作为
医药创新大国，美国之所以能够一直走在新药研发和创新的前列，离不开包括美国
药品监管机构在内的各方努力。
在新疗法不断涌现的时代背景下，美国食品药品管理局（FDA）一直在与时俱进，在监管上顺势而为。
为适应药物研发新时代监管要求，改善监管效率，促进靶向疗法创新，FDA局长斯科特•戈特利布于10月15日发表了一份声明。
声明表示，细胞和基因疗法以及小分子药物等新技术平台，正在改变着疾病治疗方式，有望从疾病形成内在机理上对疾病进行干涉，阻断甚至扭转疾病进程。
随着药物研发越来越注重疾病基本机理、靶向特定基因或分子机能障碍，科学为人类疾病治疗带来了新机遇。
科学的进步和发展、治疗方法的创新和突破无疑对监管提出了更高的要求。如何更加现代、科学和有效地监管是摆在监管机构面前的一道难题。
对此，FDA将建立针对具体技术和具体疾病的监管框架，并且将确保新药研发流程足够高效，支持多种治疗选项，不仅要支持第一款创新药，还要为同类第二款和第三款创新药物上市提供便利，促进同类药物竞争。
毫无疑问，这种竞争能为患者提供差异
化疗法，促进价格竞争，降低用药成本，扩大患者可及性。
今年以来，FDA药物评估和研究中心已批准45款新药品和生物制剂，接近去年全年批准量，创20多年来新高。去年，FDA共批准46款新药品和生物制剂上市。
FDA今年新批药品和生物制剂涉及众多患者，涵盖众多病症，既有常见病，也有罕见病。这些新疗法改善了患者生活质量，有的甚至挽救了患者生命。
这些获批新疗法反映出，越来越多疾病正在被分子基础重新定义，这为干涉疾病以及疾病进程创造了新机遇。随着对疾病分子基础的解密，研究人员正在开发新的、更有效的靶向药来干涉疾病。
为应对这些机遇和挑战，FDA将在保持监管标准的同时，继续重点关注两个方面，一是要将临床试验设计方法现代化，二是要使整个药物研发过程更加高效，降低药物研发成本。
为此，FDA推出了两项新政策文件，为药物研发公司提供更清晰指引，促进下一代疗法研发。
第一份文件是一份指南草案，主要内容谈的是，在治疗特定血液
癌症药物或生物制品临床试验中，拟采用微小残留病作为生物标示，这样能加快药物研发进度。
第二份文件是一份最终版本指南，主要内容谈的是，针对引发疾病的内在分子改变，包括在一部分患者身上存在的非常见或罕见的分子变化，研发靶向疗法。该指南为下一代个性化疗法研发提供了更清晰指引。
这两份文件不仅对美国公众意义重大，而且对全球医药行业的影响亦不容小觑，值得业内人士密切关注。
健客－国家药监局认证的合法网上药店，致力于打造优质、低价、便捷的网上药店和做最值得信赖的智慧健康服务平台