新药 | 我国自研长效艾滋新药有望上市

　　国家“千人计划”专家、南京前沿生物技术有限公司董事长谢东，从2002年创办前沿生物公司开始研发抗艾滋病新药艾博卫泰。今年，艾博卫泰有望上市，这将是我国第一个用于艾滋病的原创新药，也有可能成为在全球率先上市的长效抗艾滋病新药。谢东介绍说，从药物靶点上看，艾博卫泰针对的是艾滋病病毒某蛋白的一个全新区域，机理上可有效抑制绝大多数艾滋病病毒，包括耐药病毒；从药物结构上看，艾博卫泰是原创新型的多肽药物，在人体内将会代谢为氨基酸，而且不会攻击人体细胞，显示了良好的安全性。

　　他们研制的新药与目前已上市的抗艾药相比，领先一大步

　　谈起艾滋病，谢东显得痛心疾首。他说，国际社会付出了巨大的努力，可是至今仍然无法研究出预防和根治艾滋病的有效药物。

　　谢东说，艾滋病属于高度容易产生基因变异的逆转录病毒，长时间的药物治疗，不管什么配方都会使部分患者产生耐药。全球有1200万感染者接受药物治疗，有耐药基因突变的大约有300万人，而我国此类患者可达几万人，这是全球防治艾滋病的重大隐患。

　　谢东带领团队成员对艾滋病病毒表面的两种蛋白质进行分析后，发现它们是艾滋病入侵人体细胞的帮凶。他们意识到，只要控制住这两种蛋白，不让它们与细胞结合，就可以抑制艾滋病在人体内的复制和传播。他们把这种新型抗艾药物称为艾滋病病毒进入抑制剂。

　　谢东介绍说，从药物靶点上看，艾博卫泰针对的是艾滋病病毒某蛋白的一个全新区域，机理上可有效抑制绝大多数艾滋病病毒，包括耐药病毒；从药物结构上看，艾博卫泰是原创新型的多肽药物，在人体内将会代谢为氨基酸，而且不会攻击人体细胞，显示了良好的安全性。

　　“仅从这两点上看，艾博卫泰与目前已上市的抗艾滋病药物相比，就已领先一大步。”谢东兴奋地说，艾博卫泰一周给药一次，可提高患者用药的依从性，大幅减少因不按时服药造成的治疗失败。

　　成功率只有千分之十五，每天都在“烧钱”，但他仍选择坚持

　　作为我国首批引进的“千人计划”专家，毕业于美国约翰？霍普金斯大学的谢东博士，曾在国外多家知名研究机构任职，领导和参与了3个抗艾滋病新药的研发工作。2002年，他带着自主知识产权技术回到国内创业，首先就把目标瞄准了艾滋病。

　　科学家变身企业家，不仅需要转化身份角色，还需要社会各方面的支持。“把科研成果转化成产品，把实验室做成企业，都不是科学家的擅长所在。”谢东说，特别是原创一类新药的研制，时间长、风险高，还需要大量资金。

　　2009年，艾博卫泰临床一期试验有了结果，谢东拿着科研成果去找风险资金，但风投机构认为仍需要大量时间和金钱去做临床二期、三期，就打了退堂鼓。“这么长时间，千分之十五的成功率，这样的项目很难受到风投机构青睐。”谢东说。

　　新药研发每一天都在烧钱，“钱荒”的考验不断向他们袭来，十年间砸下去上亿元，但是，“我们想做出自己的成果，做出中国自己的原创药，我们会坚持下去。”谢东说。

　　谢东的科研成果和执着的精神引起南京江宁区副区长、江宁高新园党工委书记周育刚的注意。这个园区的定位是生物医药，亟须医药类创新人才和项目入驻。周育刚听说了谢东的成果后，向谢东发出邀请，并承诺以股权投资的方式向前沿生物投入1.1亿元。如今，艾博卫泰已经进入临床三期，新药上市也就在眼前。

　　国家鼓励创新创业，现在是回来的最好时候

　　谢东说他当初之所以回国创业，就是看到中国充满发展机遇。“现在是留学生回国创新创业最好的时候”。谢东坦言，在国外，他做到最好大概也只是做个医药研发公司的技术总经理，不能最大限度实现自己的理想。“国家鼓励创新创业，对科技创新的重视，对创新创业的支持，都让留学生们看到了实现自己理想的希望。”他说。

　　在艾博卫泰问世前，国内鲜有针对重大疾病的自主知识产权新药问世，最根本的原因就是新药研发是艰苦的系统工程，时间长、耗资大、有风险，还要容忍失败。正因为代价太大，国内利润高、影响大的新药市场大部分被跨国公司占领。目前，全球有28款抗艾滋病原创药，但是没有一款是中国的。国际著名刊物《自然医学》在全球抗艾新药产品链报告中指出，开发长效新药是有效解决长期药物治疗失败病例的最新策略。该报告点评了目前正在进行临床试验的3种长效抗艾新药，其中来自中国的艾博卫泰已进入临床试验最后阶段，有望成为在全球率先上市的长效抗艾滋病新药。

　　“艾博卫泰走到现在这一步，离不开国家的支持。”谢东说，国家针对这个重大传染病建立自主新药研发体系，这不仅关系到国家战略安全和社会稳定，减少购买国外新药的巨大费用，还有助于中国去帮助艾滋病肆虐的其他发展中国家。