儿童战“狼”终有新武器首款疗法在美获批

2019-04-28 来源：健客社区标签：掌上医生喝茶减肥一天瘦一斤安全减肥联盟

摘要：此“狼”非彼狼！

时隔8年，这款药物终于惠及儿童系统性红斑狼疮患者！

4月26日，美国食品药品管理局（FDA）扩大了Benlysta（belimumab）静脉输注疗法的适应症范围，使其可用于治疗5岁及以上系统性红斑狼疮患者。

由此，Benlysta成为了首个在美获批治疗儿童系统性红斑狼疮药物。

“该药填补了儿童系统性红斑狼疮治疗领域的空白。”FDA药物评估和研究中心主任珍妮特·伍德考克表示，“这种疾病虽目前尚无治愈方法，但Benlysta有助于较年轻患者控制疾病进展，由此可以改善其生活质量，降低长期器官损伤和残疾风险。”

Benlysta本次获批基于名为PLUTO的临床实验项目，以评估在联合标准治疗下，93名罹患儿童系统性红斑狼疮患者接受Benlysta静脉输注治疗的疗效、安全性及药代动力学。

研究结果显示，Benlysta组达到了主要终点，在治疗52周后，患者系统性红斑狼疮缓解指数比例显著高于安慰剂组。

接受Benlysta治疗的儿童出现严重恶化的风险更低，疾病进展至严重恶化的时间也更长。

在安全性方面，儿童患者体内药代动力学数据与在成人患者中获得的数据一致。

Benlysta是一款人源化单抗，能够特异性结合B淋巴细胞刺激因子，从而减少导致系统性红斑狼疮患者病情加重的异常B淋巴细胞数量。

除本次扩大适应症的静脉输注剂型外，该药在2017年获批了皮下注射剂型，患者可自行给药，提高了其依从性。

红斑狼疮是一种典型的自身免疫病，有盘状红斑狼疮、亚急性皮肤型红斑狼疮、系统性红斑狼疮、深在性红斑狼疮、新生儿红斑狼疮、药物性红斑狼疮等多种亚型。

其中，系统性红斑狼疮是最常见也是最严重的一型。

“系统性”表现在，随着疾病进展，该病可累及人体几乎所有器官组织，甚至造成多系统损害。

罹患这一疾病的儿童患者虽不多见，但其病情发展却比成人患者更具侵略性。

同时，相较于成年患者，儿童患者肾脏和中枢神经系统更容易受到侵害，因此其出现严重器官损伤和并发症风险也更高。

长期以来，该病治疗主要以糖皮质激素和免疫抑制剂为主，但药物毒副作用以及难治性或耐药性病例，都是系统性红斑狼疮治疗中的难题。

“儿童患者治疗选择十分有限，”葛兰素史克首席科学官兼研发总裁哈尔·巴伦指出，“对美国儿童患者来说，本次批准意味着他们有了一种创新的、经FDA批准的药物，以帮助控制这种具有挑战性的自身免疫性疾病的影响。”

值得一提的是，这款药物已于去年4月获国家药监局药审中心受理，并进入优先审评通道，预计将于今年得到审评结论。

期待这款药物顺利在我国获批，造福更多患者！

看本篇文章的人在健客购买了以下产品更多>

相关资讯