滑膜肉瘤 免疫治疗对症吗

　　在评价这件事之前，先告诉大家两个知识点。

　　第一，滑膜肉瘤是怎样一种病。滑膜肉瘤是一种较少见的恶性肿瘤，好发于青少年。在小于20岁的人群中，滑膜肉瘤占软组织肿瘤的9%。根据美国SEER的数据，1973年～2005年间共登记了1268名患者，17%是青少年，中位发病年龄是34岁。滑膜肉瘤主要的治疗方式有手术和化疗。预期生存时间主要和患者的基因分型、年龄、肿瘤大小及侵犯范围等因素有关。如果是早期病变，生存期可以大于10年，而一旦转移，根据欧洲EORTC的数据，生存期仅在15个月左右。需要指出的是，魏则西同学具体的病情公开的内容很少，不足以判断并给出适合的治疗选择，更无法根据现有的数据贸然预测其生存时间。但是有一点可以确定，青少年恶性肿瘤引发的悲剧并非个案。

　　第二，DC-CIK是怎样一种治疗。DC-CIK是一种免疫治疗。通过体外大量扩增免疫细胞，回输患者体内对抗肿瘤。其中CIK细胞是警察，DC细胞是猎犬，帮助警察找到坏人。这一技术10余年前就已经出现，但是一直没有在肿瘤领域广泛应用，在医学专业文献检索网站上能查到的文章只有105篇，可见其效果的局限性。近年来随着PD1及CART等新技术的出现，免疫治疗肿瘤重新火爆起来，“新瓶装旧酒”的一些老技术也迎来了“第二春”。然而由于缺乏大宗的随机对照研究，此类技术对于滑膜肉瘤的治疗效果尚无法评价。

　　上网查询治疗方案不靠谱

　　说了这么多术语并不是想显示多专业，其实，以上引用的数据也是我搜索来的，没有一个是我自己的研究成果。我也用了搜索引擎，只不过是更专业化的。由于人类的信息量已经到了爆炸的阶段，人不可能掌握所有的数据也不可能掌握所有的知识。对于自己的未知领域，自学者一定会用到各种各样的搜索及检索工具，它们自然成了人类知识的主要入口。

　　曾有一个外地女大学生找到我看病，是少见的常染色体显性遗传病——神经纤维瘤病（NF）1型。虽然当时症状不重，但是以后肿瘤会恶变并会导致剧烈疼痛，现有的常规治疗没有什么好办法。她家里不富裕，可还是希望想想办法。努力就要有花费，希望却是渺茫的。患者的姐姐反复来找我，说就算没有作用也要尝试，只要能治病，欠钱也要治。她也在网上查了很多资料，但是在听完我的解释后，最终还是选择听取医生的建议，进行了基因检测，结果显示48号外显子突变，可选依维莫司等治疗。检测的公司知道了情况后，也同意只按成本计价收费，然后其他医院的专家也帮忙联系国外专家一起出谋划策，还帮她申请了公益基金。现在患者的病变一直没有进展，整个诊疗过程也没有过多的花费。信任是医患共同对抗病魔的前提，是避免或减少失误和悲剧的先决条件。缺乏信任和盲目信任是此次事件的内在因素。

　　对免疫治疗不能一概否定

　　最后，我再补充两点。第一，关于滑膜肉瘤有一项免疫治疗相关的临床试验正在开展(NCT01343043)，我们尚不能确定其效果以及其在滑膜肉瘤治疗中的地位。也许今后随着病例数的增加，更细致的分层分析可以锁定那些可能为免疫治疗受益的人群，患者就不用冒着人财两空的风险乱投医了。第二，DC-CIK并不代表所有免疫技术，新的免疫治疗方法还缺少令人信服的数据，然而我们不能因为缺乏数据就不去尝试，奇迹总是走在数据前面的。胃肠间质瘤的特效药（Gleevec）发现时也没有临床数据，仅在体外培养的细胞上看到效果，然而它的应用却成为开启靶向治疗的里程碑。当然我们不鼓励无根据的盲目试验，也不支持任何打着试验旗号的变相销售。