的标准是什么呢？经常有病友问这个问题，事实上很多医生对此也很困惑，因为指南在不断变化，而且结论也不是很肯定。那我们临床上怎么办呢？

通过系统的复习一下国内外的指南，结合在国外学习的体会，跟大家谈一谈我的理解。

简单而言，治疗的目标是——确保正常寿命，改善生活质量。

这个目标很好，终极目标！但是，很不实用。谁都不可能等到生命最后一天才判断我之前的治疗是否达标，是否还需要进一步改进。那么，有哪些可具有实际意义的目标或指标呢？

个人认为肢端肥大症的治疗可以分为以下几个层次的目标：

1）缩小肿瘤体积，减少占位效应（如视力障碍、头痛），改善对后续治疗的反应；

2）影像学全切肿瘤，进一步减少复发机会；

3）内分泌缓解，改善症状（这一点会重点讲解）；

4）保护正常垂体功能（生活质量，不同于Cushing）

5）治疗和预防并发症

以上目标，应该涵盖了治疗不同阶段的目标和需求，越往后，要求越高，越难以做到，也越是医生和患者追求的目标。

这里面有以下内涵

1.肢大的治疗绝不仅仅是切肿瘤这么简单，涵盖了很多的内容，特别是后三个目标需要依赖MDT合作；

2.肢大的患者较无功能或泌乳素型垂体腺瘤对全切的要求更高，因为即使少量的残留也可能导致症状不能缓解（理念、技术、设备的综合效果）；

3.但，必须强调另外一方面。之所以列出不同层次的目标，是要纠正一个观念。不是所有患者都要以全切为唯一标准，要根据肿瘤的大小、质地、侵袭性等综合考虑。因为手术的安全性是第一位的，如果风险过高（肿瘤因素所致，排除其他可改进的原因），还可以通过药物、放疗等综合治疗，不能只强调手术全切。

4.目标中提到内分泌缓解，而非治愈。这是有非常严格区分的，因为绝大多数肿瘤，包括垂体瘤是不可能完全治愈的。总有部分患者肿瘤“全切”后再复发，这就是垂体瘤建议终身复查的原因。

5.因为影像结果非专业人士很难判断，而症状又主要跟激素水平相关。所以大家重点关注的是激素水平，下面就仔细讲解这个问题。

关于内分泌缓解的标准，我们主要是参照各种指南。目前肢大的指南包括，2002年世界内分泌协会的第一版指南，2007年第二版指南（2009年国内翻译出版），2009年指南的部分升级，2010年治愈共识（共识的可靠性和影响力低于指南，同年国内翻译），2013年中国第一版指南出版，2014年美国的实践指南（目前最新一版）。

指南中判断的激素指标主要包括IGF-1，OGTT，随机GH，总体而言是呈逐年下降的趋势。目前最严格的标准GH<1,OGTT后GH谷值<0.4是在2010年治愈共识中提出的。没错，已经是第七个年头了。那么为什么最近一两年才被很多人提起，为什么在这之后的2013年中国指南仍以GH<2.5（注意，绝不是<5,这是一个常见的误解）,OGTT后GH谷值<1作为标准呢？

延后的原因有二，其一是国内外信息沟通还不够及时，其二是之前写在共识里，2014年才写进指南（指南的影响力甚于共识）。（以上是我个人推断）