8月22日,英国国立健康研究院(NationalInstituteofHealthResearch)联合医学研究理事会(MedicalResearchCouncil,MRC)共同宣布启动一项新计划——“TheDeepandFrequentPhenotyping”,总资助金额为690万英镑,计划借助一系列可量化的早期筛查指标(如生物标记物),提高阿尔茨海默症的早中期检出率,并最终大幅提高临床试验治疗该病的成功率。英国医学界将该计划誉为阿尔茨海默症研究的里程碑。
2015年,全球大约有4680万痴呆症患者,考虑到大部分发达国家已步入老龄化社会,预计这一数字到2050年将翻一番。然而,当前没有任何已知方法可以有效治愈该病。2002年至2012年间,针对阿尔茨海默症的临床治疗试验中99%都宣告失败。可能原因之一是接受这些治疗的患者大脑已经发生了不可逆转的损伤。如果可以在疾病早期阶段施加干预,则有可能更加有效地延缓或者终止症状的进一步恶化。同样,针对处于发病早期阶段的个体,则很有可能设计出以治疗为目标的更优化的临床试验方案,有望真实有效地提高患者的生活质量。
“TheDeepandFrequentPhenotyping”为一项多点(Multisite)研究,由牛津大学牵头与英国8所大学和英国阿尔茨海默症学会(Alzheimer’sSociety)合作,还有多家生物制药公司资助。研究人员将从“DementiasPlatformUK”当前开展的队列研究中招募250个志愿者,在接下来的12个月中开展试验,总共最多使用50种检测技术,其中包括一些以前从未用于痴呆检测的新方法,如可以提供志愿者运动和步态(Gait)详细信息的可穿戴装置和视网膜成像(可观察到影响个体中央视野和外周视野的微小变化)技术等。
这些效果有待验证的生物标识,将被单独使用或者与脑成像和认知功能(如记忆)评估手段联合使用,有望帮助研究人员识别出处于发病早期的个体,以及识别出可能适合某种疗法的特定个体。
确定临床试验中的生物标记对于快速跟进诊疗决策是至关重要的,医生和研究人员可以据此决定某个试验应该终止还是继续,可以更加快速地确定哪种药物有效而哪种无效,更快地利好患者。“TheDeepandFrequentPhenotyping”的最终目标是找到可以减缓甚至阻止阿尔茨海默症恶化的诊疗方法。这类性价比高的临床试验也会吸引更多的资金流入,开展更多的类似研究。
研究中采用的检测技术有:
1、利用可穿戴装置评估运动和步态;
2、对视网膜成像进行眼科学评估;
3、利用MRI获取大脑的电子影像;
4、利用脑磁图(Magnetoencephalography,MEG)测量神经细胞产生的磁场,利用脑电图(Electroencephalogram,EEG)测量脑活动相关电流;
5、利用正电子发射断层扫描(Positronemissiontomography,PET)检测大脑中与阿尔茨海默症相关的异常蛋白质堆积;
6、评估思维和记忆(认知)能力:检测志愿者全神贯注和问题解决的能力,及记忆功能;
7、临床评估:包括对血液和尿液样本、脑脊液的检测。
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