贪得无厌？一孤儿药价格疯涨500倍，荷兰医生说“不”！

原来一粒胶囊0.28欧元，现在同样一粒胶囊则要140欧元。

原来吃一年的费用是300欧元，现在同样吃一年的费用则是15万欧元。

短短一年间，一款药物足足涨了500倍。荷兰医生实在看不下去，决定对这种疯狂涨价行为说不。

疯涨背后

这款涨价凶猛的药物就是CDCA（chenodeoxycholic acid,鹅去氧胆酸）。

这家遭声讨的公司就是意大利Leadiant Biosciences制药公司（简称Leadiant）。当前，Leadiant已控制了CDCA在欧洲的供应。

CDCA是一种简单的化合物，由一名德国研究人员在上世纪70年代研发而成，曾被广泛用作治疗胆结石的廉价药。

在更好的治疗胆结石的疗法出现后，这款药的销量出现急剧下滑，因此价格很低。

涨价的转折点出现在2017年。

这一年，CDCA获得欧洲药品管理局批准，用于治疗罕见病脑腱黄瘤病(CTX)，从而获得了10年市场独占期。

此前，Leadiant收购了与其竞争的CDCA供应商，并让该药在2015年退出市场。去年，在通过两项小型临床试验获得欧洲药品管理局批准后，将该药重新上市。

CTX是一种常染色体隐性遗传的脂质贮积病，由胆汁酸合成障碍所致，初次报道于1937年。

CTX的主要神经病学特征是小脑共济失调、锥体束征和智力下降。其中一个或多个特征常到儿童期晚期或成年早期时才显现。该综合征进展缓慢，虽然尚无法治愈，但通过治疗可改变其病程。

2017年以前，没有任何监管机构正式批准将CDCA用于治疗脑腱黄瘤病，但自从20世纪末发现CDCA在这种极其罕见的疾病上疗效显著后，医生便开始“在适应症以外”开这种药。

在荷兰，目前约有55名患者接受这种药物治疗。

套路满满

自获得孤儿药资格后，CDCA的价格一路猛涨，从一年300欧元涨至一年超过15万欧元。

Leadiant操作手法是不是似曾相识？

没错，这种涨价手法，跟美国投资人马丁•什克雷利当年采取的策略如出一辙。

马丁•什克雷利旗下的图灵制药公司以5500万美元的价格从益邦实验室收购了一种叫达拉匹林的药物，进而获得了达拉匹林的专营权。达拉匹林已有60多年的历史，可帮助艾滋病人治疗弓形虫病。

在获得专营权后，马丁•什克雷利将这种药物的价格从每片13.5美元，提高到750美元，涨幅达50多倍，引发北美市场恐慌，触犯众怒。

类似的还有很多。美国罗德利斯医疗公司曾购得环丝氨酸的专营权。随后，这种结核菌抑制药被迅速提价，价格从每30粒500美元上涨至1.08万美元。

不过，罗德利斯医疗公司后来同意把专营权归还原主，即珀杜大学旗下非盈利机构珀杜研究基金会。此后，售价改为每30粒1050美元，但依然相当于原先的两倍。

批评声四起

面对Leadiant如此过分的涨价，一些荷兰医生、医药行业活动人士和机构纷纷发声表示质疑，并且正在采取反制行动。

据报道，荷兰制药业责任基金会将于本周向荷兰消费者和市场监督管理局提出申诉，请求该局就Leadiant Biosciences制药公司涉嫌在药品CDCA上滥用市场权力展开调查。

“部分公司正在滥用孤儿药制度以获取更高利润。当廉价、可负担的旧药不再供应时，受影响的是患者。这或许是合法的，但从社会道义上无法接受的。”荷兰制药业责任基金会负责人威尔伯特•班内博格说。

荷兰制药业责任基金会是一家为解决高药价问题而成立的非营利组织。

与此同时，阿姆斯特丹医学中心的医生们，也正准备生产一种竞品药，以成本价提供，旨在打破Leadiant对CDCA的垄断。

这些举措得到了荷兰医疗保险公司的支持，它们暂时同意在缺乏更便宜的替代药物的情况下为Leadiant的药物提供医保报销，因为如果没有这种药物，患者有出现癫痫和痴呆病情的风险。

荷兰阿姆斯特丹医学中心的卡拉•霍拉克誓言，如果Leadiant不调低价格，该中心将改善生产工艺并重新投产。

“这是一款必不可少的药物，”她说，“我坚决反对制药行业的这种在获得垄断地位后大幅涨价的行为。”

显然，Leadiant不会同意这样做，而且还向荷兰监管机构举报了荷兰阿姆斯特丹医学中心的行为。

在接到举报后，荷兰监管机构已经命令荷兰阿姆斯特丹医学中心停止生产CDCA。在此前的一次检查中，荷兰监管机构曾发现该中心的产品中存在一些杂质。

Leadiant对自己涨价给出的理由是，“生产一种刚获批不久的、符合最新质量安全标准和法规、专门治疗这种超级孤儿病的药物并将其推向欧盟28个国家……所需的必要商业成本和运营成本，不能跟在多数欧盟国家未经许可或‘非适应症用药’的其他产品相提并论。”

不过，在各方压力之下，Leadiant已经表示“愿意进行对话”，以期找到“一个可持续的、建设性的长期解决方案”。

这一事件还引发了关于欧洲孤儿药法律当前条款的辩论。欧洲孤儿药法律允许制药商在一种药物首次获得批准用于治疗非常罕见的疾病后获得市场独占权，即便药品专利已经过期。

然而，如何在激励医药公司研发生产孤儿药与限制医药公司借此赚取暴利之间保持平衡，是一个值得各方深思的议题。