近半个世纪以来,胃肠道血管发育不良所导致的出血,早期通常的治疗方案是选择雌激素和孕激素止血治疗。之后的随机对照研究结果显示,激素治疗无助于改善患者出血状况及输血需求,目前消化系统内窥镜凝血治疗成为第一选择。血管发育不良会引起患者数月或数年内复发,因此内窥镜凝血治疗也需要长时期内重复应用,患者依从性较差。
沙利度胺在二十世纪六十年代因为胎儿致畸事件退市,随后人们发现了其具有抑制TNF-α及新生血管生成作用,并逐渐尝试将之应用于多种疾病,包括血液肿瘤、风湿病、实体肿瘤等,并获得FDA批准应用于治疗多发性骨髓瘤和麻风结节红斑。
一项2016年发表的随机对照研究证实,沙利度胺治疗胃肠道血管发育不良所导致的出血疗效显著,随后的非对照研究提示,沙利度胺也可以有效治疗遗传性出血性毛细血管扩张症。虽然有这样的研究结果支持,由于对沙利度胺致畸不良事件的担忧,目前在多数医院,内窥镜凝血治疗仍然是消化道出血的首选治疗方案。但是我们需要认识到,发生消化道发育不良相关性出血的女性患者,大多为老年无生育能力女性,所以对于该部分人群不用担心致畸问题。外周神经病变等不良反应可能限制了沙利度胺的应用,在密切监测下沙利度胺显示出良好的安全性。
沙利度胺是治疗血管畸形所导致的消化道出血的非常有价值的药物,但是由于其特殊的历史因素,在西方国家中对其致畸性不良反应过度考虑,限制了沙利度胺的临床推广,从而未能广泛应用。除了致畸性以外,潜在的外周神经病变是临床上沙利度胺最受关注的副反应,特别是对于长期应用的患者,而这可以通过密切监测来避免。