20年磨一剑！首款RNAi药物在美获批
摘要：人类征服疾病史上的一个重要里程碑！
美国当地时间8月10日，美国食品和药物管理局批准了一款RNAi药物，可用于治疗
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的神经损伤。
值得一提的是，这是FDA批准的首个治疗该适应症的药物，也是首个批准的RNAi药物。
这款药物名为Onpattro （patisiran），由Alnylam公司研发。
hATTR是一种遗传性疾病，可在器官和组织中形成异常的淀粉样蛋白沉积物，这种沉积最常发生在周围
神经系统中。
这是一种严重而致命的罕见病，患者从症状发作起，预期寿命只有2-15年。全球约有5万名患者。
Onpattro通过靶向并沉默特异信使RNA，以阻断TTR蛋白生成，有助于减少周围神经中的淀粉样蛋白进一步积累，改善症状，恢复组织功能。
该药物的获批是基于一项名为“Apollo”的临床试验结果。2017年9月公布的研究结果显示，与安慰剂相比，patisiran显著减少了患者的神经损伤，并提高了他们的生活质量。
此前，Onpattro曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格和孤儿药资格。
与其他一流的罕见病药物类似，Onpattro价格昂贵，定价为45万美金，折后约为34.5万美金。该公司承诺，如果患者使用此药物后没有达到预期疗效，可以申请退款。
Fire教授与Mello教授在1998年发现RNAi现象，并因此在2006年获得诺贝尔奖。
由于RNAi药物存在太多传统药物不常遇到的技术阻碍，比如选择性、稳定性、免疫原性、过膜性、大规模生产等，以及衍生的递送、安全性挑战，使得此类药物的研发困难重重。
Alnylam公司从创立起，一直专注于开发RNAi药物。
研发过程并非一帆风顺，2016年， Alnylam公司治疗高胆固醇血症药物Revusiran由于用药组死亡人数偏多、疗效不显著等原因被叫停。Onpattro的研发克服了巨大的科学和商业挑战，使RNAi疗法成为现实，这无疑是人类征服疾病史上的一个重要里程碑。
业界对Onpattro的商业前景十分看好。
今年6月，EvaluatePharma发布了一份报告，评估了全球20个最有市场潜力的在研新药，预测到2024年，Onpattro销售额将达到13.08亿美元。
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