Kidney Int: Eculizumab治疗aHUS疗效显著

非典型溶血尿毒综合症（aHUS）是由于补体旁路途径失调，导致系统性血栓性微血管病（TMA）以及严重的终末脏器损害。根据两项成人为主的前瞻性研究以及儿童的回顾性数据，一种终末补体抑制剂依库丽单抗（eculizumab）被批准于aHUS的治疗。LarryA.Greenbaum等近期开展了一项开放性的II期临床研究，前瞻性的评估根据体重调整的eculizumab剂量对于aHUS儿童患者的疗效和安全性。

本研究的主要终点为26周时TMA完全缓解。试验入组了22名患者（年龄5月-17岁），其中16人为新诊断患者，12人虽现有TMA症状但未行血浆置换，11人曾接受基础透析治疗，2人既往曾行肾移植术。

26周时，14名患者获得TMA完全缓解，18名患者血液学正常，16名患者有了25%或者更多的血肌酐下降，所有已停止血浆置换/输入，11名基线时需要透析的患者中有9名脱离了透析，而且这些患者无一人重新再进入透析。而且，患者对eculizumab的耐受性良好，试验中未出现一例死亡或脑膜炎双球菌感染的病例。骨髓功能衰竭、腕骨骨折及急性呼吸衰竭等严重性不良事件虽被报道，但被认为是非治疗相关。

研究全面评估了eculizumab治疗aHUS儿童患者的有效性及安全性，结论较为乐观，与前期提出的儿童诊断aHUS后应立即启动eculizumab治疗的结论一致。