7月12日,食品药物管理局一致建议首批核准癌症基因治疗。被称为CTL019的治疗是由制药公司Novartis开发的T细胞疗法。它是为每个患者定制的,已被证明对治疗一种类型的儿童白血病有效。“纽约时报”报道,在63例患者的研究中,其中52例接受治疗后缓解。
研究人员一直致力于完善各种癌症的基因治疗,但CTL019将是第一个进入市场。如果FDA批准CTL019,该决定可能为其他疾病的更多基因治疗治疗打开了大门。
MansoorAmiji是东北药物科学系大学杰出教授。他的研究重点是开发针对性治疗,包括基因治疗,用于治疗最致命的癌症,如胰腺,肺,卵巢和脑肿瘤以及其他慢性疾病。对于一个项目,Amiji实验室有兴趣通过基因工程重编程免疫细胞,以更有效地治疗癌症和炎性疾病。
在这里,Amiji更多地解释了基因治疗以及为什么CTL019的批准将会如此重要。
CAR-T细胞或嵌合抗原受体T细胞疗法是癌症的新治疗方法之一。它是基于病人自己的免疫系统。在这种方法中,收集患者的T细胞,然后在体外进行遗传修饰以产生工程细胞。然后再次施用细胞并且可以破坏肿瘤。过去几年在各医疗中心进行过研究,但这是FDA委员会首次允许一家商业制药公司继续执行该方案,在这种情况下用于治疗儿科急性淋巴细胞白血病。
什么使癌症基因治疗如此突破?
教授MansoorAmiji说:“癌症免疫治疗将导致癌症的最终治愈或甚至长期控制仍然很早。“但是,利用身体自身防御根除癌细胞的机会是真正开创性的。”
这种治疗已经导致许多患者长期缓解。基因治疗是否成为癌症的最终治疗方法?
是的,癌症免疫治疗,包括CAR-T细胞治疗,在癌症治疗方面非常成功。超过85%的用遗传工程CAR-T细胞治疗的患者正在缓解,这是癌症治疗选择前所未有的。然而,建议癌症免疫治疗将导致癌症的最终治愈或甚至长期控制,并将其从“死刑判决”改为可治疗的“慢性病”仍然是早期的。但是,利用身体自身防御根除癌细胞的机会是真正开创性的。
为什么基因治疗比其他癌症治疗更有效?有什么不同于我们多年来一直在使用的疗法?
遗传工程专注于使用修饰细胞作为药物。在这种方法中,将细胞从身体中去除并在外部进行基因操作,例如在CAR-T细胞治疗中,或遗传构建体被递送到体内的特定细胞中。对于后者,遗传构建体必须包装在例如递送载体纳米颗粒中,并且靶向体内正确的细胞。常规药物通过抑制特异性分子靶点,如细胞上的受体或参与疾病进展的酶而起作用。诸如CAR-T细胞疗法的遗传疗法更多地集中在原始缺陷所在的DNA或RNA水平上的治疗。这就是为什么他们可以比传统疗法显著更有效,他们也承诺要更安全。
为什么要开发和批准一种基因治疗药物需要很长时间?
药物开发过程从临床前发现开始,然后进入患者用实验方法治疗的临床阶段。通常,从早期发现到批准阶段,药物需要大约10到15年的时间。然而,有一些例外,当获得引人注目的早期临床结果,将鼓励FDA批准治疗更快。另外,一旦像CAR-T细胞疗法一样,这个概念就被批准了,还有很多其他的公司都跟着模仿自己的治疗版本。他们的产品也将很快进入市场。
1. 适用于经他莫昔芬及其它抗雌激素疗法仍不能控制的绝经后妇女的晚期乳腺癌。 2. 绝经后妇女雌激素阳性的早期乳腺癌的辅助治疗。 3. 对雌激素受体阴性的病人,若对他莫昔芬呈现阳性的临床反应,可考虑使用本品。
健客价: ¥120活血化瘀、软坚散结、清热解毒、扶正固本。用于肺癌、胃癌、肝癌等肿瘤的辅助治疗。
健客价: ¥88平喘药。适用于支气管哮喘,慢性支气管炎、肺气肿和其它伴有支气管痉挛的肺部疾病。
健客价: ¥301.各型急性白血病,特别是急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈样肉芽肿、多发性骨髓病; 2.头颈部癌、肺癌、各种软组织肉瘤、银屑病; 3.乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌、恶性葡萄胎、绒毛膜上皮癌、睾丸癌。
健客价: ¥118破血消瘦,攻毒蚀疮。用于原发性肝癌、肺癌、直肠癌、恶性淋巴瘤、妇科恶性肿瘤等。
健客价: ¥32用于某些抗生素难以控制的病毒性或霉菌性细胞内感染的辅助治疗(如带状疱疹、流行性乙型脑炎、白色念球菌感染、病毒性心肌炎等);亦可作为恶性肿瘤的辅助治疗;本品可用于湿疹、血小板块减少、多次感染综合症、慢性皮肤黏膜真菌病等免疫缺陷疾病。
健客价: ¥36适用于经他莫昔芬及其它抗雌激素疗法仍不能控制的绝经后妇女的晚期乳腺癌。对雌激素受体阴性的病人,若其对他莫希芬呈阳性的临床反应,可考虑使用本品。
健客价: ¥160扶正固本,活血消症。适用于正气虚弱,瘀血阻滞,原发性肝癌不宜手术和化疗者辅助治疗用药,有改善肝区疼痛、腹胀、乏力等症状的作用。在标准的化学药品抗癌治疗的基础上,可用于肺癌、胃肠癌、乳腺癌所致的神疲乏力、少气懒言、脘腹疼痛或胀闷、纳谷少馨、大便干结或溏泄、或气促、咳嗽、多痰、面色晄白、胸胁不适等症,改善患者生活质量。
健客价: ¥1251、各型急性白血病,特别是急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈样肉芽肿、多发性骨髓病。2、头颈部癌、肺癌、各种软组织肉瘤、银屑病。3、乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌、恶性葡萄胎、绒毛膜上皮癌、
健客价: ¥142抗癌,消炎,平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌,对大肠癌、宫颈癌、白血病等多种恶性肿瘤,亦有一定疗效,亦可配合放疗、化疗及手术后治疗。并用于治疗慢性气管炎及支气管哮喘。
健客价: ¥22-治疗HIV阳性或免疫系统损害患者的口腔和/或食道念珠菌病。 -对血液系统肿瘤、骨髓移植患者和预期发生中性粒细胞减少症(亦即<500细胞/μ1)的患者,可预防深部真菌感染的发生。 -对于伴有发热的中性粒细胞减少症患者,疑为系统性真菌病时,可作为伊曲康唑注射液经验治疗的序惯疗法。
健客价: ¥688缓解支气管哮喘、慢性支气管炎、肺气肿及其它肺部疾病所合并的支气管痉挛。
健客价: ¥118破血消瘀,攻毒蚀疮。用于原发性肝癌,肺癌,直肠癌,恶性淋巴瘤,妇科恶性肿瘤等。
健客价: ¥110用于治疗抗雌激素治疗无效的晚期乳腺癌绝经后患者。
健客价: ¥100主要用于治疗晚期乳腺癌和晚期子宫内膜癌,对肾癌、前列腺癌和卵巢癌也有一定疗效。并可改善晚期癌症者的食欲和恶病质。
健客价: ¥70消徵化瘀。用于徵积,产后瘀血,少腹疼痛拒按,适用于属血瘀气滞型的原发性支气管肺癌及原发性肝癌。
健客价: ¥184用于益气健脾,理气化痰,活血祛瘀合并化疗具有改善原发性非小细胞肺癌胃肠癌,乳腺癌,中医脾虚痰瘀证所致的气短,面色晄白,胸痛,纳谷少馨,胸胁胀满等症状 的作用,可提高患者化疗期间的生活质量。对原发性非小细胞肺癌合并NP(NVB、PDD)及MVP(MMC、VDS、PDD)方案化疗时,在抑制肿瘤方面具有一定的辅助治疗作用。
健客价: ¥200抗癌,消炎,平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌,对大肠癌、宫颈癌、白血病等多种恶性肿瘤,亦有一定疗效,亦可配合放疗、化疗及手术后治疗。并用于治疗慢性气管炎和支气管哮喘。
健客价: ¥21