抗癌新药西达本胺问世 改变中国原创药产业现状

　　2015年1月，微芯生物在深圳召开新闻发布会，对外宣布：中国自主知识产权的原创抗癌新药西达本胺获准全球上市。这意味着中国有了自己原创的抗癌新药，中国药物研发已从仿制、高仿，逐步走入与发达国家同水平甚至超前的独立创新阶段。

　　这一消息犹如一颗引爆抗癌药物市场的重磅炸弹，引发广泛关注。世界上生物制药领域有许多顶尖科学家，但一辈子能研制出一种原创药的凤毛麟角。鲁先平是谁?

　　鲁先平是中国协和医科大学分子生物学与肿瘤生物学博士，美国加州大学药理系博士后。2001年，怀着回报祖国的想法，他和另外5位海归创立了微芯生物，从事原创新药的研发。

　　“我们的想法很简单，就是要改变中国原创药产业的现状。”鲁先平说，中国有世界最多的制药企业，达到7000多家，制剂生产能力全球第一，原料药生产能力全球第二，但却鲜有企业研发生产原创药。

　　在全球制药行业，原创新药研发是一个高投入、高风险、长周期但高回报的产业。一般来说，从上万个化合物中可能发现一个分子结构进行新药开发，一个新药研发周期长达10至15年，需要超过10亿美元的研发费用，从这个意义上讲成功率仅为万分之一。但是由于原创新药受到专利保护，一旦上市可以垄断市场销售，每年将为制药公司带来上亿美元的收入。

　　西达本胺是鲁先平带领微芯团队经过12年研发出来的原创新药，主要对抗淋巴瘤，目前，对于肺癌和乳腺癌的联合治疗也已进入后期临床试验阶段。西达本胺是全球第一个亚型选择性的组蛋白去乙酰化酶抑制剂。正是因为亚型选择性，西达本胺具有非常独特的抗肿瘤机制，比如激活患者抗肿瘤细胞免疫功能。

　　目前，同类药物全球仅3家企业生产，其中两家在美国，每月治疗费用分别为28万元人民币和14万元人民币。而相比之下，西达本胺每月费用为2万多元人民币。在药物使用方式上，西达本胺也采用口服，而非国外使用的静脉注射，更加便利。

　　国家新药重大创制技术总师、中国工程院院士桑国卫评价其“填补了我国外周T细胞瘤治疗药物的空白，为我国生物医药产业的转型升级起到积极的示范作用。”中科院院士陈凯先认为，西达本胺的出现，让中国在这个领域实现与国际先进水平并跑和部分领跑。“这样一种发展模式打破中国经济转型的困局，使得中国医药企业从‘仿制’到‘创制’的梦想得以实现。”

　　十年磨一剑，微芯生物已经硕果累累。目前，除了治疗淋巴癌的西达本胺已经生产上市，微芯生物自主研发的治疗Ⅱ型糖尿病的西格列他钠已经进入临床三期，治疗癌症实体瘤的西奥罗尼进入临床一期，类风湿关节炎的药物正在研发中。微芯生物已经在肿瘤、糖尿病、免疫性疾病等领域建立多个原创新药产品线，并申请73项化合物全球发明专利，其中45项已获授权。

　　鲁先平将原创新药的研发形容为“走钢丝”，“新疆高空王子阿迪力可以在两座高山之间走钢丝。这是一个超级高风险的行为，其他人一上去就会掉下来，但阿迪力懂得驾驭风险、控制风险。”他说。

　　微芯生物在成立之初就建立了基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台。对于整个研发链条风险最大的环节，微芯生物通过这一核心技术去预测、评判设计的化学结构、寻找的靶点，是否具有成药的可能，然后做出科学选择，是继续开发还是尽早放弃，浪费最少的钱和最少的时间。

　　“微芯生物是原创新药的冲浪者，因为我们懂得全基因组表达，计算机辅助结构设计、基于信息学的数据挖掘，从而得到强有力的预测性数据。即使我们成功几率只增加百分之五十，那也意味着我们成药的机会就比别人多一倍，花的钱会远远比别人少。”鲁先平说，他们“烧”的钱至今不到10亿元。

（实习编辑：廖颖）