由瑞士罗氏制药公司(Roche)销售的威罗菲尼未能获得英国国家健康与临床质量研究所(NICE)的批准,原因是这种药物仅能将转移性黑素瘤患者的生命延长数月,而且患者因此所承担的费用高达每周1750英镑到每年9.1万英镑。
而目前,在NICE要求罗氏制药提供该药物有效性的相关数据以及NHS获得该公司秘密的大幅折让后,相关药品监管机构最终才确定威罗菲尼符合临终治疗的成本效益标准,称这种药物比已有疗法能多延长患者3个月的生命。
威罗菲尼能靶向作用于BRAF基因突变,而半数转移性黑素瘤患者会出现这种基因突变,这就意味着,英国每年有不足1000人可以接受这种药物治疗。
威罗菲尼是能对抗肿瘤中特定基因缺陷的靶向疗法中的一种,这些疗法有望能改善癌症患者的前景,但上周在瑞士卢加诺举行的世界肿瘤学论坛透露的相关消息可能会让人们失望。专家在会上称,威罗菲尼等药物能以一种奇迹般的方式使肿瘤消失,但数月内肿瘤就会卷土重来。
但由于转移性黑素瘤患者的生存率非常低,因此任何新药物的诞生都会受到病人和医生的热烈追捧。
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此外,另外一种被称为易普利姆玛(ipilimumab)的药物也获得NICE的草案审批,这种单克隆抗体药物由百时美施贵宝公司(Bristol-MyersSquibb)研制,商品名为Yervoy。NICE称,对于这种药物,一个四份剂量的疗程就会花费7.5万英镑,其中还不包括管理方面的成本,但药物制造商承诺会给NHS内的患者一定的折扣。
目前,有关部门正在征求关于这两种药物的指导意见。
对于市场价格偏高的新药,要获得NICE的批准并不是件容易的事,而且往往争议不断。患者和媒体经常抗议NICE拒绝那些未能达到与患者花费相匹配的疗效的药物,这促使政府在未来成立一个癌症药物基金,当NICE未批准某种昂贵的癌症药物时,医生可以申请相关资金帮助患者进行治疗。
如今,越来越多人呼吁制药行业重新审视自己的定价政策。今年六月份,当NICE拒绝威罗菲尼这种药物后,英国癌症研究所首席医师PeterJohnson教授就表示:“威罗菲尼因为价格偏高而未获NICE批准,这真让人失望。虽然这种药物不能治愈黑素瘤而且疗效持续时间很短,但起码它对一些患者的黑素瘤是有效的。我们希望罗氏公司给这种药物制定一个能让NHS接受的价格,这样威罗菲尼就能在2014年被纳入英格兰癌症药物基金,但在威尔士、北爱尔兰以及可能在苏格兰,上述愿景还不能得以实现。我们需要找到一种更加快速的方式让所有可能受益的患者得到有效的治疗。我们希望这种基于价值的定价机制(将于2014年生效)能帮助解决上述问题,我们也期待能尽早看到这种定价机制的细节。”
NICE健康技术评估中心主任CaroleLongson教授称:“草案审批的宣布彰显了黑素瘤的危害性本质以及有效药物的缺失。晚期黑素瘤会大大影响患者的生活质量,如果没有有效的新疗法,那么晚期黑素瘤的预后将会很差。多年来,针对晚期黑素瘤的治疗一直十分有限,有的病例在临终治疗中都难以得到足够的治疗。而如今,许多新疗法相继诞生,威罗菲尼和易普利姆玛也成为首次接受NICE评审的两种药物。这些新草案建议对于皮肤癌患者来说真可算是好消息。威罗菲尼和易普利姆玛是两种突破性疗法,或能大大提高这些患者的预后情况,我们和乐意看到药物制造商与我们合作,并最终促成这两种药物的应用。”
(实习编辑:廖颖)
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