在2011年,在多囊肾临床试验邻域仅仅有一个药物(托伐普坦)进行临床试验,5年后,在2016年,已经有五个药物开始了多囊肾临床试验。
它们分别是
Metformin二甲双胍:二甲双胍是2型糖尿病一线药物,目前美国波士顿塔夫斯大学和巴尔的摩马里兰大学的研究人员正在进行二甲双胍多囊肾临床试验。
Niacinamide烟酰胺:维生素B3的临床试验在美国勘萨斯大学医学中心进行。
Proglitazone吡格列酮:该药物临床试验目前正在美国印第安那大学进行
Tesevatinib:该药物的1期研究已经完成,研究证明tesevatinib耐受性较好。纽约生物制药公司Kadmon目前正在招募患者进行1b/2a研究。
Tolvaptan托伐普坦:托伐普坦是在欧盟,加拿大和日本已经批准用于ADPKD的治疗。2013年大冢制药有限公司向美国食品和药物管理局FDA递交新药申请,希望将托伐普坦用于对常染色体显性遗传性多囊肾的治疗,但是没有得到FDA的批准。随后应FDA要求,大冢制药有限公司再次进行一项大型托伐普坦3b临床试验.大冢制药2017年5月22日宣布托伐普坦最新3期临床试验获得成功。
在2017年底,多囊肾临床试验邻域又将会增加一种新型RNA类药物RGLS4326.这种microRNA类药物是美国加利福尼亚Regulus生物制药公司开发,用于治疗常染色体显性多囊肾病。Regulus公司目前正在做RGLS4326的临床前动物试验。预计2017年的下半年申请人类临床试验。