畸形性骨炎别名：变形性骨营养不良症

【治疗】
一、非手术治疗
主要适应证包括：疼痛;畸形;血清碱性磷酸酶或尿羟脯氨酸含量增至正常值的2倍;神经压迫症状;高排出性充血心力衰竭;病理性骨折。
1.降钙素(人降钙素，鲑降钙素) 降钙素是由甲状腺滤泡旁细胞分泌的活性多肽，它可抑制破骨细胞活性，抑制骨吸收，有利于骨修复，从而用于Paget病的治疗。它可降低Paget病血清碱性磷酸酶活性，使尿中羟脯氨酸盐的排泄减少，使骨病局部增加的血流减少，且有良好的镇痛效果。鲑降钙素与人降钙素分子结构虽有不同，但其药理作用相似，药源充分且价格便宜，但长期使用易产生中和抗体而使药效减低或出现过敏反应。鲑降钙素100U/d，皮下注射，连续使用3～6个月，可使骨痛减轻，血生化异常改善。如无特殊毒副反应，可减量维持治疗1～2年。常见的副作用有注射后恶心、皮肤潮红及腹泻等，一般无须停药。停药过久可见病变复发。
2.双磷酸盐复合物 羟乙二膦酸二钠盐有很强的抑制破骨作用，口服剂量为5～10mg/(kg·d)，连续疗程不应超过6个月。然后停药3～6个月，根据病情需要再进行下一个疗程。因为使用此药6个月一般均可收到明显疗效，如再持续用药反而会抑制骨矿化，抑制新骨形成，或引起骨痛。另一种新的双磷酸盐已经试用于临床，可肠道外给药，疗效与羟乙二膦酸二钠盐相当，如阿仑膦酸钠、帕米双膦酸钠、risedronate、tiludronate等。由于新一代的双磷酸盐药物在降低病情活动性方面极为有效，并且短期用药后疗效可维持数年之久，治疗后新产生的板层骨可逐渐取代病理的编织骨;因此传统的治疗药物如降钙素和早期使用的双磷酸盐药物，羟乙膦酸钠已被新一代的双磷酸盐药物取代。
目前无统一的治疗适应证。由于新一代双磷酸盐药物具有非常高的疗效、较好的耐受性和较短的治疗周期(2～3个月)，因此一般认为有症状者、有患发并发症倾向者和碱性磷酸酶明显升高者应给予治疗。治疗后有近三分之二的患者碱性磷酸酶可降至正常，随诊期间应每隔3～6个月监测血碱性磷酸酶一次;如发现碱性磷酸酶升高应给予另一疗程治疗，通常仍然有效。
多项研究表明，新一代双磷酸盐药物治疗对自发性骨痛患者有效率达82%，对髋和膝骨关节炎引起的疼痛有效率达27%，对股骨和胫骨畸形变引起的疼痛有效率达52%;对血管窃血综合征也有显著疗效，可使窃血现象消失。表2概括了新一代双磷酸盐治疗本病常见疗效。
3.非甾体抗炎药 非甾体抗炎药对Paget病本身无治疗作用，但它可有效地止痛而被临床使用。
4.普卡霉素 本品为细胞毒抗生素，可抑制DNA合成，对破骨细胞活性有很强的抑制作用，且起效迅速，但因其毒性反应较大，如恶心、呕吐、肝脏肿大、肾脏损害、血小板减少等，而仅被用于治疗Paget病伴有进行性脊髓受压或手术治疗前，以迅速控制病情，减少骨病部位血流。
5.外科手术治疗 手术治疗的主要适应证为：部分病理性骨折;严重关节炎;负重骨的严重畸形。
【预后】
骨肉瘤为本病最严重的并发症。约0.3%的患者发生骨肉瘤，约1%并发成骨肉瘤、一旦诊断为骨肉瘤，其生存期常不足一年。阿仑膦酸钠、帕米二膦酸钠、risedronate、tiludronate等。由于新一代的二磷酸盐药物在降低病情活动性方面极为有效，并且短期用药后疗效可维持数年之久，治疗后新产生的板层骨可逐渐取代病理的编织骨;