阿尔兹海默症药物通过第一阶段人体测试

德国Jülich研究中心和杜塞尔多夫大学的研究团队开发的阿尔兹海默症候选药物PRI-002成功通过了健康志愿者临床研究的第一阶段。在为期四周的日常使用中，该药物被证明是安全的，可以在人体内使用。

该研究团队此前曾证明，PRI-002可以显著降低老年小鼠的症状和体征，这些小鼠是植入突变人类基因而患上阿尔兹海默症样疾病的。

通过这一阶段的人体试验意味着这种候选药物现在可以进入第二阶段的临床试验了，目的是评估其在人类阿尔兹海默症患者中的有效性。

Jülich研究中心结构生物化学研究所和杜塞尔多夫大学物理生物学研究所所长Dieter Willbold博士说：“我们接下来的目标是验证这种药物在患者身上的有效性。”

他和同事们计划通过Priavoid公司进行下一阶段临床试验。Priavoid是一家私人公司，由Willbold博士和其他研究人员在2017年组建，目的是研发治疗严重神经系统疾病的药物。

很多治疗阿尔兹海默症的候选药物在临床前研究中显示出很大潜力，但都未能通过确认有效性和安全性的人体试验。患者的记忆力和思维能力并没有得到改善。

Willbold教授说，造成这一现象的可能原因是，那些研究或使用酶来减少前体蛋白质中β-淀粉样蛋白单体的形成，或使用抗体来使免疫系统攻击β-淀粉样蛋白。

PRI-002的工作方式则不同。它使β-淀粉样蛋白寡聚体分解成无毒单体，通过这种方式可以直接靶向寡聚体，而不需要免疫系统参与。

PRI-002的另一个优势在于，它属于一类叫做D肽的新药。这些化合物是其天然存在等同物的副本，这一特征使身体很难清除它们。

这些特征可以使PRI-002更好地进入大脑，并在身体将其清除之前完成任务。这还意味着，该药物足够稳定，可以通过口服药物（药片或胶囊）的方式给药，这对于老年人来说更加容易。

PRI-002的第一阶段临床试验完成了单次给药剂量(SAD)和多次给药剂量(MAD)的两个阶段。2018年7月结束的SAD阶段证实单次给药剂量对人体是安全且耐受性良好的。

他们指出，每日口服320毫克PRI-002显示了“极好的安全性、耐受性和药代动力学特征”。

与Willbold教授共同工作的科学家Janine Kutzsche博士说，在临床前研究中，研究团队证实在使用PRI-002治疗后，具有阿尔兹海默症样症状小鼠的认知能力显著改善。这些改善效果非常明显，以至于研究人员们无法区分接受治疗后的患病小鼠和健康小鼠的记忆能力。

Willbold教授说：“很明显，在非预防性条件下，即使是非常衰老的小鼠在服用药物后都显示出记忆和认知能力的改善。”