好消息!又一款白血病“孤儿药”在美获批!
摘要:罕见白血病患者或迎治愈新希望!
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前段时间,由真实题材改编的电影——《我不是药神》震撼上映,一时间“白血病”一词成了大众热议的焦点。
关于白血病,几乎人人得知,却又知之甚少。白血病,也称为
血癌。是造血系统最常见的恶性肿瘤,同时也是对人类健康威胁最大的恶性肿瘤之一。在白血病中,
骨髓会产生大量异常白细胞,这些细胞将健康血细胞排挤出去,使血液很难发挥作用。
白血病首次被定义是在1847年,由德国病理学家鲁道夫·魏尔啸完成。随后他又于1856年将白血病分为2种类型——脾型和淋巴型。
1946年6月,全球第1例化学药物在治疗白血病方面获得成效,由此开辟了白血病治疗新纪元。
到1947年,波士顿病理学家西德尼·法伯由过去的实验相信,叶酸模拟的氨基蝶呤可以治疗儿童白血病。通过为白血病患儿
注射氨基喋呤,他发现大多数患儿骨髓皆有改善迹象,虽然没能真正治愈白血病患儿,但这些成果为之后的研究奠定了重要基础。
180多年来,随着医学不断进步,以及一代又一代研究人员的努力探寻,对于白血病的治疗不断取得新突破,各种抗白血病新药也相继问世。
9月13日,又一款白血病治疗新药获得美国食品
药品管理局(FDA)批准。
这款由阿斯利康公司研发的静脉注射剂——Lumoxiti专门针对已经至少接受过两种全身性治疗(其中包括嘌呤核苷类似物疗法)的毛细胞白血病患者。它是一种靶向CD22的细胞毒素,也是治疗毛细胞白血病患者的第一例细胞毒素疗法。
毛细胞白血病是一种少见的B淋巴细胞肿瘤,约占全部白血病的2%。可能造成患者疲乏、无力、腹部胀满、出血和感染。现有疗法主要是采用嘌呤类药物及脾切除、联合
化疗,以及应用利妥昔单抗治疗。这些疗法虽然可以在初期产生效果,但资料显示,有高达40%的患者会面临疾病复发,且后续治疗选择非常有限。
“Lumoxiti填补了毛细胞白血病患者未被满足的医疗需求,这些患者在尝试其他FDA批准的治疗后疾病继续恶化。” FDA肿瘤卓越中心主任、医学博士理查德·帕兹杜尔说。
“这种疗法是国家癌症研究所开展的重要研究,该研究为这种罕见白血病患者带来了新型的治疗方法和临床试验。” 帕兹杜尔博士继续说道。
值得一提的是,FDA已经批准Lumoxiti的快速通道和优先审评资格,并授予其孤儿药资格。
希望Lumoxiti可以尽快运用到毛细胞白血病患者的实际治疗中,为广大白血病患者的生命保驾护航。