百分百治愈新药，再不看就晚了！

　　新技术不仅能诊断出早期癌症，还能知道癌症的类型和所在部位！

　　近日，加州大学洛杉矶分校的研究人员开发了一款新的计算机程序，不仅可以检测循环肿瘤DNA(ctDNA)，而且还能据此知道肿瘤的类型和部位。这是由于每种肿瘤的DNA甲基化都是独一无二的，身体不同部位的肿瘤DNA甲基化也不尽相同。研究人员将血液中检测到的ctDNA的甲基化模式与数据库里多种肿瘤的ctDNA甲基化模式进行比对，就可以找出该ctDNA的肿瘤类型和所在部位。研究人员一共对29例肝癌、12例肺癌和5例乳腺肿瘤患者的血液样本进行了测试，结果显示，该计算机程序检测早期癌症的准确率达到了80%，误差率符合行业标准。

　　FDA批准首款儿童甲氨蝶呤口服液！

　　4月28日，FDA批准XATMEP（甲氨蝶呤）口服溶液上市，用于急性淋巴细胞性白血病（ALL）儿童患者和多关节性青少年特发性关节炎（pJIA）的治疗。值得一提的是，这也是FDA批准的首个甲氨蝶呤口服溶液。

　　首个治疗晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症的药物获FDA批准！

　　4月28日，FDA批准Brineura（cerliponasealfa）用于晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)的治疗，来缓解3岁及以上儿科患者行走能力的丧失。研究纳入了22例有CLN2疾病的儿科患者，对这些患者进行非随机、剂量递增试验，对照组为42例未经治疗的CLN2病患者。结果显示，与对照组相比，Brineura治疗的患者行走能力有所增强。药物安全性是在至少接受过一剂Brineura治疗的24名3-8岁CLN2患者中评估的，在3岁以下患者中尚未进行过评估。FDA要求Brineura制造商对2岁以下CLN2患者进行安全性评估。此外，还需进行Brineura治疗CLN2患者至少10年的长期安全性评估。Brineura此前曾获得FDA授予的孤儿药资格、优先审评资格和突破性疗法认定资格。

　　祝贺|默沙东麻醉药物布瑞亭获药监局批准！

　　近日，国家食品药品监督管理总局正式批准默沙东麻醉药物布瑞亭（舒更葡糖钠注射液）在中国上市！用于成人，拮抗罗库溴铵或维库溴铵诱导的神经肌肉阻滞以及在2–17岁儿童和青少年中，拮抗罗库溴铵诱导的阻滞。值得一提的是，这也是全球首个批准上市的特异性和结合性神经肌肉阻滞拮抗剂。

　　重磅|FDA批准瑞戈非尼治疗经索拉非尼治疗后疾病进展的晚期肝癌！

　　4月28日，FDA批准拜耳药物瑞戈非尼治疗经索拉非尼治疗后疾病进展的肝细胞癌患者。值得一提的是，这是美国FDA近10年来批准的首款肝癌药物。研究招募了573名索拉非尼治疗后的肝细胞癌患者，随机接受瑞戈非尼治疗和安慰剂治疗。结果发现，接受瑞戈非尼治疗的患者中位总生存期(mOS)为10.6个月，中位无进展生存期(mPFS)为3.1个月，而安慰剂组患者的mOS和mPFS分别为7.8个月和1.5个月。接受regorafenib治疗的患者总体缓解率为11%，接受安慰剂治疗的患者总体缓解率为4%。此前，瑞戈非尼曾获得FDA授予的优先审评资格。

　　人造子宫有望造福早产婴儿！

　　近日，一则人造子宫的新闻刷爆了网络圈，来自费城儿童医院的研究人员开发出了人造子宫，并让早产小羊在人造子宫中生活了4周之久，这些小羊在“诞生”后，发育状况和正常出生的小羊没有区别。这个人造子宫是一个封闭的系统，可将小羊与外界隔开，避免感染；系统内的羊水可以进行自我更新；小羊的脐带连接有一个可以产生氧气的装置-体外加氧器，研究人员还设计了一整套无泵循环系统，小羊心脏的跳动可以驱动血液在这套系统中进行循环。但是，这款人造子宫要想进入人体试验，最早要等到3年后。研究人员指出，目前这款人造子宫还不能100%代替子宫的功能，但它可以在短期内维系早产儿的生命，帮助他们更好地发育。

　　惊|丙肝新药2期临床研究患者治愈率竟达100%！

　　近日，默沙东公布了慢性丙肝治疗组合疗法2期临床研究C-SURGE的试验结果，患者治愈率竟达100%！C-SURGE是一项正在进行的开放性2期临床试验，旨在评估MK-3682B治疗经现有抗病毒药物治疗失败后的基因1型丙肝患者的有效性和安全性。MK-3682B是3种慢性丙肝新药的组合疗法，包含丙肝核苷酸类似物NS5B聚合酶抑制剂MK-3682、NS3/4A抑制剂MK-5172和NS5A抑制剂MK-8408。研究共入组94名患者，随机接受每天1次MK-3682B+利巴韦林治疗16周（n=45）或每天1次MK-3682B单药治疗24周（n=49）。结果显示，两组患者的治愈率都达到了100%。常见不良反应有疲劳（35%）、头疼（13%）、腹泻（9%）、皮疹（9%）和瘙痒（5%）。没有发现药物相关严重不良反应，也没有患者因为药物相关不良反应中断治疗。

　　PARP酶抑制剂治疗IDH突变肿瘤，效果会更好！

　　在今年的美国癌症研究协会年会上，美国国家癌症研究所和耶鲁大学的研究人员公布了一项新的研究成果，用PARP酶抑制剂治疗有IDH突变的癌细胞，可进一步提高对癌细胞的杀伤力。IDH突变的癌细胞在DNA修复能力上有缺陷，这一弱点可以被PARP酶抑制剂放大，这就是合成致死效应。耶鲁大学的研究团队用PARP抑制剂–奥拉帕尼处理人胶质母细胞瘤时发现，与IDH1无突变的癌细胞相比，IDH1突变癌细胞对PARP抑制剂更加敏感。在IDH1突变结直肠癌或宫颈癌移植小鼠实验中，奥拉帕尼能减缓肿瘤的生长，但对IDH无突变的结肠癌或宫颈癌肿瘤却没影响。NCI的研究团队发现，用化疗药–替莫唑胺治疗IDH1突变和无突变的胶质母细胞瘤，IDH突变肿瘤对化疗的作用更敏感；用替莫唑胺和奥拉帕尼联合治疗，效果会更好。

　　恭喜|礼来乳腺癌新药3期临床试验结果优异！

　　4月25日，礼来宣布，3期临床试验MONARCH3达到主要终点。该3期临床试验旨在评估，与单独使用芳香酶抑制剂（来曲唑或阿那曲唑）相比，CDK4/6抑制剂abemaciclib联合芳香酶抑制剂一线治疗绝经后、对局部复发或转移性晚期乳腺癌女性的疗效和安全性评估。研究共纳入了493名晚期乳腺癌患者，随机分为两组，一组每天2次口服150mg的abemaciclib联合每天1次1mg阿那曲唑或2.5mg来曲唑，另一组每天2次口服150mg安慰剂，联合每天1次1mg的anastrozole或2.5mg来曲唑，直至疾病进展或毒性不可耐受为止。结果显示，与单独使用芳香酶抑制剂相比，abemaciclib联合芳香酶抑制剂治疗组患者的无进展生存期和客观反应率都有显著改善。不良反应和以前的abemaciclib研究基本一致。详细的疗效和安全性数据将在下半年的医学会议上公布。此前，abemaciclib曾获得FDA颁发的突破性疗法资格。

　　遏制白血病复发，新型肿瘤疫苗AST-VAC1Ⅱ期临床试验结果优异！

　　近日，AsteriasBiotherapeutics公司宣布，其开发的肿瘤疫苗AST-VAC1在治疗急性骨髓性白血病（AML）的Ⅱ期临床试验中取得成果，大约57%接受AST-VAC1治疗的患者不复发生存期得到延长，包括60多岁的高危患者。AML是最常见的急性白血病，4年不复发生存率仅为10%-20%。研究纳入了19位中危和高危AML患者，对其进行AST-VAC1治疗，结果发现，平均随访52周后，58%的患者没有复发；平均随访54周后，7位年龄超过60岁的高危患者中有4位(57%)没有复发。如果不接受治疗，这类患者通常同期不复发生存率仅为20%-40%,而超过60岁的患者同期不复发生存率只有10%-20%。AST-VAC1安全性和耐受性均良好。