儿童脑干胶质瘤的一般信息
儿童脑干胶质瘤是一种在脑干组织中形成良性或恶性细胞（癌症）的疾病。有两种类型。大多数脑肿瘤患儿的病因尚不清楚。每个脑干神经胶质瘤患儿表现出的症状和体征都不一样。
检查大脑的测试可以用于检测（发现）儿童脑干胶质瘤某些类型的脑干胶质瘤。可以进行活组织检查来诊断。某些因素影响预后（恢复的机会）和治疗选择。
原发性脑肿瘤有很多种类型，其中包括脑干胶质瘤，这些肿瘤共同构成了儿童最常见的实体肿瘤。在肿瘤诊断和分类中，我们越来越多地使用免疫组织化学分析，细胞
遗传学和分子遗传学的发现，以及有丝分裂活性的测量。脑肿瘤是根据组织学来分类的，但肿瘤位置和扩散程度是影响治疗和预后的重要因素。
以脑桥为中心的弥漫性（浸润性）星形细胞瘤，也称弥散性内在脑桥胶质瘤（DIPG）。
在整个脑干出现的星状胶质细胞瘤。
发生率
在美国，每年大约有300至400个小儿脑干肿瘤被确诊。DIPG约占小儿脑干肿瘤的75％?80％。多数DIPG患儿诊断年龄在5?10岁之间。脑干中的局灶毛细胞星形细胞瘤发生率较低。
预后和预后因素
DIPG患者的中位生存期小于1年，而局灶星形细胞瘤（如毛细胞型星形细胞瘤）预后明显较好，5年总生存期超过90％。
肿瘤的组织学/分级：星形细胞瘤主要在脑干发现。WHO1级肿瘤（如毛细胞型星形细胞瘤和神经节胶质瘤）预后良好，可发生在整个脑干，包括中脑顶盖，脑桥内的局灶或颈髓交界处，常常是外生性的。相反，DIPG是弥散性内在脑桥胶质瘤，当做活检诊断时，其分级可以从低级纤维型星形细胞瘤（WHO2级）到成胶质细胞瘤（WHO4级）。在尸检评估中，虽然WHO2级的病变也有发现，但根据形态学标准，DIPG通常也是间变性星形细胞瘤（WHO3级）或成胶质细胞瘤（WHO4级）。发生在脑桥外其他脑干部位的低等级纤维星形细胞瘤（WHO2级）往往是局灶性肿瘤，预后较好。
诊断年龄：被诊断为DIPG的儿童，如果年龄在3岁以下，可能有更好的预后，或许是因为肿瘤有不同的生物学特征。
NF1：患有NF1（
1型神经纤维瘤病）和脑干胶质瘤的儿童，预后可能患有比其他内生性病变的患者更好。
治疗后随访
对于患有脑干肿瘤，但预期能长期生存的患儿，标准的随访往往包括定期临床评估和定期做MRI成像检查。不同患者所需的MRI随访时间不同；在很大程度上取决于是否存在异常的残余肿瘤成像，以及治疗后出现的肿瘤的原始组织学。
儿童脑干胶质瘤美国有没有好的治疗选择？
对于患有癌症的儿童和青少年，生存率已经取得了显着的改善。1975年至2010年期间，儿童癌症死亡率下降超过50％。临床试验为许多儿童癌症生存率的改善做了很多贡献，对已有的最好治疗方法不断进行尝试改善。
儿科临床试验旨在比较新疗法和目前被接受为标准疗法的治疗效果。这种比较可以在两个治疗组的随机研究中进行，或者评估单一的新治疗结果，并将结果与该治疗历史上取得的结果进行比较。
新诊断的儿童脑干胶质瘤治疗
虽然许多临床试验适用于新诊断的DIPG患儿，除了放射治疗，任何其他的治疗对于初诊DIPG患者的效用都尚未得到证实。
放射治疗
DIPG儿童的常规治疗方法是对相关部位做放射治疗。传统放疗剂量的范围在54Gy和60Gy之间，照射部位是原发肿瘤局部，每日一次。对于大多数患者，这种治疗将会带来短暂的益处，但超过90％的患者在诊断后18个月内死亡。
1.已有研究小组使用超分割放射疗法技术：每天照射两次，给予更高的放疗剂量，并且使用高达78Gy的剂量。相关研究已经完成。证据表明，无论是仅用放疗还是与化疗结合，增加放射疗法剂量不能提高DIPG患者的持续存活时间或提高生存率。
2.低分次大分割放射治疗与传统的分级放射治疗相比，生存率相当，可能会减轻治疗负担。
3.研究评价各种放射增敏剂的效力作为用于增强放射疗效的方法已开展。已有研究对各种放射增敏剂在增强放疗方面的效果做评估，但迄今为止，已发布的研究未能证实有任何显著改善。
仅化疗（婴儿）
与其他脑肿瘤的治疗类似，DIPG的婴儿患者通常不使用放射治疗，而仅使用化疗。然而，已发表的数据中，缺乏对这种方法实用性的支持。
局灶脑干胶质瘤的标准治疗方法选择
新诊断的局灶脑干胶质瘤的标准治疗方案包括以下内容：
手术切除（有或无化疗和/或放疗）。
观察（有或无脑脊液分流）。
对于无法切除的肿瘤，放疗，化疗或其他替代方法。
1.手术切除（有或没有化疗和/或放疗）
一般情况下，应尝试手术切除尽可能大的范围的肿瘤。
2.观察（有或无脑脊液分流）
出现小的顶盖病变和脑积水，但没有其他神经功能缺损的患者，可以仅使用脑脊液分流术治疗，并进行顺序神经放射学研究的随访检查，除非出现疾病进展的证据。
3.放疗，化疗，或不可切除肿瘤的替代方法
在特定的患者案例中，新诊断的局灶脑干胶质瘤患儿可考虑做放射治疗或化疗，作为辅助治疗。判断患儿是否需要辅助治疗，取决于患儿的年龄、肿瘤在何种程度上可切除以及患儿是否有相关的神经缺陷。
碘-125立体定向近距离放疗，有或无辅助化疗。
对于有发现BRAFV600E突变型肿瘤，使用BRAF抑制剂。
进展性/复发性儿童脑干胶质瘤治疗
进展性弥漫性脑桥脑胶质瘤（DIPG）的治疗选择
通常在完成放射治疗的1年内，肿瘤会出现进展。在大多数情况下，在临床或放射学影像上出现进展时，活检没有必要，也不建议进行的。迄今为止，还没有任何挽救方案可以延长生存期。希望进行额外的疾病针对性治疗的患者或家属，应该考虑进入临床试验，使用新的治疗方法，因为没有标准治疗在临床上表现出显著的活性。
复发性局灶性脑干胶质瘤的治疗选择
如果患者出现复发，需要对具体的病灶做完整评估，以确定复发的严重程度。如果出现其他实体肿瘤（例如继发性肿瘤和与治疗相关的脑坏死），并且在临床上与复发肿瘤无法区分时，应该考虑活检或手术切除，以确认是否复发。其他的检查（包括正电子发射断层扫描PET，磁共振波谱MRI和单光子发射计算机断层扫描CT），在区分脑干胶质瘤肿瘤坏死和肿瘤复发方面，还没有证明是可靠的。放疗引起的变化可能在放疗结束几个月后才出现，并可能出现类似肿瘤进展的症状。在考虑额外治疗的有效性时，需要将由放射治疗引起的症状与进展性疾病分开。
重复手术切除：必须根据最初的肿瘤类型、脑干内的病灶、与初始治疗相隔的时间长短、肿块病变的形态和临床表现，对外科手术进行个体化处理。
放射治疗
化疗：用卡铂和长春新碱等药物进行化疗，可能对复发性局灶外生性神经胶质瘤患儿有效。
临床评估中的治疗选择
早期治疗试验可能适用于特定的患者。
APEC1621（NCT03155620）（儿科MATCH：基因治疗靶向治疗，针对复发或难治性晚期实体瘤，非霍奇金淋巴瘤或组织细胞性疾病的儿科患者）：NCI-COG儿科分子分析（MATCH），被称为儿科MATCH，将特定分子改变与靶向药物匹配。特定分子改变的检测是通过下一代测序靶向测定，对复发性实体瘤的超过160个基因、超过3,000个不同突变进行鉴定。1至21岁的儿童和青少年患者可以参加试验。
参与者必须提供进展性或复发性疾病的肿瘤组织，用于分子鉴定。含有试验中的治疗组所涉及的具有分子变异体的肿瘤患者，可参与儿科MATCH提供的治疗试验。更多关于APEC1621（NCT03155620）的信息可以从ClinicalTrials.gov网站获取。
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