羟基脲片骨髓抑制为剂量限制性毒性，可致白细胞和血小板减少，停药后1～2周可恢复；有时出现胃肠道反应，尚有致睾丸萎缩和致畸胎的报道；偶有中枢神经系统症状和脱发，亦有本药引起药物性发热的报道，重复给药时可再出现。定期监测白细胞、血小板、血中尿素氮、尿酸及肌苷浓度。