这款抗癌药“通杀”肿瘤？前提条件是……
摘要：适用人群有限！
近年来，在癌症药物研发领域，各大
药企争相布局靶向治疗和免疫疗法。
同时，随着“精准医学”概念逐渐兴起，不分癌种，只看基因或生物标志物的
抗癌疗法备受公众瞩目。
正因如此，近日，拜耳一款抗癌靶向药在美获批，成为一大热门话题。
事情起源于美国食品药品管理局（FDA）发布的一则新药批准上市公告。这款新药就是Larotrectinib。作为首个口服特异性TRK抑制剂，Larotrectinib用于治疗NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。
然而，按照该药适应症规定，患者还需满足三个条件，分别是无已知耐药突变，广泛转移或局部手术治疗效果不好，现有治疗方案进展或无可替代治疗方案。
NTRK基因融合属于染色体变异，可产生异常TRK融合蛋白，从而“驱动”肿瘤细胞增殖和存活。而Larotrectinib靶向TRK融合蛋白，“控制”驱动基因，肿瘤细胞因此受到抑制。
研究发现，这种基因融合较为罕见，但仍可能存在于绝大多数肿瘤中。
有专家指出，在某些罕见肿瘤中，NTRK基因融合发生率为80%-90%；在常见肿瘤中，发生率仅有0.5%-3%。
虽然总体发生率较低，但对于TRK基因融合患者来说，仍不失为一种新的治疗选择。
对于55名年龄范围在4个月至76岁的TRK融合癌症患者，经Larotrectinib治疗后，总体缓解率为75%。其中，22%的患者达到完全缓解。
需要注意的是，这里的缓解率，是指肿瘤明显减小或消失的患者比例，并非等同于网传的“治愈率”。
目前，由于肿瘤的异质性，靶向治疗还不能达到“治愈”，即使完全缓解，之后也仍有复发可能。
实际上，Larotrectinib并不是FDA批准的第一个不分癌种抗癌药。
早在去年5月，FDA已批准K药（Keytruda）根据生物标志物治疗癌症。这两种生物标志物为微卫星不稳定性高（MSI-H）和错配修复缺陷（dMMR），常见于
结直肠癌、
子宫内膜癌和胃癌等。
K药是一种人源化单克隆抗体，可“唤醒”人体自身免疫能力，以帮助检测和对抗肿瘤细胞。
应该说，K药和Larotrectinib的获批标志着，在大分子免疫治疗和小分子靶向药物领域，癌症治疗从基于人体起源组织向着基于肿瘤
遗传特征转变的重要一步，有着里程碑式的意义。
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