免疫疗法在今年大放异彩,屡获大奖,包括刚刚揭晓的诺贝尔生理学或医学奖。
与免疫疗法一样,细胞疗法和基因疗法也是当前肿瘤治疗领域的热门方向,被寄予厚望。
在细胞和基因治疗领域,吉利德科学公司是领军企业之一。
动作频频大举押注
近两年,吉利德在细胞和基因治疗领域动作频频,自主研发与收购合作齐头并进。
10月2日,吉利德旗下的Kite公司已与HiFiBiO Therapeutics公司达成合作协议,将研发支持发现新抗原反应TCR( T细胞受体)的技术,以用于治疗包括实体瘤在内的各种癌症。
双方将利用 HiFiBiO的独家单细胞技术平台,创建一个高产的方法,用于T细胞受体库的深度筛选,以发现患者共有的抗原和新抗原TCR。
新抗原指的是一种由于肿瘤特异性突变所产生的个体化肿瘤抗原,能用于更加精准的靶向
抗癌治疗。
“基于新抗原的细胞疗法是一个非常令人兴奋,同时也异常复杂的研究领域,具有改变许多实体瘤治疗方式的潜力。”吉利德执行副总裁Alessandro Riva 表示。
“Kite是细胞疗法领域知名领导者。” HiFiBiO总裁Liang Schweizer表示,“很荣幸能将我们的独家单细胞技术平台为Kite所用,用于研发新细胞疗法。”
HiFiBiO是美国的一家生物技术公司,在中国、美国和法国三地实验室开展研究,专注于通过单个B细胞的筛选和分析来发现治疗抗体。
这并不是吉利德第一次在细胞治疗领域与外界展开合作。
今年9月,吉利德与 Precision BioSciences公司达成战略合作协议,利用 Precision的专利基因组编辑平台ARCUS,开发针对体内清除乙型肝炎病毒的疗法。
吉利德首席科学官及研发负责人John McHutchison 表示,“我们对基因组编辑和 Precision 的 ARCUS 技术潜力感到兴奋,该技术已显示出良好的体外活性。”
在此次合作协议框架下,Precision 公司将主要负责核酸酶的研发、制剂以及试验核酸酶的临床前评价,而吉利德则负责潜在疗法的临床研发和商业化。
今年2月,吉利德旗下的Kite与Sangamo Therapeutics公司达成全球合作,使用Sangamo的锌指核酸酶(ZFN)技术平台开发下一代肿瘤学离体细胞治疗。
通过此次合作,Kite将使用Sangamo的ZFN技术修改基因,开发下一代细胞疗法,用于不同癌症的自体和异体治疗。
“Kite与Sangamo之间的这次合作将两个领先的平台结合在一起,共同开发肿瘤学领域一流的细胞疗法,”Sangamo总裁兼首席执行官Sandy Macrae说。
“作为编辑免疫细胞的工具,基因编辑的出现有希望开发能潜在改善安全性、疗效和效率的治疗方法,”吉利德总裁兼首席执行官John F. Milligan说。
吉利德动作频频的背后,透露出其看好细胞和基因疗法的前景,并准备在这一领域大干一场。
重磅收购显决心
而最能体现吉利德在这一领域的决心的动作,莫过于去年的两起重磅收购。
其中,最重磅的莫过于去年8月,吉利德斥资119亿美元收购Kite。
这起收购手笔之大堪比2011年以110亿美元收购Pharmasset公司,正是这笔收购催生了治愈
丙肝的重磅药物丙通沙的问世。
Kite是细胞治疗领域的行业领导者,已经开发了根据癌症类型表达的嵌合抗原受体(CAR)或工程化T细胞受体(TCR)的工程细胞疗法。
去年10月,Kite 的Yescarta基因疗法获得了美国食品
药品管理局(FDA)批准,用于治疗特定类型成人大B细胞淋巴瘤患者,由此成为FDA批准的第二款癌症基因疗法。
FDA局长斯科特·戈特利布称,这是重病治疗科学范式发展过程中的又一里程碑。在几十年内,基因疗法就从癌症治疗的一种前景概念发展成现实解决方案。
Yescarta属于近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法,它先从患者自身采集免疫T细胞,然后加入一种基因以识别并攻击
癌变细胞,最终重新注入患者体内用于治疗。
FDA指出,超过100名复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者参与的临床试验表明,Yescarta疗法完全缓解率达到51%。
除获批的Yescarta疗法外,Kite还有多条细胞疗法研发管线,目前正在稳步推进中。
“收购Kite使得吉利德科学成为细胞治疗领域领导者,为针对晚期癌症患者治疗的持续创新奠定了基础。”吉利德全球总裁兼首席执行官John F. Milligan如是说。
距收购Kite不到4个月,吉利德又收购了Cell Design Labs(简称CDL)公司,收购价为5.67亿美元。
借助这次收购,吉利德旗下新增了两个有望被广泛用于细胞疗法的技术平台,将这些技术融入到吉利德现有的研发项目,将有助于针对更广泛类型的恶性血液瘤和恶性实体瘤的治疗,并有望改善疗法的选择性和安全性。
“此次收购充分展示了吉利德持续致力于细胞疗法领域新一代创新技术投入的决心。”吉利德全球总裁兼首席执行官John F. Milligan 表示,“将助力我们加快推出新一代CAR-T和TCR疗法的进程。”
“如今,随着对于分子网络认识的不断增加,我们有能力使让细胞产生新的行为,包括能够精准识别和治疗肿瘤的治疗性免疫细胞,” CDL公司科学创始人Wendell Lim表示,“此次收购有望大大推进该领域的发展,从而革新针对肿瘤及其他疑难杂症的治疗方法。”
无论是收购,还是合作,都凸显出吉利德大力布局细胞和基因疗法领域的决心。
作为肿瘤治疗领域备受瞩目的热门方向,细胞治疗与基因治疗前景十分广阔,有望出现下一个诺奖级成果!