药物获批情况
FDA批谁:2018.08.20首次批准
商标:Diacomit
通用名称:司替戊醇(Stiripentol)
公司:Biocodex
治疗:Dravet综合症
剂型:胶囊和口服混悬散剂
2018年8月20日,美国FDA批准了Diacomit(stiripentol)用于治疗2岁或2岁以上正在服用氯巴占(clobazam)的Dravet综合症患者的癫痫发作。Diacomit是一种抗惊厥的药物,是与氯巴占一起联合用于治疗Dravet综合症患者癫痫发作的处方药。
Dravet综合症,又称婴儿重症肌阵挛癫痫,1978年由Dravet首先描述,1989年由ILAE(国际抗癫痫联盟)正式分类的一种癫痫综合症,是癫痫性脑病中最严重的一种类型,同时也是遗传性癫痫中最有代表性的一种,主要由于SCN1A基因突变引起。患儿常发生频繁的药物难治性癫痫,癫痫发作形式多样,除认知功能发育迟缓外,部分患者晚期可发生步态共济失调。该综合症患者的姿势异常,头颈部弯曲变异很大,可从轻度的前倾直到重度颈肌张力障碍,出现“下颌贴胸”现象,年长的患者还出现躯干向前。
Dravet综合征是一种罕见的、严重的遗传性脑病,具有发病年龄早、发作形式复杂、发作频率高、智能损害严重、药物治疗有效率低、预后差、死亡率高等特点。预后较差是指高热、感染的诱发效应持续存在,在青少年期仍可发生热性惊厥持续状态,患儿几乎100%都有认知损伤,50%出现严重智力低下,但一般至4岁后就不再继续进展,有14%-20%的患儿死亡,主要原因在于癫痫的持续状态,因此有效预防和控制癫痫状态是防止患儿死亡的首要工作。
通常Dravet综合征出现在出生后一年内因持续发烧引起癫痫发作的婴儿身上。随后,其他典型的癫痫发作通常会出现。此外,可能危及生命需要紧急医疗护理的持续癫痫状态可能会随时发生。患有Dravet合症的儿童通常会出现语言和运动能力发育不良、多动症以及与他人相处困难等症状。
Diacomit的疗效是在两个多中心、安慰剂对照、双盲、随机的试验研究(研究1和研究2)中确定的。在该研究中招募的受试者要求是年龄在3岁到18岁之间并患有Dravet综合症且正遭受着每月至少4次的强直阵挛性癫痫发作,然而无法通过氯巴占和丙戊酸钠充分控制发作症状的患者。
在持续接受氯巴占和丙戊酸钠治疗1个月基础周期后,他们被随机选择接受附加的治疗,要么服用Diacomit,要么服用安慰剂进行为期两个月的双盲试验。这两项研究的主要疗效终点是应答率——应答是指患者在两个月双盲期间与一个月基础周期相比,其每月癫痫发作频率下降超过50%。
在这两项研究中,Diacomit组的应答率显著高于安慰剂组。在研究1(N=41)中,相比服用安慰剂组的患者(N=20)中仅有5%的应答,而服用Diacomit组的患者(N=21)中有71%的应答,43%的患者报告在研究期间没有通常的阵挛或强直性阵挛发作。在研究2(N=23)中,相比安慰剂组患者(N=11)仅有9.1%的应答,而Diacomit组的患者(N=12)中有67%应答,25%的患者报告没有癫痫发作。
Diacomit在人体中发挥抗惊厥作用的确切机制尚不清楚,但可能的作用包括通过GABAA受体介导的直接作用和抑制CYP450酶活性的间接作用。
常见的副作用(服用Diacomit至少10%的患者会出现)包括嗜睡症(嗜睡和困倦),食欲下降,躁动,共济失调(协调和平衡受损),体重下降,肌张力减退(低肌张力),恶心,震颤,构音障碍(说话困难,在说话过程中难以形成文字)以及失眠。
Diacomit将以口服胶囊和配置口服混悬散剂的剂型方便服用,并且服药要求及注意事项必须与描述关于药物使用和风险的重要信息的病人用药指南一起分发给患者。与许多其他治疗癫痫的药物一样,最严重的风险包括自杀的念头、企图自杀、情绪激动、新的或恶化的抑郁、攻击性和惊恐发作。目前尚不清楚这种药物对2岁以下儿童是否安全有效,在非关键的试验中,关于6个月以上的患者的安全性的信息是有限的。
然而,面对临床少见的难治性癫痫对目前所有抗癫痫药物均不敏感的顽固性癫痫的代表--Dravet综合症,这样的世界性医疗难题,上述Biocodex公司的Diacomit已经获得显著优于安慰剂对照的临床试验疗效,获得了FDA批准治疗Dravet综合症,具有癫痫发作研究史上里程碑式的意义,值得期待!
拉莫三嗪片,适应症为癫痫: 对12岁以上儿童及成人的单药治疗: 1. 简单部分性发作 2. 复杂部分性发作 3. 续发性全身强直- 阵挛性发作 4. 原发性全身强直- 阵挛性发作目前暂不推荐对十二岁以下儿童采用单药治疗,因为尚未得到对这类特殊目标人群所进行的对照试验的相应数据。 两岁以上儿童及成人的添加疗法 ( add-on therapy ) : 1. 简单部分性发作 2. 复杂部
健客价: ¥86.4癫痫既可作为单药治疗,也可作为添加治疗: 用于治疗全身性癫痫:包括失神发作、肌阵挛发作、强直阵挛发作、失张力发作及混合型发作,特殊类型综合征(West,Lennox-Gastaut综合征)等。 用于治疗部分性癫痫;局部癫痫发作,伴有或不伴有全面性发作。 躁狂症:用于治疗与双相情感障碍相关的躁狂发作。
健客价: ¥57.8用于成人及4岁以上儿童癫痫患者部分性发作的加用治疗。
健客价: ¥208.8本品用于初诊为癫痫的患者的单药治疗或曾经合并用药现转为单药治疗的癫痫患者。本品用于成人及2-16岁儿童部分性癫痫发作的加用治疗。
健客价: ¥79.8本品用于成人及2-16岁儿童部分性癫痫发作的加用治疗。
健客价: ¥105用于成人及4岁以上儿童癫痫患者部分性发作的加用治疗。
健客价: ¥126.8豁痰开窍,息风安神。用于风痰上扰癫痫病,发作时症见突然昏倒,不省人事,四肢抽搐,喉中痰鸣,口吐涎沫或眼目上视,少倾清醒等症。或用于癔病、失眠等。
健客价: ¥29本品用于初诊为癫痫的患者的单药治疗或曾经合并用药现转为单药治疗的癫痫患者。 本品用于成人及2-16岁儿童部分性癫痫发作的加用治疗。
健客价: ¥237成人部分性癫痫发作的添加治疗。
健客价: ¥80.81.微血管病的治疗:糖尿病性微血管病变——视网膜病及肾小球硬化症(基一威氏综合症);微血管损伤——伴有毛细血管脆性和通透性增加,毛细血管病,手足发绀。 2.用于慢性静脉功能不全(静脉曲张综合征)及其后遗症(栓塞后综合征,腿部溃疡,紫癜性皮炎等郁积性皮肤病,周围血管郁积性水肿等)的辅助治疗。
健客价: ¥13.51.微血管病的治疗 糖尿病性微血管病变:视网膜病及肾小球硬化症(基一威二氏综合症)。 非糖尿病性微血管病变:突发性或长期使用香豆素衍生物细胞抑制剂、口服避孕药或其它药物促发的微血管病变。 与慢性器质性疾病(诸如高血压、动脉硬化和肝硬变)相关的微循环障碍。 2.静脉曲张综合症的治疗 原发性静脉曲张:疼痛、腿痛、肌肉痛性痉挛、感觉异常,手足发绀,紫癜性皮炎。 静脉曲张状态:慢性静脉功能
健客价: ¥291.抗癫痫:用于治疗全身性或部分性癫痫,尤其是以下类型:失神发作、肌阵挛发作、强直阵挛发作、失张力发作及混合型发作以及部分性癫痫:简单性或复杂性发作;继发性全身性发作;特殊类型的综合征(West, Lennox-Gastaut)。 2.抗躁狂:主要用于急性躁狂、双相情感躁狂相与分裂情感躁狂相疾病的治疗。
健客价: ¥35.41.微血管病的治疗 糖尿病性微血管病变——视网膜病及肾小球硬化症(基一威二氏综合症)。 非糖尿病性微血管病变——突发性或长期使用香豆素衍生物细胞抑制剂、口服避孕药或其它药物促发的微血管病变。 与慢性器质性疾病(诸如高血压、动脉硬化和肝硬变)相关的微循环障碍。 2.静脉曲张综合症的治疗 原发性静脉曲张——疼痛、腿痛、肌肉痛性痉挛、感觉异常,手足发绀,紫癜性皮炎。 静脉曲张状态——慢性
健客价: ¥14.51.复杂部分性发作,亦称精神运动性发作或颞叶癫痫,全身性强直一阵挛性发作,上述两种混合性发作或其他部分性或全身性发作。2.可用于缓解三叉神经痛和舌咽神经痛,也可用于脊髓痨的闪电样痛,多发性硬化、周围性糖尿病性神经痛,幻肢痛和外伤后神经痛,有时也能缓解某些疱疹后神经痛。3.预防或治疗双相性躁狂-抑郁症:对锂或抗精神病药或抗抑郁药无效的或不能耐受的躁狂-抑郁症,可单用或与锂和其他抗抑郁药合用。4.中枢
健客价: ¥13.51.微血管病的治疗:糖尿性微血管病变—视网膜病病变、肾小球病变。非糖尿性微血管病变—与慢性器质性疾病如高血压、动脉硬化和肝硬变等微关循环障碍。2.静脉曲张综合症的治疗:原发性静脉曲张—手足发绀,紫癜性皮炎,肌肉痛性痉挛,疼痛、下至沉重感。 静脉曲张状态—血栓综合症,静脉炎及表浅性血栓性静脉炎,静脉曲张性溃疡,妊娠性静脉曲张,慢性静脉功能不全(CVI)。3.与微循环障碍伴发静脉功能不全的治疗:痔疮
健客价: ¥31.61、微血管病的治疗:糖尿病性微血管病变----视网膜病及肾小球硬化症(基-威氏综合症)微血管损伤----伴有毛细血管脆性和通透性增加,毛细血管,手足发绀。 2、用于慢性静脉功能不全(静脉曲张综合征)及其后遗症(栓塞后综合征,腿部溃疡,紫癜性皮炎等郁积性皮肤病,周围血管郁积性水肿等)的辅助治疗。
健客价: ¥431.微血管病的治疗: 糖尿性微血管病变--视网膜病病变、肾小球病变。 非糖尿性微血管病变--与慢性器质性疾病如高血压、动脉硬化和肝硬变等微关循环障碍。 2.静脉曲张综合症的治疗: 原发性静脉曲张--手足发绀,紫癜性皮炎,肌肉痛性痉挛,疼痛、下至沉重感。 静脉曲张状态--血栓综合症,静脉炎及表浅性血栓性静脉炎,静脉曲张性溃疡,妊娠性静脉曲张,慢性静脉功能不全(C
健客价: ¥24.8豁痰开窍,息风安神。用于风痰上扰癫痫病,发作时症见突然昏倒,不省人事,四肢抽搐,喉中痰鸣,口吐涎沫或眼目上视,少倾清醒等症。或用于癔病、失眠等。
健客价: ¥107.51.微血管的治疗:糖尿性微血管病变——视网膜病及肾小球硬化症(基-威二氏综合症)。非糖尿性微血管病变——突发性或长期使用香豆素衍生物细胞抑制剂、口服避孕药或其它药物促发的微血管病变;与慢性器质性疾病(诸如高血压、动脉硬化和肝硬变)相关的微循环障碍。 2.静脉曲张综合症的治疗:原发性静脉曲张——疼痛、腰痛、肌肉痛性痉挛、感觉异常、手足发绀、紫癜性皮炎。静脉曲张状态——慢性静脉功能不全(CVI)
健客价: ¥231、预防和治疗同种异体器官移植或骨髓移植的排斥反应或移植物抗宿主反应。2、经其他免疫抑制剂治疗无效的狼疮肾炎、难治性肾病综合征等自身免疫性疾病。(肾炎种类很多,根据最初发病原因可分为原发性肾小球肾炎与继发性肾小球肾炎。按照时间来划分,则分为急性肾炎与慢性肾炎,又称为慢性肾小球肾炎。急性肾炎、慢性肾炎、肾病综合症、肾炎等是原发性肾炎;紫癜性肾炎、狼疮性肾炎、糖尿病肾病、高血压肾病等称为继发性肾炎。)
健客价: ¥5671、预防和治疗同种异体器官移植或骨髓移植的排斥反应或移植物抗宿主反应。2、经其他免疫抑制剂治疗无效的狼疮肾炎、难治性肾病综合征等自身免疫性疾病。(肾炎种类很多,根据最初发病原因可分为原发性肾小球肾炎与继发性肾小球肾炎。按照时间来划分,则分为急性肾炎与慢性肾炎,又称为慢性肾小球肾炎。急性肾炎、慢性肾炎、肾病综合症、肾炎等是原发性肾炎;紫癜性肾炎、狼疮性肾炎、糖尿病肾病、高血压肾病等称为继发性肾炎。)
健客价: ¥148用于过敏性与自身免疫性炎症疾病,胶原性疾病。如风湿病、类风湿性关节炎、红斑狼瘡、严重支气管哮喘、肾病综合症、血小板减少性紫癜、粒细胞减少症、急性淋巴性白血病、各种肾上腺皮质功能不足症、剥脱性皮炎、无疱疮神经性皮炎、类湿疹等。
健客价: ¥13.8用于过敏性与自身免疫性炎症疾病,胶原性疾病。如风湿病、类风湿性关节炎、红斑狼瘡、严重支气管哮喘、肾病综合症、血小板减少性紫癜、粒细胞减少症、急性淋巴性白血病、各种肾上腺皮质功能不足症、剥脱性皮炎、无疱疮神经性皮炎、类湿疹等。
健客价: ¥221.复杂部分性发作,亦称精神运动性发作或颞叶癫痫,全身性强直一阵挛性发作,上述两种混合性发作或其他部分性或全身性发作。 2.可用于缓解三叉神经痛和舌咽神经痛,也可用于脊髓痨的闪电样痛,多发性硬化、周围性糖尿病性神经痛,幻肢痛和外伤后神经痛,有时也能缓解某些疱疹后神经痛。 3.预防或治疗双相性躁狂-抑郁症:对锂或抗精神病药或抗抑郁药无效的或不能耐受的躁狂-抑郁症,可单用或与锂和其他抗抑郁药合
健客价: ¥20