惊！乙肝有可能被彻底治愈？！

　　里程碑事件|Keytruda获批治疗MSI-H/dMMR突变实体瘤

　　5月24日，FDA批准Keytruda治疗高度微卫星不稳定性或有错配修复缺陷的实体瘤患者。该批准在肿瘤治疗史上具有划时代意义，因为这是FDA批准的首款不依照肿瘤来源，而是依照生物标志物进行区分的抗肿瘤疗法。基于一项有149名患者参与的临床试验，FDA批准了KEYTRUDA治疗MSI-H、dMMR突变的实体瘤。研究结果发现，患者客观缓解率为39.6%，部分缓解的患者有48人，完全缓解的患者有11人，缓解时间过半年的患者超过了78%。其中，结直肠癌患者（90名）的客观缓解率达36%，其余肿瘤类型的患者为46%。该批准也是精准医学向前迈出的一大步，真正实现了“异病同治”的精准医学理念。

　　肝癌免疫药物纳武单抗（Opdivo，Nivolumab）获优先审评资格

　　5月26日，FDA授予肝癌免疫药物纳武单抗优先审评资格，用于既往索拉非尼治疗后的肝细胞癌（HCC）患者。该申请是基于CheckMate-040I/II期临床试验的结果，主要研究终点是剂量递增组（48名）的安全性和剂量扩展组（214名）的客观缓解率。结果发现，剂量递增组患者安全性可控。96%的患者终止治疗，88%是因为疾病进展。6%的患者有治疗相关严重副反应，如：类天疱疮、肾上腺功能不全和肝功能紊乱症。剂量扩展组确定纳武单抗剂量为3mg/kg，患者客观缓解率为20%，疾病控制率为64%，9个月总生存率为74%。如果纳武单抗正式获批，肝癌患者就会在索拉非尼、乐伐替尼以外，又多了一种免疫药物可以使用了。

　　乙肝新药SB9200有望彻底治愈乙肝

　　近日，SpringBank医药公司宣布，其在研慢性乙肝新药SB9200Ⅱa期临床试验结果优异，有望遏制乙肝病毒复制。研究者共招募了20名初治、尚未出现肝硬化的慢性乙肝患者，随机分为两组，一组每日接受25mgSB9200治疗，另一组则接受安慰剂治疗，治疗时间为12周。结果发现，与安慰剂相比，SB9200显著降低了乙肝病毒的DNA复制水平，而且SB9200治疗的患者有31%乙肝表面抗原减少了，而对照组没有一人出现减少。SB9200安全性良好，无任何严重不良反应出现。由于我国乙肝患者众多，乙肝目前尚无彻底治愈的药物，因此，SB9200有可能为乙肝患者彻底治愈带来希望。

　　FDA授予白血病新药GMI-1271突破性疗法认定资格

　　GlycoMimetics公司近日宣布，FDA授予其在研药物GMI-1271突破性疗法认定资格，适应症为复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成年患者。在一项有42名复发或难治性AML患者参与的临床试验中，GMI-1271联合化疗治疗患者总体反应率为50%，客观缓解率为45%，中位总生存期为7.6个月，30天和60天死亡率分别为0%和7%。客观缓解率和30天和60天死亡率均高于预期。另外，在一项有17名60岁或60岁以上新确诊AML患者参与的临床试验中，GMI-1271联合化疗治疗患者客观缓解率为71%。目前GlycoMimetics已完成Ⅱ期临床试验的首批患者招募，试验最新数据将在6月份的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行公布。

　　胃癌免疫药物KEYTRUDA获批优先审评资格

　　5月23日，FDA授予Keytruda（pembrolizumab）优先审评资格，用于已经接受过两种或两种以上化疗方案的复发或晚期胃癌、亦或胃食管连接腺癌患者的治疗。该批准是基于Ⅱ期临床试验Keynote-059的部分数据，Keytruda单药治疗剂量为200mg，每3周1次静脉注射。该部分数据将在2017年6月2日至6日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）第53届年会上进行公布。默沙东目前拥有针对Keytruda的500多种临床试验，用于评估30多种肿瘤类型（包括多种胃肠癌，如胃癌）。对于胃癌，默沙东也已开展了多项临床研究计划，以评估Keytruda单药治疗，或联合其他癌症治疗方法对晚期胃癌患者的疗效，目前已登记注册的有4项研究，其他临床研究也正在进行中。

　　早期肺癌也可从免疫疗法中获益了

　　像PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂等肿瘤免疫疗法已在晚期或转移性肺癌中得到了广泛应用，但早期肺癌的治疗方法仍以手术和化疗为主。早期肺癌是否也可以用免疫疗法进行治疗呢？要想知道免疫检查点抑制剂是否能用于早期肺癌，就要看早期肺肿瘤周围是否有可以杀伤肿瘤的免疫细胞，以及这些免疫细胞的功能是否受到PD-1或PD-L1等免疫检查点的抑制。美国西奈山医学院的研究人员发现，在肺癌初期，肿瘤周围就已经聚集了很多免疫细胞，其中最多的是T淋巴细胞和单核吞噬细胞，免疫检查点蛋白PD-1和PD-L1也已经出现在一部分CD4+和CD8+T淋巴细胞和巨噬细胞表面。这和晚期肺癌的特征是一样的，因此，PD-1或PD-L1抑制剂也可以用于早期肺癌的治疗，并很有可能获得与晚期肺癌一样的疗效。

　　重大突破|科学家首次在体外诱导出有功能的造血干细胞

　　最近，康奈尔大学威尔医学院的研究人员发现了一种可以使血管壁内皮细胞转化为造血干细胞的新方法。研究人员从成年小鼠器官中分离出血管内皮细胞，将Fosb、Gfi1、Runx1和Spi1四种基因导入其中，再加入一些血管内皮细胞的旁分泌因子，就可促使血管内皮细胞转化为具有自我更新能力的造血干细胞，之后新生造血干细胞开始大量增殖。与此同时，研究者用辐射处理小鼠，使小鼠体内的血细胞生成系统和免疫系统被完全破坏。再把体外诱导扩增的造血干细胞移植到小鼠体内，结果发现，小鼠的整个血液系统都得以恢复，产生的血细胞足够小鼠终生使用。此外，这些小鼠还发育出了正常的免疫系统，所有小鼠都过上了正常生活，有着正常的寿命，也没有出现任何白血病或其他血液疾病。如果这种方法能用于人类，可能成为一种新的白血病治疗方法。

　　癌细胞转移需要带头大哥？！擒贼先擒王，有望控制癌症转移

　　最近，埃默里大学的研究人员发现，有一些癌细胞在转移的过程中起到了“带头大哥”的作用。这些癌细胞会带领其他癌细胞四处转移。如果能擒贼先擒王，消灭这些带头的癌细胞，就有可能控制癌症的扩散。研究者利用一种新型的显微技术对肺癌细胞进行观察，发现肺癌细胞在扩散过程中，会形成明显的“链条”状，跟排成一队一样，这条队伍对带头细胞有很强的依赖性。如果带头细胞脱离了大部队，跟风细胞就会努力朝带头细胞方向移动，带头细胞也会来180度的大转弯，回头去找跟风细胞。如果带头细胞脱落或死亡，后面跟风的细胞就不会再跑了。研究者进一步发现，带头细胞会释放VEGF，指挥其他细胞前进，而跟风细胞则会分泌Notch，给大哥以支持。在两种细胞的配合下，癌症就很容易发生转移。VEGF抑制剂可以破坏带头细胞和跟风细胞之间的联系，有望阻止癌细胞转移。